Critical Path Institute (C-Path) は、同社の多発性嚢胞腎アウトカム コンソーシアム (PKDOC) が米国食品医薬品局 (FDA) から常染色体優性尿細管間質性腎疾患 (ADTKD) に焦点を当てた広域機関発表 (BAA) 契約を獲得したことを喜んでお知らせします。BAA 賞によって支援される作業の包括的な目的は、ウェイクフォレストの希少遺伝性腎疾患チームおよびその ADTKD レジストリとの連携を活用し、ADTKD の予後を評価し、将来の臨床試験の準備に役立つ臨床データと検査データを分析することです。
ADTKD は腎臓のみに影響を及ぼし、腎機能が徐々に悪化し、平均 45 歳で透析または腎臓移植が必要になります。この病気は主に、UMOD 遺伝子と MUC1 遺伝子の遺伝子変化 (突然変異) によって引き起こされます。遺伝パターン (常染色体優性) のため、罹患した親の子供も罹患する可能性が 50% あります。そのため、多くの家族が腎臓病を患い、最終的には腎臓移植または透析が必要になります。他の多くの腎臓病とは異なり、尿中に血液やタンパク質は出ません。この病気は過去にはあまり認識されていませんでしたが、この病気の遺伝的原因が特定されたことで、発見されるケースが増えました。現在、ADTKD は遺伝性腎臓病の 3 番目に多い形態であり、米国では 25,000 人以上が罹患していると推定されています。
腎臓病の原因として最近特定され、その希少性を考慮すると、ADTKD における腎臓病の進行に影響を与える要因についてはほとんどわかっていません。進行速度を理解することは、患者にとって (予後を知るために) 重要であり、将来の臨床試験の開発にとっても重要です。C-Path は、ADTKD に関する利用可能な臨床データを分析し、病気の進行に関連する要因をより深く理解する上で、今後大きな役割を果たすことになります。この提案の目的は、ADTKD の治療薬としての薬の有効性を分析する能力を高めるツールを提供することで、将来の臨床試験のエンドポイントを特定し、ADTKD 薬の開発努力とこれらの薬の規制審査に役立てることです。
この重要なプロジェクトを進めるにあたり、FDA から受けた支援に大変感謝しています。この提案は、関連バイオマーカーを疾患進行モデルに組み込むことで ADTKD の進行に関する定量的な理解を深め、この壊滅的な疾患に対するより効率的な臨床試験と最終的な薬剤承認への道を開くという当社の取り組みを表しています。ウェイクフォレスト大学との緊密な協力により、将来の ADTKD 治療に向けた進歩を加速することができます。さらに、この支援により、ADTKD の利害関係者全体の専門知識を活用し、ADTKD コミュニティの人生を変えるような治療法の開発を協力して加速するための当社のアウトリーチ活動が強化されます。」
ソリン・フェデレス、Ph.D.、MBA、PKDOC 事務局長
「私たちは、この重要なプロジェクトでC-Pathと協力できることを本当に嬉しく思っています。C-Pathは常染色体優性多発性嚢胞腎の研究で大きな進歩を遂げており、この新しい試みで彼らと協力できることを嬉しく思っています。ADTKDの患者にとって本当に素晴らしい日であり、ADTKDの治療法を見つけるためにFDAが患者に希望と資金を提供してくれたことを嬉しく思います。ADTKDにかかっている、またはかかっていると思われるすべての患者は、次の連絡先までご連絡ください。 [email protected] 「この研究に参加してください」と、ウェイクフォレスト医科大学の腎臓病教授であり、希少遺伝性腎臓病チームのリーダーであるアンソニー・ブレイヤー博士は述べた。
ソース：
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#FDAの新たな助成金が常染色体優性尿細管間質性腎疾患の研究を促進
2024-09-25 02:29:00