著者：Rachele Mazzaracca 2025年7月30日
治療は、病理の影響を受けた子供や若い成人の耳の音の伝達を再活性化することが証明されています
新しい実験遺伝子治療により、先天性難聴を持つ子供や若い成人が遺伝子にリンクされています otof 一部または完全に聴覚を回復するため。で公開された研究 自然医学 カロリンスカ研究所から中国の臨床センターとともに、彼は1歳から24歳までの10人の患者を関与させ、遺伝子の生物症変異によって引き起こされる神経感覚難聴の遺伝的形態に苦しんでいます otof。
治療は、この特定の遺伝子の機能的なコピーを含むウイルス担体（AAV）のco牛（AAV）の単一注射を提供しました。 治療を受けた患者では、最初に中断されたサウンド信号 – は正しく移動し始めており、測定可能な結果は1か月後にすでに測定可能な結果であり、。
実験では、聴覚能力の著しい改善が示されました。 知覚された最小量は、平均して106から52デシベルになりました。特に、 最良の結果は、5歳から8歳の子供に記録されました、聴覚発達のSOがコールした「プラスチック窓」の間に行われた早期の治療的介入の重要性を確認します。ティーンエイジャーと大人も遺伝子治療の恩恵を受けましたが、この薬の有効性は年齢とともに決定するようです。 治療は十分に許容されました、単一の軽度の反応（臨床的結果のない一時的な好中球減少症）。
まだ承認されていませんが、遺伝子に関連する難聴の遺伝子治療 otof それは並外れた可能性を示しており、将来、他の病理学的遺伝的変異に拡張することができます。
詳細については Advanced Therapies Observatoryのニュースを読んでください。
#遺伝的難聴と遺伝子治療OTOF遺伝子の変異を有する患者の最初の結果