米国では次のように販売されている Kaftrio (エレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトル) による治療 トリカフタMRIスキャンで見られるように、次のような症状を持つ子供たちの副鼻腔疾患の兆候が減少しました。 嚢胞性線維症 (CF)、ドイツの新しい研究によると。
これまでに医療機器を使用したことがないかどうかに関係なく、子供の画像スキャンに改善が見られました。 CFTRモジュレーター療法 または以前に治療を受けていた オルカンビ (lumacaftor/ivacaftor)、同様の併用薬。
カフトリオが副鼻腔の異常を緩和できることを実証することに加えて、この研究結果は「副鼻腔の異常を包括的にモニタリングするための MRI の役割を裏付ける」 [sinus] CFの小児における疾患の重症度と治療への反応」と研究者らは書いている。
タイトルは「エレクサカフトル/テザカフトル/イバカフトルは、ルマカフトル/イバカトルによる長期治療を受けている嚢胞性線維症の小児における磁気共鳴画像法で検出された慢性副鼻腔炎を改善します。」、研究結果を詳しく説明した研究が、 嚢胞性線維症のジャーナル。
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MRI スキャンの使用は治療反応の検出に有効であることが確認されています
CFでは、副鼻腔または頭蓋内の空気で満たされた空間に粘液が蓄積することがあります。 これにより、継続的な副鼻腔の炎症と感染、慢性副鼻腔炎 (CRS)、またはより一般的には副鼻腔感染症として知られる状態が引き起こされます。
患者にとって、副鼻腔疾患は、痛み、腫れ、呼吸困難を引き起こす副鼻腔の構造変化を特徴としています。 副鼻腔の MRI 画像研究は、嚢胞性線維症の子供が乳児期早期に CRS を経験し、その頻度と重症度が小児期まで進行することを示しています。
バーテックス・ファーマシューティカルズ Kaftrio と Orkambi の両方を販売しています。 2 つの承認された CFTR モジュレーター療法は、複数の治療を同時に標的にすることができます。 CFの症状 に対処することで 病気の根本的なメカニズム — CFTRタンパク質の欠陥または欠損。
実証された数多くの利点の中でも、最近承認された 3 剤併用療法の Kaftrio は、 副鼻腔と鼻の症状を和らげる CF患者の場合。 にも示されています CRSの兆候を軽減する CT スキャンの検査と副鼻腔手術の必要性の防止に役立ちます。
新生児スクリーニング後のCFの経過についてさらに詳しく知るために、ハイデルベルク大学の研究者らは調査を実施していた。 観察研究 (NCT02270476)）これらの子供たちの幼少期を追跡しました。 今回、ハイデルベルクとベルリンの施設の科学者チームは、そのデータとその他の情報を使用して、MRIスキャンで評価されたCRS関連の副鼻腔異常に対する初期のカフトリオ治療の影響を評価しました。
彼らの分析には、ドイツの研究者病院でカフトリオを開始したCFの学齢期の子供30人が参加した。 全員が少なくとも 1 つの F508del 変異を持っていました。これは最も一般的なタイプです。 CFを引き起こす突然変異 — 彼らの中で CFTR 遺伝子。
このうち、16人はCFTRモジュレーターの投与を受けたことがなく、治療経験がなかったが、14人は以前にオルカンビの投与を受けていた。 全員がカフトリオ服用中に、生理食塩水の鼻洗浄や鼻ステロイドなどの追加の粘液除去治療を受けました。
カフトリオの投与を開始する前に、子供たちは2回のMRIスキャンを受けました。 オルカンビを服用していた患者の場合、これには治療歴のないスキャンが 1 回と、投薬開始から少なくとも 9 か月後に 1 回のスキャンが含まれていました。
未治療の患者では、最初の 2 回のスキャンの間で副鼻腔の特徴は比較的安定していましたが、オルカンビを服用した患者ではある程度の改善が見られました。
その後、カフトリオ治療が開始され、3回目のMRIスキャンが行われた。治療歴のない患者では平均4.7か月後、オルカンビの投与歴のある患者では平均6.9か月後だった。
すべての子供について、結果はカフトリオを開始した後に副鼻腔変形が改善したことを示しました。
全体として、CRS-MRI 合計スコアの有意な 9.6 ポイントの減少が観察されました。 これは副鼻腔異常の複合的な尺度であり、より高いスコアはより実質的な CRS を示します。
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データは、カフトリオが副鼻腔炎に対してオルカンビよりも効果的である可能性を示しています
特定の副鼻腔の特徴も、子供たちの間で大幅に改善されていることがわかりました。 たとえば、鼻の側面にある上顎洞の幅は大幅に狭くなり、これはCRSによって引き起こされる特定の構造的変形の減少を反映していると科学者らは指摘しました。
頭痛や感染症などの症状を引き起こす可能性がある副鼻腔の病変または組織損傷の一種である粘液瘤の有病率も、治療開始後に大幅に減少しました。
以前に Orkambi を服用していても服用していなくても、改善は同様でした。
研究者らによると、これらの発見は、Kaftrio が Orkambi よりも CRS を削減するのに効果的である可能性があることを示しています。 患者は Orkambi である程度の効果が見られましたが、Kaftrio に切り替えた後は、単に安定するのではなく、さらに改善し続けたとチームは指摘しました。
[These findings] さらなる包括的なサポート…副鼻腔MRI [scans] 上気道のCF関連異常の治療に対する反応を検出するための、高感度の非侵襲的かつ放射線を使用しない診断ツールとして使用されます。
副鼻腔の構造変化が炎症やCRSの臨床症状の変化とどのように相関するかに関するデータは収集されていない。
「CRS-MRIスコアとその異常サブスコアと臨床疾患の重症度との関連性を体系的に評価するには、さらなる研究が必要である」と研究者らは書いている。
それにも関わらず、これらの発見は「CFの小児におけるCRSの新規治療法を試験する臨床試験における潜在的なエンドポイントとして」副鼻腔MRIの使用を裏付けるものであると研究チームは指摘した。
さらに研究者らは、この結果は「副鼻腔MRIの包括的な効果をさらに裏付けるものである」と結論付けた。 [scans] 上気道のCF関連異常の治療に対する反応を検出するための、高感度の非侵襲的かつ放射線を使わない診断ツールとして。」
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#カフトリオはCFの小児のMRIスキャンで副鼻腔疾患の兆候を軽減
2024-02-02 14:26:50