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2024-06-17 00:00:00
リジェネロン・ファーマシューティカルズは、治験中の遺伝子治療薬 DB-OTO で治療を受けた最初の 2 人の患者の予備データを公開しました。同社は 5 月に開催された米国遺伝子細胞治療学会 (ASGCT) 年次総会で、安全性と忍容性を評価するために設計された CHORD 臨床試験で、遺伝子治療薬がオトフェリン遺伝子の変異による重度の遺伝性難聴の子供 2 人の聴力を改善したことを明らかにしました。1 人の子供は生後 11 か月で初めて DB-OTO を投与され、24 週間以内に聴力が正常レベルまで改善しました。2 人目の子供 (4 歳) は 6 週間後に聴力の初期改善が見られました。この試験では、オトフェリン関連の難聴を持つイギリス、スペイン、米国の子供たちを引き続き募集しています。
新薬DB-OTOは、遺伝子変異によって難聴になった子供たちの治療を目的として開発された。 オトフ 内耳のシナプス小胞融合に関与するオトフェリンをコードする遺伝子。機能的 オトフ オトフェリン遺伝子は、内耳の感覚細胞から聴神経への音の伝達を妨害することで、先天性難聴を引き起こす可能性がある。遺伝子治療では、人工内耳移植に用いられるのと同様の手順で、全身麻酔下で内耳に注入される中和アデノ随伴ウイルスを使用して、オトフェリン遺伝子の有効なコピーを送達する。
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