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2024-02-01 09:26:32
NOSニュース•
遺伝性の腫れ疾患を患う10人の患者は、特にアムステルダムUMCでの遺伝子治療によって症状をほぼ完全に解決した。 彼らは、DNA のエラーにより予期せぬタイミングで腫れが起こる血管浮腫を患っていました。 これらは体全体に発生する可能性があります。
たとえば、喉が腫れて患者が窒息する危険性があります。 したがって、人々は次の攻撃が致命的となる可能性があるのではないかと恐れながら暮らしています。
患者たちは、アムステルダムUMC、オークランド大学病院、ケンブリッジ大学病院で行われた遺伝子治療CRISPR-Casのパイロット実験に参加した。 彼らは1回限りで数時間点滴を受けました。
「まったく圧倒的だ」
「これはまったく圧倒されます」とアムステルダムUMCの内科医兼研究者のダニー・コーン氏は言う。 NOSラジオ1ニュース。 彼は画期的な出来事について語ります。 コーン医師は約 7 年間、血管浮腫の患者を治療してきました。 「数年前まで、これらの患者を治療で治癒できるとは想像できませんでした。」
遺伝子はさみ
CRISPR-Cas遺伝子治療はDNAを改変する技術です。 「CRISPR-Casは『遺伝子ハサミ』とも呼ばれています」とコーン氏は言う。 DNAを正確にカットアンドペーストする方法です。
血管浮腫の患者では、肝臓で特定のタンパク質が生成され、これが体の腫れを引き起こします。 遺伝子治療では、遺伝子を点滴で注入します。 タンパク質が生成され、肝細胞内で「分解」されました。
腫れが95％軽減
この処理により、タンパク質の濃度が 95 パーセント減少しました。 患者の腫れも 95% 軽減されました。 すべての患者は治療以来発作を起こしていません。
コーン氏によると、研究者らは患者がこの病気を永久に取り除くことができる兆候を示しているという。 「新しい肝細胞が作られても、タンパク質は戻りません。」 人々は依然として遺伝性疾患を子孫に伝える可能性があります。 世界中で 50,000 人に 1 人が血管浮腫を患っていると推定されています。
研究に参加した10人の患者のうち、2人はアムステルダムUMCで治療を受けた。 他の人たちはオークランド大学病院とケンブリッジ大学病院で遺伝子治療を受けた。 現在、アムステルダム UMC ではさらに多くの患者が CRISPR-Cas で治療されています。
#遺伝子治療により遺伝性疾患患者のむくみが解消