自然: 病気を 1 日で永遠に治す新しい戦略: エピジェネティック サイレンシング | 健康とウェルネス

イタリアの研究者チームが、医学の革命を告げる科学的マイルストーンを達成した。 著者らは、DNAを改変することなく、高コレステロール値に関連する遺伝子を沈黙させることに成功した。 マウスを使って行われたこの研究では、その効果が実験期間中の1年間を通して持続したことが示されており、これは人間の生涯の半分に相当する期間に相当する。 これらの結果は、慢性的な健康問題を 1 日で、そして永遠に解決することが可能であることを示唆しています。 この研究は今週水曜日に発表される 雑誌で 自然世界最高の科学の雄羊。

DNA は次の本です。 30億の化学文字、各セルの操作手順が記載されています。 この膨大なテキストはページ (遺伝子) に分割されており、軟骨内のコラーゲン、血液中のヘモグロビン、病原体と戦う抗体など、生命に必要なタンパク質を作るための特定のレシピが記載されています。 その遺伝子の一つが、 PCSK9には、高レベルの悪玉コレステロールに関連するタンパク質を生成するためのガイドラインが含まれています。 アメリカのヴァーヴ・セラピューティクス社は11月12日、肝細胞のDNAを編集していたと発表した。 十数人 危険な先天性高コレステロール血症を患っており、遺伝子が不活化されている PCSK9 そしてコレステロールを半分に減らすことに成功しました。 VERVE-101 と呼ばれるこの実験的治療法は、革新的な CRISPR 遺伝子編集ツールを初めて使用したもので、 DNAを直接改変する 研究室の細胞ではなく、患者の体内で。

新しい研究は、DNAを変えることなく、同様のことを達成した。 バイオテクノロジー学者が率いるイタリアのチーム アンジェロ・ロンバルド、遺伝的な変化は生じませんでしたが、エピジェネティックな変化が生じます。 DNA が命令を伴う言葉として解釈される場合、エピジェネティックな修飾は化学アクセントのようなもので、メッセージを変更する能力を持ちます。 ロンバルド氏のグループは、肝細胞の DNA に小分子を追加することで、この悪玉コレステロール遺伝子を沈黙させた。 「これは、エピジェネティックエディターを用いた単一の治療で遺伝子の安定したサイレンシングを実現できることを初めて実証したものです」と、ミラノのサンラッファエレ・テレソン遺伝子治療研究所のイタリア人科学者は称賛する。

ロンバルド氏は「エピジェネティック編集で治療できる病気はたくさんある」と断言する。 研究者は、ウイルスによって引き起こされるB型肝炎などの他の肝臓病変についても言及しています。 遺伝物質を埋め込む 人間の細胞の中で。 「がんの分野では、私たちと他のグループはエピジェネティック編集を使用して、がんの複数の遺伝子を沈黙させています。 Tリンパ球 [glóbulos blancos que defienden el cuerpo humano]これらの細胞を腫瘍とより良く闘わせることを目的としています」とロンバルド氏は付け加えた。

イタリアのバイオテクノロジー学者と他のアメリカ人の同僚は2021年に会社を設立した。 彩度医学、エピジェネティック編集を通じて「病気の治療に革命を起こす」こと。 ボストンとミラノに本社を置くこの会社は、 約1億1,500万ユーロ 融資のこと。 共同創設者の中には化学者もいる デビッド・リューハーバード大学の研究者で、DNA から 1 文字を削除して別の文字に置き換えることができるベース エディター (消しゴム付き鉛筆の一種) などの CRISPR 遺伝子工学ツールを使用して医療を変革しました。 Verve Therapeutics 社は、これらの洗練された塩基エディターを使用して、最初の 10 人の患者の悪玉コレステロール遺伝子を不活性化しました。

アンジェロ・ロンバルドは、エピジェネティック編集には DNA 修飾よりも利点があると主張しています。 「毒性を引き起こす可能性があるゲノムの切断は誘発されず、沈黙した遺伝子を再活性化する薬剤やその他のエピジェネティック編集戦略によって元に戻すこともできます。 したがって、副作用が発生した場合に備えて解毒剤の可能性があるのです」と彼は主張する。 イタリアのバイオテクノロジー学者は、これは実験的な治療法であり、おそらくサルを対象とした他の動物実験ではその計り知れない可能性がまだ確認されていないと強調するが、人間での臨床試験には「それほど時間はかからない」と信じている。

エピジェネティクスの専門家 マネル・エステラー 彼は参加していない新作を称賛する。 「この事件で興味深いのは、これらの変化は時間が経っても維持され、肝細胞が分裂するときにも保存されるようだということです。 この持続性のメカニズムは明らかではありませんが、この研究が他の動物モデルで検証され、ヒトに適用された場合、遺伝子の欠損または過剰を1回の投与で治療するだけで十分であることを意味する可能性があります」とエステル氏は分析している。 , バルセロナの町バダロナにあるジョセップ・カレーラス白血病研究所の所長である科学者は、現在、腫瘍学、特に白血病、リンパ腫、軟部組織腫瘍での使用が承認されているエピジェネティック薬が9種類あると説明しています。エステルチーム 発見した 「エピジェネティック治療が患者に効果があるかどうかを予測する要素」

スペインの生物学者 メネンデス・カラビアの登場 テキサス大学サウスウェスタン大学（米国）の同僚らは、1年前にデビッド・リュー氏の遺伝子ペンシルをマウスに使用して、 微妙な変化 多くの一般的な心臓病に関連する遺伝子の配列。 メネンデス・カラビアは、「エピジェネティックサイレンシングは独創的で斬新なアイデアである」と述べていますが、彼の実験では遺伝子ペンシルの精度に代わることはできなかったでしょう。 「考慮すべき点の 1 つはサイレンシングです。 対象外つまり、そうでない遺伝子の望ましくない抑制です。 PCSK9。 著者らは沈黙を報告している 対象外 結果が不明ないくつかの遺伝子。 これが肝細胞に与える影響については、徹底的に調査する必要があります」と生物学者は警告しています。

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