2024 年 2 月 9 日
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重要なポイント:
- 嚢胞性線維症財団は、遺伝子編集技術の研究を進めるためにプライム・メディシンに資金を提供しています。
- この技術は将来の嚢胞性線維症の治療に大きな影響を与える可能性があります。
嚢胞性線維症財団のプレスリリースによると、新しい遺伝子技術により、嚢胞性線維症患者において、病気の原因となる何百ものCF変異におけるCF膜貫通コンダクタンス調節遺伝子を永久に固定できる可能性があるという。
プライム・メディシンは、嚢胞性線維症財団からの資金提供の一部のおかげで、CF における遺伝子編集として知られる研究を行っています。
特に、この資金は、編集技術がCF膜貫通コンダクタンス制御因子（CFTR）遺伝子に大小両方の調整を加えられることを期待して、Prime Medicineの2つのプラットフォーム技術の研究に充てられている。
遺伝子編集について、そしてこの資金提供がすべてのCF患者にとって何を意味するのかを詳しく知るために、ヘリオ氏は次のように話した。 スティーブン M. メリーランド州ロウ、 嚢胞性線維症財団の執行副社長兼最高科学責任者。
こんにちは： 遺伝子編集とは何ですか?
ロウ: 遺伝子編集では、細胞自体の DNA 修復機構を使用して、細胞の DNA の突然変異を修正します。 CFでは、遺伝子編集により、疾患の原因となる突然変異が修正されます。 CFTR遺伝子その結果、CFTR 遺伝子が永久に修正される可能性があります。 他の種類の遺伝子治療とは異なり、遺伝子編集アプローチはおそらく再投与する必要がありません。
ヘリオ: 遺伝子編集の研究はどのようにしてCFケアを進歩させることができるのでしょうか?
ロウ: CFTRモジュレーターこれらはCFの根本的な原因に対処する治療法であり、CFTRタンパク質の適切な機能を助け、多くの人にとって肺機能の劇的な改善やその他の利点をもたらしています。 モジュレーターを服用している多くの人は改善していますが、それらは治療法ではなく、病気の影響が持続する可能性があります。 さらに、CF 患者の 10 ～ 15% は、CF の原因となる突然変異が反応しないため、または副作用に耐えられないため、その恩恵を受けることができません。
遺伝子編集療法は、CF の根本的な遺伝的原因を永久に修正する可能性があるため、遺伝子編集は CF の治療法を開発するための最も有望なアプローチの 1 つです。
根治療法では既存の臓器損傷を修復することはできませんが、病気の段階によっては、CFの進行を阻止できる可能性があります。
ヘリオ: この研究を通じて、具体的にどのような CFTR 変異を修正できるでしょうか? この種の突然変異を持つ人は何人いますか?また、これらの集団の人口統計については何がわかっていますか?
ロウ: Prime Medicine との取り組みは、1,700 を超える疾患の原因となる CF 変異のいずれかを有する CF 患者に利益をもたらす可能性があります。 私たちは、Prime Medicine が追求している 2 つのアプローチに資金を提供しています。
1 つ目は、研究室でうまく機能していると思われるテクノロジーを使用して突然変異に対処できる、標的を絞ったアプローチです。 この技術は、突然変異が頻繁に発生する少数の塩基を正しい正常な配列に置き換えます。 遺伝子に突然変異が頻繁に発生する領域で実行すると、すべてではありませんが、多くの CFTR 突然変異に適用される可能性があります。
2 番目のアプローチでは、大きな機能的な DNA 断片が CFTR 遺伝子に挿入されます。 この大規模な挿入により、CF 変異の大部分に対処できると考えられます。
嚢胞性線維症は、あらゆる人種および民族の人々に影響を与える可能性があります。 しかし、 有色人種の人 彼らはCFTR調節因子に反応しないナンセンス変異またはまれな変異を持っている可能性が高く、CF疾患が進行する可能性が高くなります。 CF 財団は、CF を持つすべての人々に治療法を提供し、最終的には CF を治す研究を推進することに取り組んできました。 CF財団は、この病気を持つすべての人が治癒するまでこの活動を続けます。
こんにちは： そのうちのいくつかは何ですか の CF患者に遺伝子治療を提供する際の課題? 遺伝子編集研究はこれらの問題にどのように対処するのでしょうか?
ロウ: 遺伝子治療が体内の正しい細胞にうまく届けられなかった場合、編集された CFTR 遺伝子は CFTR 機能を回復するという本来の役割を果たせなくなります。 送達の課題には、遺伝子治療の侵入を妨げる体の自然防御機構、利用可能な送達媒体に対して大きすぎる潜在的な治療法、および正しい細胞を標的にしていない潜在的な治療法などが含まれます。 CF財団は、これらのさまざまな課題に対処できるよう、遺伝子治療の提供に焦点を当てた多くのプログラムに資金を提供しています。
こんにちは： CF を持つすべての人にとって、資金調達は何を意味しますか?
ロウ: Prime Medicine の研究はまだ初期段階にあります。 しかし、CF にとってこの投資が魅力的な理由は 3 つあります。
まず、Prime Medicine は、遺伝子に小規模および大規模な編集を行うための 2 つの異なるアプローチを開発しています。 このアプローチの組み合わせは、CFTR 遺伝子のどこで発生したかに関係なく、CF のすべての変異に対処するのに役立ちます。 これは、CF患者がどのようなCF原因変異を持っていても、最終的にはあらゆる個人の病気の原因に対処できる遺伝子編集療法の可能性があることを意味する。
2 つ目は、これにより CFTR 遺伝子が永久に修正される可能性があるということです。 Prime Medicine の潜在的治療法が成功すれば、投与は 1 回だけで済む可能性があります。
最後に、私たちは CF における Prime Medicine のテクノロジーの将来性を楽しみにしているだけでなく、他の遺伝病、特にまだ治療法のない遺伝病にも応用できる可能性に興奮しています。
Prime Medicine への当社の投資は、CF の遺伝的原因に対処するために、複数の有望な治療法に一度に資金を提供する当社の戦略の一環です。 私たちがサポートしている他の治療法は、 医薬品開発パイプラインこれには、CFTR 変異に関係なく、CF 患者の肺を治療できる可能性がある mRNA 治療やその他の遺伝的アプローチが含まれます。
参照：
情報源/開示情報
崩壊
ソース：
ヘリオのインタビュー
開示事項:
ロウ氏は次のように報告している: 医薬品開発と治療法の探索を進めるため、CF財団は複数の企業と契約を結んでおり、マイルストーンベースの支払い、株式持分、治療薬の純売上高に対するロイヤルティなどを受け取っている、または受け取る可能性がある。考慮の形式。 その結果としてCF財団が受け取った収益は、その使命を支援するために使用されます。 そのモデルの詳細については、次のサイトで入手できます。 cff.org/業界。
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#遺伝子技術は嚢胞性線維症治療の進歩を目指す
2024-02-09 12:47:48