嚢胞性線維症（CF）の患者は、米国でトリカフタとして販売されたカフトリオでの1年間の治療の後、肺機能が改善されたと考えました。
利点は、年齢、病気の重症度、または以前のCFTR調節因子治療に関係なく見られました。
「全国的な現実世界の設定からの高解像度データを使用して、私たちの研究はの影響を文書化しています [Kaftrio] 年齢、病気の重症度、治療の歴史に基づいてサブグループ全体で肺機能について」と研究者は書いた。研究、 “トリプルモジュレーターの肺機能改善：デンマークの嚢胞性線維症コホートからの高解像度、全国データ、」が出版されました ERJオープンリサーチ。
CFは、遺伝子の変異によって引き起こされます CFTR、CFTRタンパク質を作成するための指示を提供します。健康な人では、このタンパク質は細胞の内外で水と塩化物の流れを調節します。
欠陥があるか、CTFRタンパク質がないため、体は異常に厚く粘着性の粘液を作ります。この粘液は臓器に蓄積し、肺の細菌の肥沃な繁殖地です。その結果、多くのCF患者は再発性の肺感染症と呼吸困難を経験します。
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CF治療はタンパク質機能を高めます
Kaftrioは、Ivacaftor、Tezacaftor、およびElexacaftorの3つのCFTRモジュレーターを含む経口薬です。 CFTR 突然変異。タンパク質の機能を改善することで、より正常な粘液産生が可能になり、患者の肺の炎症や組織の損傷が緩和される可能性があります。
研究者は、治療が肺機能と肺疾患の進行にどのように影響したかを調べるためにカフトリオで治療されたデンマークに住んでいる嚢胞性線維症の392人を研究しました。参加者は14歳から32歳までの範囲でした。患者の約92％が1年間の観察期間を完了しました。
この研究では、4,949個のスピロメトリテストセッションを調べました。これは、誰かが息または定着した時間で強制的に息を吐くことができる空気の量を測定することで肺機能を評価しました。
研究者は、患者の予測される強制呼気量（PPFEV1）を測定しました。これは、年齢、性別、身長、民族の正常と見なされるものの割合として、1秒で人がどれだけの空気を吐き出すことができるかを定量化します。より高い割合は、より良い肺機能を意味します。
Kaftrioを開始する前、患者は平均PPFEV1の78.3でした。治療の1年以上にわたって、それは13増加しました。
「の大きな利点 [Kaftrio] 軽度で中程度の肺疾患を持つCFの人の間では、不可逆的な組織損傷が少ない人の良好な結果の可能性を強調しており、肺機能のために生理学的天井に到達する前に改善の余地があります」と研究者は書いています。
肺活量測定パラメーターの年次変化率は、カフリオ治療の最初の年に肺機能の改善が維持されたことを示しました。
「これらの発見はそれを強調しています [Kaftrio] CF疾患の特徴である肺機能の進行性の喪失を停止するだけでなく、特に治療開始時に重度の肺疾患を持つCFの人々の間で、最初の年のすべての肺活量測定の結果の継続的な改善にもつながります」と研究者は書いた。
また、結果は、カフリオ治療後の末梢気道閉塞の大幅な低下と総肺容積の大幅な低下を示しています。
肺容積総量のこの増加は、「おそらく粘液クリアランスが改善されたため、肺のより末梢部分へのアクセス性が高まる兆候」でした。
「これらの傾向に従い、CFTRモジュレーター療法のCF肺疾患に対する影響を評価するには、長期的な研究が不可欠です」と彼らは書いています。
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