マサチューセッツ総合病院（マサチューセッツ総合病院）の研究者が率いるチームは、マサチューセッツ総合病院の創設メンバーであり、免疫性血栓性血小板減少性紫斑病（iTTP）の患者の命を救うために新薬を使用した。iTTPは、免疫性血栓性血小板減少性紫斑病であり、全期間にわたる制御不能な凝固を特徴とする稀な疾患である。小さな血管。 このグループは、iTTP に対する薬剤の最初の臨床使用について説明しています。 ニューイングランド医学ジャーナル。
「この薬はiTTPに欠損している酵素を遺伝子組み換えしたもので、非常に重篤な状態の患者の病気の過程を逆転させることができることを示した」と筆頭著者のパヴァン・K・ベンダプディ医学博士は述べた。マサチューセッツ総合病院の血液学および輸血部門の研究者であり、ハーバード大学医学部の助教授でもあります。
iTTP は、血液凝固に関与する大きなタンパク質の切断を担う ADAMTS13 と呼ばれる酵素に対する自己免疫攻撃によって引き起こされます。 この生命を脅かす血液疾患に対する現在の治療の主流は、有害な自己抗体を除去し、追加の ADAMTS13 を提供する血漿交換です。 血漿交換はほとんどの患者で臨床反応を誘発しますが、回復できるのはせいぜい通常の ADAMTS13 活性の約半分だけです。 対照的に、ヒト ADAMTS13 の組換え型 (rADAMTS13) は、ADAMTS13 送達を大幅に増加させる可能性をもたらします。
rADAMTS13は最近、先天性血栓性血小板減少性紫斑病の患者に対して承認されました。先天性血栓性血小板減少性紫斑病は、先天性血栓性血小板減少性紫斑病の患者に発生します。 アダムツ13 遺伝子。 阻害性の抗ADAMTS13自己抗体が存在することを考えると、rADAMTS13がiTTPに有効であるかどうかは疑問であるが、Bendapudi氏らは、米国食品医薬品局から、慈善使用プロトコールに基づいてメーカーから提供されたrADAMTS13を瀕死の患者に使用する許可を得た。治療抵抗性の iTTP。
「ADAMTS13に対する阻害性自己抗体がこの症状では薬剤を無効にするという現在の定説にもかかわらず、rADAMTS13がこの患者の疾患過程を急速に逆転させることがわかりました」とBendapudi氏は述べた。 「私たちは米国で iTTP の治療に rADAMTS13 を使用した最初の医師であり、このケースでは若い母親の命を救うのに役立ちました。」
Bendapudi 氏は、注入された rADAMTS13 が患者の抑制性自己抗体を圧倒し、iTTP の血栓効果を逆転させたと指摘しました。 この影響は、毎日の血漿交換が寛解を誘導できなかった後、rADAMTS13 の投与直後に観察されました。
「rADAMTS13は、急性iTTPにおける現在の標準治療に代わる可能性があると思います。この可能性を評価するには、より大規模で適切に設計された試験が必要です」とBendapudi氏は述べた。
iTTP における rADAMTS13 の第 2b 相ランダム化臨床試験が最近開始されました。
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#臨床医は生命を脅かす血液凝固障害を患う患者に対する最初の薬物検査が成功したと報告
2024-05-18 01:33:28