鎌状赤血球疾患の遺伝子治療は、患者の脳卒中リスクへの主要な寄与因子を改善するのに役立つ可能性がある、とセントジュード小児研究病院の新しい研究が報告しています。鎌状赤血球疾患を持つ多くの人々は、脳虚血を増加させ、酸素は脳組織に適切に送達されず、脳卒中につながる可能性があります。これらのイベントのリスクの一部は、脳の血流速度の増加によるものです。遺伝子治療臨床試験の3人の患者からの所見は、遺伝子治療治療が脳の血流を大幅に改善することを示した。これらの結果は、これらの危険因子を持つ人々が遺伝子治療の恩恵を受ける可能性があり、遺伝子治療の将来の臨床試験で考慮されるべきであることを示しています。調査結果は本日に公開されました American Journal of Hematology。
「遺伝子治療の後、脳の血流速度の上昇が正常なレベルに低下したことがわかりました」と対応する著者は言いました。 Akshay SharmaMBBS、修士号、セントジュード部門 骨髄移植および細胞療法。 「これは、遺伝子療法が脳卒中のリスクがある、または脳卒中になった神経血管疾患の患者に効果的である可能性があるという最も近い生理学的証拠です。」
遺伝子治療による脳の血流の改善
鎌状赤血球疾患の患者のわずかであるがかなりの割合は、脳の血流への状態の影響により、脳卒中のリスクが高くなっています。鎌状赤血球疾患に特徴的な赤血球の三日月形状の形状は、脳を含む小さな血管を通過することはできません。これらの血管が詰まると、脳内のその領域は十分な酸素を受けません。酸素送達の欠如を補うために、ボディは血流の速度を高め、脳を移動する赤血球の数と利用可能な酸素の総量を増加させます。これにより、酸素分子が赤血球を離れて脳組織に入る必要がある時間が減少し、最終的に脳虚血につながる可能性があります。脳虚血は、脳の領域が酸素を大きく奪われ、脳卒中の重大な危険因子を生み出し、長期的な損傷を引き起こす可能性がある場合です。
「人で満たされたバスのように酸素で満たされた赤血球を考えることができます」とシャルマは言いました。 「バスが速すぎると、乗客はバスから降りることができず、酸素が届けられません。しかし、ヘモグロビンのレベルが上昇したときに起こるように、バスが遅くなるため、乗客が安全に飛び降りることができる場合、酸素は脳組織に適切に供給されます。」
研究者は、磁気共鳴イメージング（MRI）を使用して、脳の血流に対する遺伝子治療の効果を測定しました。この研究は、遺伝子療法の前、治療後1年および2年後に、鎌状赤血球疾患の3人の患者の脳を画像化しました。各患者の脳の血流は大幅に改善され、22％から43％に減少し、ほとんど正常レベルに達し、時間の経過とともに安定しているように見えました。
遺伝子治療は、脳血流に関しては他の治療法と同等またはそれ以上です
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#鎌状赤血球疾患に対する遺伝子治療は脳卒中リスクを減らします
2025-06-30 08:53:00