欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、診断症例の95％を占める最も頻度の高い脊髄性筋萎縮症5q型の治療におけるヌシネルセンの高用量治療計画の認可に関して好意的な意見を表明した。バイオジェン社は、最終的な批准のために欧州委員会に提出する必要がある意見書の結果を発表した。結果が肯定的であれば、その用量はすでに承認されている標準用量スケジュールに追加されます。 CHMPの評価は、Devoteと呼ばれる国際第2相および第3相臨床試験から得られた結果に基づいており、これまでに治療を受けていない患者とすでに標準用量で治療を受けている被験者の両方における増量用量の有効性と安全性プロファイルを分析した。
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「SMAコミュニティのまだ満たされていないニーズに応えるためにさらに努力する」
バイオジェンの執行副社長兼開発責任者であるプリヤ・シンハル氏は、「過去10年間に大きな進歩があったとはいえ、SMAコミュニティのまだ満たされていないニーズに応えるために、さらなる取り組みが急務であることに変わりはない」と説明した。高用量ヌシネルセンレジメンに対するCHMPの肯定的な意見は有望な進歩を表しており、転帰を改善する治療法を提供することでSMAとともに生きる人々の進化するニーズに応えるという我々の取り組みの証しである。」
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