オレゴン州ポートランド – オレゴン州立大学の薬物送達研究者は、嚢胞性線維症などの遺伝性肺疾患患者の遺伝子治療を改善する可能性のあるデバイスを開発しました。
OSU薬科大学の科学者らは、細胞培養モデルとマウスモデルを用いて、新型コロナウイルス感染症ワクチンの基礎技術であるメッセンジャーRNAを患者の肺に運ぶために使用できる吸入可能なナノ粒子のエアロゾル化の新しい技術を実証した。
現在のナノ粒子の噴霧法はナノ粒子にせん断応力を与え、遺伝物質をカプセル化する能力を妨げ、均一に広がるのではなく肺の特定の領域に凝集させるため、今回の発見は重要であると研究者らは述べた。
薬学教授のガウラフ・サハイ氏が主導した研究は、 ACSナノ。
Sahay の研究室では、嚢胞性線維症に焦点を当て、遺伝子送達手段として脂質ナノ粒子 (LNP) を研究しています。嚢胞性線維症は、持続性肺感染症を引き起こし、米国で 30,000 人が罹患し、毎年約 1,000 人の新規症例が確認されている進行性の遺伝性疾患です。
嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子（CFTR）という欠陥遺伝子の 1 つがこの疾患を引き起こし、肺の脱水と気道を閉塞する粘液の蓄積を特徴とします。
脂質は、脂肪尾部を含む有機化合物であり、多くの天然オイルやワックスに含まれており、ナノ粒子は、サイズが 10 億分の 1 メートルから 1000 億分の 1 メートルの範囲の小さな材料片です。 メッセンジャー RNA は、特定のタンパク質を作るための指示を細胞に伝えます。
コロナウイルスワクチンでは、脂質ナノ粒子に含まれるmRNAが細胞にウイルスのスパイクタンパク質の無害な部分を作るよう指示し、これが体からの免疫反応を引き起こす。 嚢胞性線維症の治療法として、遺伝物質は患者のCFTR遺伝子の欠陥を修復するだろう。
「私たちは、ナノ粒子を運び、せん断応力を引き起こさないプルームの生成に役立つ新しいマイクロ流体チップを利用しました」とサヘイ氏は語った。 「このデバイスは、プルームを生成して紙に文字を印刷するインクジェット カートリッジと同様のアイデアに基づいています。」
サヘイ氏によると、4年前、レア・エア・ヘルス社というオレゴン州に本拠を置くスタートアップ企業から、脂質ナノ粒子のエアロゾル化と送達にマイクロ流体技術を使用する可能性について連絡があったという。
マイクロフルイディクスは、流体がチャネルとチャンバーを備えた超小型デバイスを通過または閉じ込められるときにどのように動作するかを研究するものです。 体積力とは対照的に、表面力がマイクロスケールで流体を支配します。つまり、そこでは流体が日常生活で観察されるものとは大きく異なる作用をします。
「Rare Air が私のところに来たとき、この装置は私たちの目的にうまく機能するかもしれないと思いました。その後の広範な研究により、臨床で使用されている振動メッシュネブライザーと比較して、エアロゾル化ナノ粒子の生成におけるこの装置の優位性が実証されました」とサヘイ氏は語った。 「このデバイスはナノ粒子を凝集させず、既存の技術よりも高い精度でmRNAを送達することができます。 さらに素晴らしい点は、このデバイスはデジタル制御できることです。レア エアは人間が使用するためのプロトタイプを開発中です。」
サヘイ氏に加えて、この研究に参加した他のオレゴン州立研究者は、ユリア・エイゲリス氏、ジョンファン・キム氏、アントニー・ジョジッチ氏、エリッサ・ブルーム氏でした。 ケンタッキー州レキシントンのFunai Microfluidic Systemsの科学者も共同作業に参加した。
「船井はインクジェット技術とこれらのチップの大規模な構築に重点を置いています。 彼らは、装置をエアロゾル化に適したものにするために緊密に協力しました」と、OSU での役割に加えて、レア エアのアドバイザーおよびコンサルタントも務めているサハイ氏は述べました。 「この研究は、人間の健康に多大な影響を与える可能性のある新しいデバイスと配合科学の融合を実証しています。」
この研究は国立心肺血液研究所とレア・エアからの資金提供によって支援された。
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#オレゴン州の研究者が肺疾患に対する遺伝子治療をより効果的に提供するための装置を開発
2024-05-07 02:19:08