米国食品医薬品局（FDA）は、幻覚剤ミドマフェタミンと補助療法（MDMA-AT）を組み合わせた治療法を、うつ病の治療に承認しなかった。 心的外傷後ストレス障害 （PTSD）。
医薬品メーカーのライコス・セラピューティクスは声明で、当局が完全な回答書を発行し、この治療法は「これまでに提出されたデータに基づいて承認することはできない」と判断し、追加研究を要請したと述べた。
「FDAは、ミドマフェタミンの安全性と有効性をさらに研究するため、ライコス社に第3相試験の追加実施を要請した。ライコス社は、FDAとの会合を要請し、今回の決定の再検討を求め、ミドマフェタミンカプセルの規制当局による承認を求める再提出に関する当局の勧告についてさらに議論する予定だ」と声明は述べた。
この決定は、 FDA諮問委員会 有効性の証拠が不十分であり、治療法のメリットがリスクを上回らないとして、圧倒的多数で承認に反対票を投じた。
MDMA-ATは、米国であらゆる症状に対してFDAに認可された初の幻覚剤ベースの治療薬であり、24年ぶりに認可を受けたPTSD治療薬となるはずだった。
この却下は、潜在的な盲検化の解除や研究者の偏見に対する批判に悩まされた2つの重要な試験に基づいてこの治療法の承認を求めていた製薬会社ライコス・セラピューティクスにとって打撃となる。
退役軍人団体によるキャンペーンはここ数週間、諮問委員会の勧告を却下してこの治療法を承認するよう当局に求めていた。そして今週、連邦議員約80人の超党派グループが 手紙を送った ジョー・バイデン大統領に治療を支持するよう要請した。
「FDA による新たな研究の要請は、この先駆的な取り組みに人生を捧げたすべての人々だけでなく、20 年以上も新たな治療の選択肢が見つかっていない PTSD を患う何百万人もの米国人とその家族にとって、非常に残念なことです」と、ライコス セラピューティクスの最高経営責任者エイミー エマーソン氏は声明で述べた。「第 3 相研究の実施には数年かかりますが、FDA と以前に協議し、諮問委員会で提起された要請の多くは、既存のデータ、承認後の要件、または科学文献の参照によって対処できると当社は依然として考えています。」
米国の成人約 1,300 万人が PTSD を患っています。退役軍人全体の約 7% が生涯で PTSD を経験します (一般人口では 6%)。しかし、一部の軍人の場合、この割合は 29% にも達すると報告されています。
6月のFDA諮問委員会の公聴会に先立ち、複数の退役軍人団体がこの治療法を支持するパブリックコメントを提出しており、米国退役軍人省の指導者らはPTSD治療における幻覚剤の有望性に全力を注いでいた。
MDMA-AT は、もともと非営利団体の Multidisciplinary Association for Psychedelic Studies (MAPS) によって開発されました。MAPS は 2014 年に Public Benefit Corporation (MAPS PBC) の子会社を設立し、2024 年に MAPS から完全に分離して Lykos になりました。
FDAは2017年にMDMA-ATを画期的な治療法として指定し、承認に向けた迅速な手続きを進めた。
として 以前に報告された による メドスケープ医療ニュース研究者らは、同社によるこの治療法の最初の臨床試験であるMAPP1のデータを2021年に発表し、公表した。
この研究では、PTSD 患者 90 名をランダムに割り当て、MDMA 80 mg または 120 mg、あるいはプラセボを投与し、その後合計 8 時間の統合心理療法セッションを 3 回受けて評価しました。
患者は最初の投与後にMDMAの追加投与を受けることができる。同社によれば、患者の82%が著しい改善を報告し、半数以上がPTSDがなくなったと述べている。
11人の患者（12％）が12か月以内に再発を経験しました。昨年、 メドスケープ医療ニュース 報告された調査結果 2番目の試験であるMAPP2では、104人の患者で同様の結果が示されました。
しかし、6月にFDAの精神薬理学的薬物諮問委員会は 11対2で投票 有効性データは説得力がなかった。利益がリスクを上回ることに同意したのはパネリスト1人だけだった。
審査員らは、参加者が以前にMDMAを使用していたことによる潜在的な偏見、報告されていない有害事象の主張、薬物の誤用の可能性に関するデータの欠如、および少なくとも1件の文書化された症例を挙げて、 性的暴行 フェーズ2研究中。
委員会メンバー全員が、2つの試験における「機能的非盲検化」について懸念を抱いていた。ほとんどの患者、そしてセラピストも、誰が実薬治療を受けたかを知っていたため、結果に偏りが生じた可能性があると彼らは述べた。
として 以前に報告された による メドスケープ医療ニュースまた、臨床試験の設計、FDAに倫理違反の疑いを調査するよう求める市民の請願、元従業員からの苦情についても懸念が提起された。
FDA委員会の懸念の一部に対応するため、 ライコスが発表 同社は先週、FDAがMDMA-ATの治療法を承認した場合、MDMA-ATに対する追加的な監視を確実にするための措置を講じると述べた。
これには、商業的発売の参考にする外部専門家による独立した諮問委員会の設置も含まれる。MDMA-AT は、FDA および麻薬取締局の要件を満たす行動医療センターでのみ利用可能となる。ライコス社はまた、この治療の実施方法に関するトレーニングで他の機関と協力することを約束した。
アリシア・オルトはフロリダ州セントピーターズバーグを拠点とするフリーランスジャーナリストで、その作品は次のような出版物に掲載されています。 JAMA および Smithsonian.com で見つけることができます。X @aliciaault で彼女を見つけることができます。
Kelli Whitlock Burton 氏は Medscape Medical News の副編集長です。