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2024-07-17 00:00:00
ロシュは、RNA編集プラットフォームで神経系に特化したバイオテクノロジー企業アシディアン・セラピューティクスと提携した。この契約により、網膜、神経、神経筋疾患の前臨床プログラムを持つボストンを拠点とするスタートアップ企業アシディアンは、前払い金として4,200万ドル、マイルストーンと商業ロイヤルティとして最大18億ドルを受け取る。契約に基づき、アシディアンはスイスの製薬会社に、潜在的にクラス初のRNA書き換え技術へのアクセスと権利を提供する。このバイオテクノロジー企業のRNAエクソン編集は、DNAを改変せず、外来酵素の導入も必要としないため、遺伝子療法や塩基療法とは異なるアプローチを採用している。代わりに、疾患の原因となる変異をRNAレベルで修正し、本来のタンパク質レベルと発現パターンを回復する。まず、遺伝子のイントロンとエクソンを含むDNAがプレmRNAに転写される。次に、RNAスプライシングが行われ、イントロンが除去され、エクソンが接合されて成熟mRNAが形成され、それがタンパク質に翻訳される。 病気の状態では、1 つ以上の遺伝子を置き換えたり編集したりする必要があるかもしれません。しかし、ほとんどの治療用構成物は大きすぎるため、アデノ随伴ウイルス (AAV) やその他の送達媒体で投与することはできません。
治療薬を開発するために、Ascidianは、突然変異したRNAエクソンをpremRNAを介して同時に置き換える、計算的に設計されたRNAエクソンエディター分子を使用しています。 トランススプライシング。エクソン編集分子は、疾患の原因となる変異したRNAエクソンを切除し、1回の反応で野生型のRNAエクソンに置き換えます。Ascidianの編集分子は、脂質ナノ粒子を含むウイルスまたは非ウイルスの送達媒体に収まるほど小さく、AAV送達ベクターにパッケージ化するには大きすぎる遺伝子を修正するのに特に適しています。また、単一の編集分子で複数の変異したエクソンを切除して置き換えることができるため、標的外DNA編集のリスクを最小限に抑えた1回限りの治療を提供できます。米国FDAは、現在スターガルト病やその他の疾患の治療薬としてフェーズ1/2にあるAscidiaの最初のRNAエクソン編集候補であるACDN-01のINDを承認しました。 ABCA4 網膜症。
#ロシュはRNAエクソンエディターに賭ける