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2024-02-07 14:13:18
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「今回の選抜入学は [in clinical trials] 現実世界で見られる、より広範で多様な集団に対する薬の有効性の過大評価につながる可能性があります。 DMDのさまざまな段階にある患者やさまざまな併存疾患を持つ患者に適用する場合、薬剤自体に固有の限界がある可能性があり、それは臨床試験の管理された環境では完全には把握されていません。」
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、筋細胞を無傷に保つのに役立つジストロフィンタンパク質の変化による、進行性の筋変性と筋力低下を特徴とする遺伝性疾患です。 疾患修飾性と考えられるエクソンスキッピング療法は、ジストロフィン産生を増加させるように設計されたアンチセンスオリゴヌクレオチドであるeteplirsen（Exondys 51; Sarepta Therapeutics）の承認を得て、2016年に導入された。
エテプリルセンの承認は、12人の患者を登録し、ジストロフィンレベルの代替測定エンドポイントのごくわずかな増加を実証したこの極めて重要な試験に関連して論争に遭遇し、実際の臨床上の利点がない可能性を示唆した。 この薬は患者にとっても高価であり、典型的な体重の患者では年間約30万ドル、体重40kgの患者では年間約100万ドルにも達する。 eteplirsenの承認に続き、golodirsen、viltolarsen、casimersenなどの他の薬剤も同様に限られた証拠に基づいて承認された。
最近発表された研究では、 JAMAネットワークオープン は、臨床試験で新しいDMD薬を投与されている患者の人口統計と疾患の特徴の違いを、日常の治療環境と比較して調査しました。 定期治療患者223名と重要な試験の患者106名で構成された結果は、定期治療中にDMD治療を処方された患者は疾患の後期段階にあり、臨床試験の患者よりも高齢であることを示した。 さらに、定期治療を受けている患者は約 7 か月後に治療を中止し、支払者はこれらの薬剤に多額の費用を負担しました。
出版後、 神経学ライブ® は、エクソンスキッピング療法が現実世界に応用されない理由を理解するために、筆頭著者である Dongzhe Hon 博士に話を聞きました。 ブリガム・アンド・ウィメンズ病院とハーバード大学医学部の博士研究員であるホン氏は、これらの試験で使用される選択登録基準と、エクソンスキッピング療法が臨床ケアで本当に効果的に実施されているかどうかについて議論した。 さらに、同氏は、これらの新規薬剤の処方プロセス、保険の合併症、病気の後期段階で薬を受けることによる悪影響についてもコメントした。
参照
1. ホン D、エイボン J、ウィス R、ケッセルハイム AS。 臨床試験と日常治療で新規筋ジストロフィー薬の投与を受けている患者の特徴。 JAMAネットオープン。 2024;7(1):e2353094。 doi:10.1001/jamanetworkopen.2023.53094
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