フィラデルフィア—ペン医学の研究者らは、国立衛生研究所からの1,800万ドルの助成金を利用して、パーキンソン病などのレビー小体病患者の認知機能低下の根本原因の理解を進め、どの個人が認知症を発症する可能性が高いかを予測するバイオマーカーを特定する予定である。 /国立老化研究所。この広範なプログラムの目標は、病気の進行を遅らせる可能性のある治療法を開発するために、誰がどの程度認知症を発症するかを決定する要因を理解することです。
ほぼ 100万 現在、アメリカ人はパーキンソン病（PD）を抱えて暮らしており、推定では 140万 PDまたはレビー小体型認知症を患っている。どちらも、α-シヌクレイン (αSyn) と呼ばれる、脳内の異常なタンパク質の蓄積によって引き起こされます。 αSyn の蓄積はレビー小体と呼ばれる塊を形成し、運動や認知の問題を引き起こします。これらの病気には共通の根本的な原因がありますが、症状の現れ方は人によって異なります。診断の最初に記憶力や判断力の低下などの認知機能の低下を経験する人もいれば、数年後に発症する人もいますし、まったく発症しない人もいます。同様に、歩行や嚥下などの運動機能に早期に苦労する人もいますが、診断から数年後にこれらの症状を発症する人もいます。現在、これらの疾患の進行を遅らせる、FDA が承認した治療法はありません。
「タイミングに関係なく、これらの症状はいくつかの根本的なプロセスを共有しているようです。私たちは、個人の病気の違いが神経変性の根本原因を解明し、認知機能低下の発症を遅らせる治療法の開発に役立つことを期待しています」と述べた。 アリス・チェン・プロトキン医師パーカー・ファミリーの神経学教授、モレキュラー誌のディレクター 神経学的診断への統合 (MIND) イニシアチブそして、この新たに資金提供されたプログラムの総合ディレクターです。 「理想的には、パーキンソン病が最終的には個人の生活のあらゆる側面に支障をきたす可能性がある病気ではなく、その進行を大幅に遅らせて、ほんの少しの不便に留めることができるのです。」
4 つの異なるレンズを通してレビー小体病を観察する
この助成金は、ペレルマン医学部全体の 4 つの異なるプロジェクトをサポートしており、分野を超えたコラボレーションに重点を置いています。 エドワード・リー医学博士ペンシルベニア老化研究所の共同所長であり、ペン・メディシン・ブレイン・バンクのリーダー、 シャロン・X・シェ博士生物統計学の教授は、組織、DNA サンプル、データが確実に一元管理され、すべての協力者と共有されるようにします。
神経学の准教授であるデイビッド・アーウィン医学博士は、αSynの蓄積が他の神経変性疾患、特にアルツハイマー病を引き起こすβ-アミロイド斑（アミロイド）およびタウ神経原線維変化（タウ）とどのように相互作用するかを調査するプロジェクトを主導する予定である。彼の目標は、これらの要素間の相互作用が認知の喪失にどのような影響を与えるかを理解することです。
バージニア M.-Y.リー博士MBA、病理学および臨床検査医学部門のアルツハイマー病研究の第 3 代寄附教授であるジョン H. ウェア氏は、αSyn の誤った折り畳みと凝集が脳全体への拡散にどのような影響を与えるかを研究する予定です。彼女は、αSyn がどのように折り畳まれ、凝集するかが、個人の脳内でのαSyn の拡散速度に影響を与えるのではないかと仮説を立てています。
リーは、亡きパートナーであるジョン・Q・トロヤノフスキーとともに、神経変性疾患におけるαSyn、アミロイド、タウの役割を初めて発見した。 病理学および臨床検査医学における老年医学および老年学教授。
2つ目のプロジェクトでは、 ケルビン C. ルク博士病理学および臨床検査医学の准教授は、これらの遺伝的変異をマウスでモデル化し、遺伝子編集技術がαSynの拡散を制御し、これらの神経変性疾患の進行を遅らせることができるかどうかを判断する予定です。
チームは、クリニック内で特定のバイオマーカーを持つ患者を特定することで研究結果を検証し、精神医学教授のダニエル・ワイントラウブ医学博士が率いる臨床コホートで長期にわたって患者の経過を追跡する予定だ。つまり、ある遺伝子マーカーが早期の運動機能喪失と遅発性の認知機能低下に関連していると研究者が信じている場合、彼らはそのマーカーを持つ患者を特定することになるだろう。 遺伝子検査を通じてそして、彼らの病気を長期にわたって追跡し、彼らが仮説した症状が実際に起こるかどうかを確認します。
「これらのプロジェクトには特定の焦点がありますが、プログラムのマルチプロジェクトの性質により、これらの異なるシステムがどのように連携して個々の疾患の発現を引き起こすかを学ぶために協力することができます」とチェンプロトキン氏は述べました。 「協力者からの絶え間ないフィードバックが私たちの研究を加速し、私たちの発見を個人とその家族の生活を改善する実際の治療法に変えるのに役立つことを願っています。」
このプロジェクトは、NIH/NIA からの助成金 (P01 AG084497) によって支援されています。
ペレルマン医科大学は常に国立衛生研究所からの資金提供額で全米トップクラスに位置しており、2022会計年度には5億5,000万ドルが授与されている。医学における「初」の輝かしい歴史を誇るペン・メディスンのチームは、がんのCAR T細胞療法や新型コロナウイルス感染症ワクチンに使用されるmRNA技術などの最近の画期的な進歩を含め、現代医学を形作ってきた発見や革新の先駆者となってきました。
ペンシルベニア大学ヘルス システムの患者ケア施設は、ペンシルベニア州のサスケハナ川からニュージャージー州の海岸まで広がっています。これらには、ペンシルベニア大学病院、ペン長老派医療センター、チェスター郡病院、ランカスター総合病院、ペンメディシンプリンストンヘルス、および 1751 年に設立された米国初の病院であるペンシルベニア病院が含まれます。その他の施設および企業には、グッド シェパード ペン パートナーズが含まれます。 、Penn Medicine at Home、Lancaster Behavioral Health Hospital、Princeton House Behavioral Healthなど。
Penn Medicine は 111 億ドルの企業で、49,000 人以上の才能ある教職員が支えています。
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#1800万ドルの助成金でレビー小体病の認知機能低下を調査
2024-09-30 21:02:49