健康

アルツハイマー病の理解と治療のために特定された重要なタンパク質

ケルン大学の研究チームは、アルツハイマー病におけるTAUタンパク質の役割を理解するために大きなブレークスルーを行っています。ヒト誘導多能性幹細胞（IPSC）を使用して、国際チームは、1N4Rアイソフォームとして知られるTAUタンパク質の特定の形態が、ヒト脳細胞のタンパク質塊の毒性効果を媒介する原因であることを示すことができました。 この研究は、に掲載されました アルツハイマー病と認知症 「Tau Isoform 1N4Rは、マップノックアウトヒトIPSC由来ニューロンのアミロイドベータへの脆弱性とリン酸化Tau誘発性ニューロン機能障害の脆弱性を付与します。」それは、ケルン大学と大学病院ケルンの分子医学センター（CMMC）のキャリアアドバンスメントプログラム（CAP）のグループリーダーでもあるヒト遺伝学研究所のハンス・ゼンペル博士が率いていました。 人がアルツハイマー病に苦しんでいる場合、特定のタンパク質が脳細胞に蓄積し、正常な細胞機能を制限する塊を形成したり、細胞を死にさえします。ブッフホルツ博士とゼンペル博士のチームは、ヒト誘導多能性幹細胞（IPSC）におけるCRISPR/CAS9遺伝子編集やライブセルイメージングなどの最先端の技術を使用して、1N4Rタウアイソフォームが細胞の病理学的効果に関与していることを示しています。 IPSCは、他の細胞から生成されるヒト幹細胞です。たとえば、皮膚細胞はiPSCに再プログラムし、そこから脳細胞（ニューロン）に変換できます。研究者は、神経細胞で特異的にそれらを発現することにより、さまざまな形のタウタンパク質をテストしました。 このようにして、研究者は各タンパク質アイソフォームが細胞にどのように影響するかを分析することができました。この研究の最初の著者であるサラ・ブッフホルツ博士によると、「この研究は、アルツハイマー病のメカニズムを理解するのに役立つ重要な進歩を表しています。1N4Rタウを重要なタンパク質として特定することにより、将来の治療の潜在的な新しい標的を発見しました。」この研究の学際的なアプローチは、アルツハイマー病をよりよく理解するのに役立つだけでなく、神経変性研究におけるヒト細胞モデルの重要性も実証しています。この研究の結果を臨床応用に翻訳するために、特に適切な動物モデルの結果を検証し、このプロセスに介入する特定の治療薬を開発するには、さらなる研究が必要です。 #アルツハイマー病の理解と治療のために特定された重要なタンパク質