高コレステロールの実験的遺伝子治療は、臨床試験で有望であり、承認に近づいています。
Verve-102と呼ばれる治療は、 家族性高コレステロール血症 （FH）、血液中の低密度リポタンパク質（LDL）コレステロール（悪い」種類のレベルを上げる遺伝性条件。また、早期冠動脈疾患（CAD）の人でもテストされており、動脈は狭くなり、心筋に十分な酸素化された血液を供給できません。 CADと見なされる年齢は「未熟」と見なされますが、一般に、女性では65歳以前、男性では55歳以前に発生します。
両方のグループは、血液中のLDLの「深く耐久性のある削減を必要とします」、治療のメーカー、Verve Therapeutics、 4月の声明で指摘されています。進行中の臨床試験で、同社はFHおよび/または早期CADの14人で治療をテストし、治療の単回投与により平均してLDLが53％減少することを発見しました。
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これらの初期のデータは、さまざまな用量の治療を受けた3つのグループから引き出されます。最高の用量を与えられた4人の参加者は、最大の利点を見ました。最大でLDLの69％の減少です。
Verve-102は、有名な遺伝子編集システムであるCRISPRの修正バージョンを使用しています。開発されたCRISPRシステムは、もともとDNA分子の両方の鎖に「破損」を導入し、次に細胞の組み込みの修復システムが急降下して休憩を修復します。ただし、これには、DNAに不要な突然変異を追加するリスクがあります。
代わりに、新しいコレステロール低下療法は「ベース編集」を使用します。これは、DNAのコードに1文字のみを交換するため、二本鎖の休憩の危険を回避します。クラシックCRISPRと同様に、ベースエディターには、正しい遺伝子への目的を修正するための「ガイド」分子がまだ含まれており、そこから酵素はDNAのコードに1文字しか微調整しません。
Verve-102は、呼ばれる遺伝子をターゲットにします PCSK9細胞の表面上のLDL受容体の数を制御します。これらの受容体の量は、LDLが血液からどれだけ早くクリアされるかを決定します。 PCSK9があまりにも活発になっている場合 – 遺伝的疾患FHであるように – LDL受容体が細胞表面に到達する前に分解し、代わりにLDLが血流に蓄積します。
2〜4時間にわたって単一の静脈内注入で与えられる新しい治療は、特にLDL受容体が豊富な肝臓でPCSK9をオフにするように設計されています。 3つの投与グループで、治療後28日間でPCSK9活性とLDLレベルの両方が減少し、より高い用量がより大きな減少に結び付けられました。
現在、同社は、さらに高い用量を受け取り、英国、カナダ、イスラエル、オーストラリア、ニュージーランドで採用されている患者の4番目のグループを登録しています。 4月の時点で、グループの2人が治療を受けていました。
Verveは、今年後半に試験のこの部分からデータをリリースし、より多くの参加者を含む次の臨床試験を開始することを期待しています。食品医薬品局が治療を認めたため、次の試験では米国の参加者が登録される可能性があります 「高速トラックの指定「その開発と承認を促進するために。
特に、6月に、Verveは、治療の開発を継続することを目的とした製薬会社Lillyに買収されました。
「Verve-102には最初の可能性があります 無駄に [in the body] 幅広い患者集団の遺伝子編集療法は、心血管疾患の治療パラダイムを慢性治療から1回の治療にシフトする可能性があります。 ルース・ギメノリリーグループ糖尿病および代謝研究開発の副社長、 声明で言った。
Verve-102が承認を得て、より多くの患者に到達する前に、より大きく、より長い臨床試験が必要になります。
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#高コレステロールの実験的治療はLDLを減らすために体内のDNAを編集します
2025-07-11 21:30:00