Dana-Farber Cancer Instituteの科学医師が率いる臨床協力者の国際チームは、高悪性度神経膠腫の形を持つ小児および若い患者におけるAvapritinib標的療法の非常に最初の臨床検査を実施しました。彼らは、特定の成人がんのFDAによってすでに承認されている薬物は一般に安全であり、7人の患者のうち3人で脳スキャナー上の可視腫瘍の減少を引き起こし、臨床的改善を引き起こすことを発見しました。
この研究はに掲載されました 癌細胞。
小児の高グレード神経膠腫は現在、生存期間の中央値が最初の診断から18か月未満の不治の脳腫瘍です。
アバプリチニブは、血液脳と標的を越える小分子です アルファプレート（CEO）に由来する成長因子これは、特定の高品質の小児神経膠腫で過活動的であり、癌細胞の制御されていない成長につながります。チームは現在、新しく診断された小児患者向けの臨床アバプリチニブ治療試験を設計しています PDGFRA– 患者のより大きな集団でそれを評価するために構築された高グレードの神経膠腫。
現在利用可能な効果的な標的治療オプションがない非常に攻撃的な疾患では、小分子阻害剤による単剤療法の後、非常に緩和された非常に耐抵抗性患者のサブセットでレントゲン写真と臨床反応を観察することを喜んでいます。 “”
Mariella Filbin、MD、PhD、主著者、脳腫瘍研究のヤンパラダイス社長、Dana-Farber / Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Centerの脳腫瘍センターのコードレクター、およびDana-Farber Dana-FarberとプログラムDana-Farber Dua-Farberの小児神経腫瘍プログラムの研究ディレクター。
Filbinの研究チームは、遺伝子の変化が忙しいことを最初に特定しました PDGFRA 高品位小児神経膠腫の患者の約15％で、一般に手術と放射線で治療されるこの疾患の攻撃的な行動に寄与します。
ターゲットへの努力 PDGFRA 高悪性度の神経膠腫では、過去には、おそらく最適な薬物キネティクスと使用された薬物のダイナミクスのために成功していませんでした。 Avapritinibは、新世代で、非常に選択的で浸透している脳CEOです。前臨床研究では、Filbinチームは、アバプリチニブが患者に由来する腫瘍モデルと動物モデルの腫瘍成長を減少させることを発見しました。これらの結果は、ミシガン大学やウィーン医科大学の臨床パートナーと協力して、患者の影響を受けた患者の小さなグループを治療するように促しました。 PDGFRA– 思いやりのある使用プログラムを介したAvepritinibを使用した永遠の高悪性度神経膠腫。
「科学研究が臨床診療に迅速に翻訳され、患者に直接恩恵を受ける方法を見るのは本当に刺激的でした」と、Filbin Labのポスドク奨学金保有者であるMDの共同監督著者であるSina Neyaziは説明します。 「この発見は、臨床従業員の献身と患者とその家族の計り知れない自信によって可能になりました。»»
その後、FILBINチームは、腫瘍の遺伝的変化を研究し、個別化された治療の開発を目的としたAvepritinibの治療に対する反応を予測できます。さらに、チームは、治療効果を最大化し、治療に対する耐性を防ぐために、FDAによって承認された他の薬物と一緒にアベプリチニブを含む組み合わせ療法を開発します。
「医師として、治療基準にもかかわらず、子供の腫瘍が戻ってきたことを家族に伝えることは悲痛です」とフィルビンは説明します。 「脳の浸透による私たちの最新の発見 PDGFRA アバプリチニブ阻害剤は、CEOに遺伝的変化を抱えている患者のサブセットを奨励しており、これがAVepritinibを含む革新的な組み合わせ治療を開発する方法を開くことを願っています。 “”
#新しい標的療法は高品質の小児神経膠腫の治療における早期の成功を示しています