新しい長期データは、 全身性重症筋無力症（gMG） 治療ジルコプラン (Zilbrysq) は忍容性が高く、軽度から重度の MG 患者において 1 年以上経過した後でも効果的です。
このデータは、第 3 相非盲検延長試験から得られたものです。 に発表されました 神経疾患の治療法の進歩。1
重症筋無力症 | 画像クレジット: © Andrii – Stock.adobe.com
ジルコプランは、1 日 1 回皮下に自己投与される小型 (15 アミノ酸) 大環状ペプチド C5 阻害剤です。 極めて重要な第 3 相ランダム化対照 RAISE 試験 (NCT04115293）、アセチルコリン受容体自己抗体陽性（AChR+） gMG 患者はプラセボと比較して急速な改善をもたらし、その改善は研究の 12 週間を通じて持続しました 2。この治療法はまた、良好な安全性プロフィールも持っていたと研究者らは発見しました。最も一般的な治療中に発生した有害事象 (TEAE) は、注射部位の打撲です。
新しい研究は、ジルコプランの第 2 相または第 3 相研究に以前に登録されていた 200 人の患者を追跡し、これらの発見を拡張したものです。最初に介入グループに無作為に割り付けられた患者は、1 日 1 回 0.3 mg/kg の用量でジルコプランの使用を継続しました。 もともとプラセボ群に登録されていた人たちは、同じ用量のジルコプランに切り替えた。 ベースライン時の非盲検延長試験の患者の平均年齢は53.3歳でした。
ジルコプランへの曝露期間中央値 1.2 年（範囲、0.11 ～ 4.45 年）の後、研究者らは TEAE が一般的ではあるものの、ほとんどが管理可能であることを発見しました。 全体として、188 人の患者 (94%) が TEAE を報告し、64 人の患者 (32%) が重篤と分類された TEAE を患っていました。 最も一般的な TEAE は、MG の悪化 (52 人の患者、26%) と COVID-19 (49 人の患者、25%) でした。 これらは最も一般的な重篤なTEAEでもあり、その中には新型コロナウイルス感染症に関連した肺炎患者4人が含まれていた。 研究対象集団では4人の死亡が報告されましたが、治療に関連すると考えられる死亡者はいませんでした。
研究者らは、MGが悪化した52人の患者のうち、救助療法が必要と研究者が判断したのは半数（42％）未満だったと指摘し、「大多数の患者の疾患変動を管理するために、研究者があまり積極的ではない治療アプローチに慣れていることを示唆している」と述べた。 」
研究者らは、患者のジルコプラン服用時間が増加するにつれてレスキュー療法の使用が減少し、「したがって、予測不可能なgMG疾患変動の予防に対するジルコプランのプラスの効果が示された」と付け加えた。
以前の研究と同様に、最も一般的な治療関連の TEAE は注射部位の打撲でしたが、それが報告されたのは 12 人の患者のみでした。 患者１人は注射部位に感染症を経験したが、研究者らは、その感染部位は患者が推奨された部位に薬剤を注射していないことを示していると述べた。 1人の患者も、治療に関連すると考えられる食道炎の症例を報告した。
有効性データに目を向けると、この研究では、ほとんどの患者が長期間にわたってジルコプランの恩恵を受け続けていることがわかりました。 親研究で0.3kg/mgのジルコプランを投与された患者は、日常生活のMG活動スケールで二重盲検ベースラインからの最小二乗平均変化が-6.06ポイント（95％CI、-7.09から-5.03）でした。 、そしてそれらは60週目にも維持されたことを研究者らは発見した。 親研究でプラセボを摂取した患者では、研究者らは最初の週に急速な改善が見られ、24週目（プラセボから切り替えてから12週間後）までに最小二乗平均変化が-6.46ポイント（95％CI、-8.19から-4.72）に達した。プラセボ）。 これらの結果は60週目でも維持されました。
新しいデータは、ジルコプランを他の新しいMG療法と並べて、長期的な有効性を実証しています。 エクリズマブ（ウルトミリス）の長期にわたる肯定的なデータは、 昨年出版されたエクリズマブ（ソリリス）は、最長 3 年間安全で有効であることが判明しました。 研究が発表されました 2019.3,4
研究者らは、ジルコプランの新しいデータは患者の疲労感の改善も示していると指摘し、1日1回の皮下投与は患者にとって便利な方法であり、他の薬剤の注入頻度が低い場合に伴う「山と谷」も軽減できると述べた1。
全体として、著者らは、これらのデータは臨床的に意味があり、有望であると述べた。
「これらのデータは、RAISEにおける12週間のジルコプラン治療後に観察された迅速かつ臨床的に意味のある改善と一致している」と研究者らは書いている。 彼らは、延長試験は進行中であり、さらなる長期データは後日入手可能であると付け加えた。
参考文献:
1714577421
#延長試験ではジルコプランが60週目のMGに対して安全で有効であることが示された
2024-05-01 15:13:16