2024年11月28日木曜日、保健高等当局から新たな決定が下された。薬剤カルソディ（トーファーセン）は、筋萎縮性側索硬化症（ALS、シャルコー病）の治療における償還について不利な意見を受けた。私たちは、この治療法の正当性を証明するために闘っている、特定の疾患に苦しむサンスのエミリアンさんの旅を当サイトで紹介しています。
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これは、シャルコー病に苦しむエミリアンとその妻が、彼が受けていた有望な治療法に関して待ち望んでいた決定である。保健高等当局はカルディへの償還を決定した。エミリアンとアデリンは反応する。
カルディの不払い戻しに関する 11 月 28 日付けの通知 • © Haute Autorité de Santé
エミリアンの妻アデラインは、HAS の決定に動揺しています。 「昨日出た意見は計り知れない衝撃でした！」
エミリアンは視覚的に操作できるタブレットを通して次のように語っています。 「不可解な決断だ！」
アデリーヌとエミリアンは、保健当局からの償還を拒否する決定に愕然とします。カルディのフランス市場での認可拒否については、11月13日に当サイトで報じた。
最新の決定は 11 月 28 日に発表されました。 「私たちは最後まで、彼らが立場を変えるだろうと希望を持っていました。治療が効果を上げたとき、私たちは彼らが『いいえ、最終的には私たちが間違っていました、あなたは最終的には正しいです、それはうまくいきます、私たちは』というプレスリリースを発行するだろうとほぼ確信していました」それは否定できません…あそこ、私たちは非常に高いところから落ちています!」 アデラインは嘆く。
ALS はフランスで 6,000 ～ 8,000 人の患者を抱えており、ALS SOD1 はその特定の形態であり、エミリアン硫黄は年間 50 ～ 100 人の患者を代表しています。アデラインはこう記している。」フランスにはそのうち約50人がおり、エミリアンが追跡した研究によると、フランスにはそのうち5人、世界には200人がいたという。これはALSでは稀な遺伝子変異です。」
エミリアンとアデリンと一緒に、 ARSLA協会 （筋萎縮性側索硬化症とその他の運動神経疾患研究協会） オンライン署名活動を始めた人、HASの決定に反応して。
エミリアンのために 「彼らは ARSLA でそれを行う方法を模索していますが、他の形式にも希望を与えています。」
アデラインはこう続けます。 「それは私たちだけではありません。ALSにはさまざまな病気があり、希少疾患全般に期待が寄せられています。私たちは取るに足らない存在です。」
エミリアンはこう述べています 「私たちは治療法があるのは幸運ですが、他の希少疾患には当てはまりません。」
私たちは会計表に埋もれた Excel 表の単なる数字だと思う
エミリアンの妻アデライン
アデラインはこう不思議に思う。 「私たちは研究に対してどのようなイメージを持っていますか? 私たちは、効果のある治療法があることを知っています。HAS はすべてをカットします! それは基本的に、研究室は私たちのところに来るな、フランスに投資するなという意味です。たとえ薬が効果があるとしても。 、ノーと言われるでしょう。」
カルソディ治療法はアメリカの研究所であるバイオジェンによって製造されています。これは遺伝子治療であり、脊椎への注射の形で行われ、脳脊髄液に注入されます。
アデラインは怒らない。 「フランスでは、彼らはそれを撤回しつつある。ヨーロッパでは、その薬は認可されている！欧州医薬品庁も認可しているし、ドイツでもイタリアでも認可されている。オランダも間もなくそれを採用するだろう。私はそんなことはない」まさか、私たちは会計表の中に埋もれてしまった、Excel の表の中の単なる数字だと思います。」
保健当局が治療費の払い戻しを拒否したことは、夫婦に大きな影響を与えるだろう。この治療はヨーロッパでも受けられますが、価格は高価です。アデラインは憤慨しています。 「たとえ外国に行く機会があったとしても、この治療費はどうやって支払えばよいのでしょうか？米国では 15,000 ドルかかりますが、ヨーロッパではさらに高価で 30,000 ドルもかかります。ユーロ、そんな金額は払えません！彼らが請求するのは患者と家族に対する死刑宣告だけです、そんなことは不可能です！
これほどの金額を集めるのは依然として困難である。アデラインさんは、エミリアンさんが病気になり始めたときのことを思い出します。そこで、自宅のアクセシビリティ対策に資金を提供するために募金活動が開始されました。 「3万ユーロにも届かなかった。1万2000ユーロに達していた。」
現在、HAS によって償還が承認されていないため、アデラインは次のように断言します。 「毎月 30,000 ユーロを支払う余裕はありません。」
#計り知れない衝撃だ