INDクリアランスに照らして、同社は1/2段階の昇順臨床試験の計画を進めるつもりです。 Nuevocorは、来年初めに成人患者に開かれる52週間の試験を開始する予定です。試験の参加者は、静脈内注入を介して遺伝子治療産物の1回の投与量を受け取ります。
米国とヨーロッパの約100,000人の人々に見られるLMNA DCMは、核エンベロープの完全性に必要な遺伝子であるLMNAの変異によって引き起こされる核エンベロープの破壊によって特徴付けられます。この状態は、心筋の弱体化、不整脈、そして最終的に末期心不全をもたらします。
NVC-001は、核に対する異常な機械的ストレスを減らすことにより、核エンベロープの完全性の回復を提供することを目的としています。これは、従来の遺伝子補充治療アプローチのように個々の遺伝子変異に取り組むのではなく、複数の心筋症に共有される疾患経路の問題に対処することを目的とした独自のプラットフォームであるNuevocorのProsia Mechanobiology Platformに基づいています。特に、遺伝子治療は、前臨床研究における生存や心機能を含む分野で利益をもたらす能力を示しました。
「このINDクリアランスは、私たちの独自のプロシア機械生物学プラットフォームからのユニークな洞察を活用することにより、遺伝的心筋症の患者のための変革療法を開発するという私たちの使命の重要なマイルストーンです」と、Nuevocorの共同設立者兼最高経営責任者であるYann Chong Tan、博士号は声明で述べました。潜在的な臨床試験を開始して、この潜在的に人生を変える治療を患者にもたらすことを楽しみにしています。」
WebサイトのNuevocorのパイプラインページによると、NVC-001は、その開発で最も遠い段階に達した同社のプログラムですが、前臨床開発における他のいくつかの経路固有の遺伝的薬があります。2これらにはNVC-001BおよびNVC-002が含まれます。同社はまた、開発の発見段階に他のプログラムがあると述べています。
特に、2025年5月に、Nuevocorは、Kurma PartnersやAngelini Venturesなどの投資家グループからシリーズBの資金調達で4,500万ドルの資金を受け取ったことを発表しました。同社はまた、フランスのパリに新しいオフィスを開設する予定であると述べています。
「私たちの網膜への投資は、アンジェリニベンチャーズの心血管疾患、遺伝子療法、シンガポールバイオテクノロジーエコシステムへの戦略的拡大を示しています」と、2025年5月の声明でのマネージングディレクターであるエリアスパッカ博士は、「ヌエボコーのメカニカルパトルウェイティー型のパトルウェイ測定によるヌーボコルアプローチの治療において、ヌエボコーの類似点を治療するためのヌエボコルの類似点を治療するために、ヌエボコーの魅力的なアプローチに興奮しています。単に、この1回限りの療法を交換します。
参照
1. Nuevocorは、LMNA関連拡張型心筋症のNVC-001のINDのFDAクリアランスを発表します。ニュースリリース。ヌエボコール。 2025年6月10日。2025年6月11日アクセス。https：//www.prnewswire.com/news-releases/nuevocor-Announces-fda-celearance-for-cely-for-for-nvc-001-for-lmna-related-dilated-dilated-cardiomyopathy-3024777505.h505.html_l_l_l_l_l
2。治療パイプライン経路特異的な遺伝的薬剤。ヌエボコール。 Webサイト。 205年6月11日にアクセス。https：//www.nuevocor.com/pipeline
3. Nuevocorは、心筋症のための新しい機械生物学中心療法の臨床開発のための4,500万米ドルのシリーズB資金調達を閉鎖します。ニュースリリース。ヌエボコール。 2025年5月6日。2025年6月11日アクセス。 https://www.prnewswire.com/apac/news-releases/nuevocor-closes-us45-million-series-b-financing-for-clinical-development-of-novel-mechanobiology-centered-therapy-for-cardiomyopathy-302446718.html?tc=eml_cleartime
4. Rocket Pharmaceuticalsは、米国遺伝子療法学会の第28回年次総会でのPKP2不整脈性心筋筋症のRP-A601のフェーズ1臨床試験の予備データを提示します。ニュースリリース。 Rocket Pharmaceuticals、Inc。2025年5月15日。2025年6月11日アクセス。https：//ir.rocketpharma.com/news-releases/news-release-details/rocket-pharmaceuticals-presents-preliminary-data-phase-1
5.カプリコーセラピューティクスは、デュシェンヌ筋ジストロフィー心筋症の治療のために、DeramiocelでFDAとのミッドサイクルレビュー会議の完了を発表します。 News release.capricor Therapeutics。 2025年5月5日。2025年6月11日アクセス。
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2025-06-11 21:48:00