– AMX0114は、ALSの軸索変性経路に重要な貢献者であるCalpain-2を標的とするように設計されたAmylyxが開発したアンチセンスオリゴヌクレオチドです。
– AMX0114のフェーズ1ルミナトライアルが進行中です。 2025年に予想される初期のコホートデータ
マサチューセッツ州ケンブリッジ – （ビジネスワイヤー） –$ amlx–Amylyx Pharmaceuticals、Inc。 （NASDAQ：AMLX）（「Amylyx」または「Company」）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がAMX0114に高速トラックの指定を与えたことを発表しました。
「AMX0114のFDA高速トラックの指定を取得することは、ALSと一緒に住んでいる人々の潜在的な治療を開発するという私たちの使命における重要な一歩です。 「FDAからのこの指定は、この壊滅的な障害の深刻さと、ALSの進行の重要なドライバーである軸索変性の重要な貢献者であることがわかったCalpain-2を標的とするAMX0114の可能性を支持する奨励する前臨床証拠の両方を認識しています。年間、AMX0114の開発を促進するために、FDAとの継続的なやり取りを楽しみにしています。
FDAの高速トラック指定は、深刻で生命を脅かす条件を治療し、満たされていない医学的ニーズに対処する可能性を実証することを目的とした治療の開発と迅速なレビューを促進するように設計されています。高速トラックの指定を受けるセラピーは、FDAとのより頻繁な会議や通信、および関連する基準が引き続き満たされている場合は優先レビューの対象となる場合があります。
Amylyxは、カルシウム活性化プロテアーゼであるCalpain-2を標的とするようにAMX0114を設計しました。ピアレビューされた研究は、過活動カルパイン-2活性が、ニューロンから筋肉または他のニューロンに信号を運ぶ長い管状ニューロンセグメントである軸索の変性を実行することにより、ALSや他の神経変性疾患における疾患進行の重要なドライバーである可能性があることを実証しています。前臨床研究では、AMX0114は、複数の疾患モデルで細胞外ニューロフィラメント光（NFL）レベルの神経生存率の改善と減少を示しました。
2025年4月、会社 発表 最初の参加者は、ALSと一緒に住んでいる人々のAMX0114の安全性と生物学的活性を評価するために設計された多国籍、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数の昇順の用量第1相臨床試験であるLuminaで投与されました。 Luminaは、NFLレベルのベースラインからの変化を含む、広く研究されているALSバイオマーカーも評価します。約48人の参加者が3：1を無作為化して、4週間ごとに1回、最大4回の投与により、AMX0114またはプラセボを受け取ります。 Amylyxは、2025年にLuminaの初期のコホートデータを期待しています。
AMX0114について
AMX0114は、カルパイン-2を標的とする調査アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）です。CAPN2）ALSの潜在的な治療のため。米国食品医薬品局（FDA）は、ALSの治療のためにAMX0114ファーストトラック指定を付与しました。前臨床研究では、AMX0114での治療により、軸索変性の疾患関連細胞モデルにおけるCAPN2 mRNAおよびCalpain-2タンパク質レベルの強力な用量依存性、および耐久性のある耐久性が生じました。これは、TDP-43 ALSのモデルを含むニューロン生存率の改善、および複数の疾患モデルとニューロン損傷のパラダイムにわたる細胞外ニューロフィラメント光（NFL）レベルの減少につながりました。 AMX0114は十分に許容されていました 無駄に 前臨床安全研究。
ALSについて
筋萎縮性側索硬化症（ALS、運動ニューロン疾患としても知られる）は、脳と脊髄の運動ニューロン死によって引き起こされる容赦なく進行性で致命的な神経変性障害です。 ALSの運動ニューロンの喪失は、筋肉機能の悪化、移動して話すことができないこと、呼吸麻痺、そして最終的には死につながります。 ALSの人の90％以上が散発性疾患を患っており、明確な家族歴はありません。
ルミナについて
フェーズ1ルミナ臨床試験（NCT0665165）は、ALSと一緒に住んでいる人々のAMX0114の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する多国籍の無作為化、二重盲検プラセボ対照、複数の昇順の用量試験です。 Luminaは、約48人の大人の参加者を登録すると予想されています。 Luminaは、ニューロフィラメント光（NFL）レベルのベースラインからの変化を含む、広く研究されているALSバイオマーカーも評価します。
Amylyx Pharmaceuticalsについて
Amylyxでは、私たちの使命は、満たされていないニーズを持つ病気を治療する新しい時代を案内することです。他の人が課題を見ている場合、私たちは緊急性、厳格な科学、そして私たちが奉仕するコミュニティへの揺るぎないコミットメントで追求する機会を見ています。現在、いくつかの神経変性および内分泌疾患にわたる3つの治療療法に焦点を当てており、それらが最大の影響を与えることができると考えています。詳細については、ご覧ください amylyx.com そして、私たちをフォローしてください LinkedIn そして x。投資家については、訪問してください Investors.Amylyx.com。
将来の見通しに関する記述
連絡先
メディア
Amylyxメディアチーム
（857）320-6191
[email protected]
投資家
リンジー・アレン
（857）320-6244
[email protected]
#Amylyx #Pharmaceuticalsは筋萎縮性側索硬化症の治療のためにAMX0114のFDAファーストトラック指定を受け取ります