2024 年第 1 四半期の EMA 活動の概要

EMA (欧州医薬品庁) は、医薬品の安全性の科学的評価、監督、監視を担当する欧州連合の機関です。 その中では多数の委員会が運営されており、人体用医薬品の認可における主要な役割は戻ってきています。 CHMP (ヒト用医薬品委員会)。

CHMP は月に 1 回会合を開き、集中的な手順を通じて販売承認申請を評価し、審査中の各医薬品の販売を推奨するかどうかを決定します。 さらに詳しく: 欧州連合における革新的な治療法への患者のアクセスの観点から見た 2023 年。 EMA の第 1 学期に承認されている薬剤は何ですか?

2024 年第 1 四半期の主なニュース:

予想通り、2月に欧州委員会は、 カスジヴィ (exagamglogene autotemcel、exa-cel) は、鎌状赤血球貧血およびベータサラセミアの患者に対して欧州連合で承認されている唯一の遺伝子治療です。 この治療法は、CRISPR/Cas9 テクノロジーを通じて胎児ヘモグロビンの生成を確実にし、1 回の投与で重篤な症状を解消します。

カスゲビーは、鎌状赤血球症患者の生活に支障をきたすほどの痛みの発作をなくし、ベータサラセミア患者の慢性輸血の必要性をなくすことができます。 この治療法は、生涯にわたって一度だけ投与できるように設計されています。 CRISPR は DNA を幹細胞レベルで編集するため、理論上、キャスジビーの効果は生涯続く可能性があります。 カスゲヴィについて詳しくは、こちらをご覧ください。 歴史的。 英国が鎌状赤血球貧血とβサラセミアに対する初のCRISPRベースの遺伝子編集療法を承認。

筋萎縮性側索硬化症患者に対するRNAベースの治療

筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は重篤で治療が難しい病気です。 随意運動を制御する神経線維に進行性の損傷を引き起こし、最終的には損傷に達します。 麻痺、最終的に呼吸不全を引き起こす呼吸筋を含む。 ALSの平均生存期間は2～5年です。 患者の 2% では、この病気は SOD1 酵素の変異によって引き起こされ、神経細胞死を引き起こします。 現在、欧州連合で ALS 患者に対して認可されている薬剤は 1 つだけです。 気が進まない。

CHMPは2月にカルディの販売承認を勧告したに結合するアンチセンスオリゴヌクレオチド メッセンジャーRNA SOD1 遺伝子に基づいて転写された情報が含まれています。 このハイブリダイゼーションの後、欠陥のある SOD1 タンパク質の合成がブロックされ、ALS の症状が改善されます。

Ｑａｌｓｏｄｙは、ＳＯＤ－１遺伝子変異陽性の１００人を超えるＡＬＳ患者を対象としたランダム化臨床試験で評価された。 患者はランダムに 2 つのグループ (2:1) に分けられ、Qalsody またはプラセボのいずれかを 24 週間投与されました。 軸索損傷は、血漿神経フィラメント軽鎖 (NfL) を測定することによって評価されました。 Ｑａｌｓｏｄｙの投与を受けた患者では、ＮｆＬレベルが対照群と比較して約６０％減少した。 治験治療により患者の身体能力も改善された。

また2月にCHMPは次のように提案した。 Voydeyaの承認に肯定的な意見～の最初の経口治療 貧血 発作性夜間ヘモグロビン尿症の患者に残存する。 CHMP が 2 月に行った勧告の詳細については、こちらをご覧ください。 ここ。

抗生物質耐性病原体との戦いは続く

原因となる感染症 抗生物質に耐性のあるグラム陰性菌 これは深刻な公衆衛生上の問題であり、欧州連合では年間約 35,000 人の死亡原因となっています。 3月、 CHMPはEmblaveoの認可を推奨アズトレオナムとアビバクタムを含有し、複雑な腹腔内および尿路感染症、院内肺炎、および治療選択肢が限られている好気性グラム陰性菌によって引き起こされるその他の感染症の患者に使用されます。 3月のCHMP会議の結論について読むことができます ここ。

その臨床的利点と抗生物質耐性菌の問題の緊急性により、 エンブラベオはすぐに欧州委員会によって承認されました、CHMP 勧告から 1 か月以内。 その有効性は第III相臨床試験で証明されています 再訪 そして 組み立てる。 アズトレオナムはβ-ラクタムモノバクタム構造を持つ抗生物質で、アビバクタムはβ-ラクタマーゼ阻害剤です。 ベータラクタマーゼは、ベータラクタムクラスの抗生物質に耐性のある細菌によって産生される酵素です。 アビバクタムは、重篤で治療が難しい感染症に関連するさまざまな種類のベータラクタマーゼを産生する病原体に対するアズトレオナムの活性を回復します。

また、1 月に CHMP は、 Exblifepの認可 (セフェピム-エンメタゾバクタム)、入院後に発生する尿路感染症および肺炎に適応されます。 欧州委員会は CHMP の勧告に従い、新しい治療法が欧州連合で利用できるようになりました。 1 月の CHMP 会議の詳細については、こちらをご覧ください。 ここ。

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