アルニラム社は、心筋症を伴うATTRアミロイドーシス患者に対する「ヴトリシラン」の良好な結果を発表した。

対象となった患者は主にクラスIまたはIIであった。 ニューヨーク心臓協会 （NYHA）野生型疾患であり、非侵襲的方法で診断され、タファミジスやSGLT2阻害剤などの利用可能な標準治療との同時治療が相当数行われており、 現代の患者集団 ATTR-CM に準拠。

この研究では、ブトリシランによる治療はプラセボと比較して死亡および心血管イベントのリスクを大幅に低減しました。集団全体では、ブトリシランは全死亡率および再発性心血管イベントのリスクを 28% 低減し、主要有効性エンドポイントの死亡率および心血管イベント要素も同様に低減しました。この集団の死亡率は、二重盲検期間中に 31%、42 か月を通じて 36% 大幅に低減しました。

単剤療法患者では、 ヴウトリシランは死亡リスクを大幅に減少させた あらゆる原因による死亡および心血管イベントの再発を33％減少させ、42か月までの死亡リスクを35％有意に減少させた。主要評価項目の構成要素として、 死亡率が30%減少したが有意ではなかった （名目p値0.1179）二重盲検期間中の単剤療法集団において。

ヴトリシランによる治療は、6分間歩行テストを含む、疾患進行の複数の確立された臨床的尺度においてプラセボよりも有益であった。 カンザスシティ心血管質問票 および NYHA クラス、ならびに心臓バイオマーカー NT-proBNP も評価されました。サブグループ解析では、背景タファミジスを投与された患者を含むすべての主要な患者セグメントで一貫した利点が実証されました。

より早期の疾患患者（すなわち、若年患者およびベースラインのNT-proBNPレベルが低い患者）では、より高い有効性を示す傾向が観察された。HELIOS-B試験では、 ヴトリシランの安全性と忍容性プロファイル 確立されたプロファイルと一致していた。 有害事象 （AE）、重篤なAE、重度のAE、および治療中止に至ったAEは、vutrisiran群とプラセボ群で同様でした。

心臓関連のAEは、ブトリシラン群ではプラセボ群と同等かそれ以下でした。患者全体の15%以上に発生したAE（心不全、COVID-19、心房細動、痛風、呼吸困難、転倒）は、ブトリシラン群ではプラセボ群と同等かそれ以下でした。

毒性TTRを減らすと生存率が向上する

「2024年のESC会議で心臓病学コミュニティにHELIOS-Bの詳細なデータを共有できることを誇りに思います。この研究により、 毒性TTRの急速な減少が 「ブトリシランで観察された効果は、プラセボと比較して生存率を改善し、心血管疾患による入院と病気の進行を減らし、背景安定剤の使用に関係なく、すべての集団で一貫して効果が観察されました」とアルナイラムの最高医療責任者であるアルナイラム・メディカル・オフィサーは述べています。 プシュカルガルグ。

「結果はまだ規制当局による審査を受けていませんが、本日発表したデータは、治療選択肢が限られ、進行性で最終的には致命的な疾患であるATTR-CMに対する新たな標準治療薬となる可能性をブトリシランが持っていることを示唆しています。患者、介護者、研究者、研究スタッフ、そしてアルナイラム社の同僚など、この研究の成功に貢献したすべての人に感謝します。これらのデータを踏まえ、私たちはこれらのデータを規制当局に提出し、この薬を世界中の患者に届けるために急いで取り組んでいます」と付け加えた。

HELIOS-B 試験では、ヴトリシランは薬剤の確立されたプロファイルと一致して、満足のいく安全性と忍容性のプロファイルを示しました。 有害事象率 （AE）、重篤な有害事象、重篤な有害事象、および治験薬の投与中止に至った有害事象は、ブトリシラン群とプラセボ群で同様でした。

心臓関連の有害事象は、ブトリシラン群ではプラセボ群と同程度かそれ以下でした。患者全体の15%以上に発生した有害事象（心不全、COVID-19、心房細動、痛風、呼吸困難、転倒）は、ブトリシラン群ではプラセボ群と同程度かそれ以下でした。