聴覚を助ける遺伝子治療、小さな革命

それは世界中で見出しを飾った話です ニューヨーク・タイムズ。 1月23日、アメリカの新聞はアイサム・ダムに関する長い記事を特集した。 モロッコ生まれのこの11歳の少年は、フィラデルフィアの病院で行われた遺伝子治療のおかげで、ほぼ正常な聴力を取り戻した。 翌日、復旦大学（上海）の研究者らは、 ランセット 6人の子供と青少年を対象に実施された同じ性質の臨床試験の結果。 うち５人は部分的に聴力も回復した。

全員が非常に稀な先天性重度難聴を患っていた。 「DFNB9」と呼ばれるこの疾患は、先天性遺伝性難聴の症例の 3% から 8% に関係します (つまり、フランスでは年間約 10 人の子供が発生します)。 これは、聴覚細胞のシナプスでの音情報の伝達に不可欠なタンパク質、オトフェリンの生成を部分的または完全に変化させる、Otof 遺伝子の変異を特徴としています。

遺伝子治療で聴力を助ける？ それはまさに小さな革命です。 これまで、この欠乏症を治療する治療法はありませんでした。 約30年間、この難聴の治療は、音の伝達に主要な役割を果たす内耳の小さな器官である蝸牛へのインプラントの設置に基づいて行われてきました。 この装置は聴力を回復するのに役立ちますが、完全ではありません。 そして、このテクニックは誰にでも使えるわけではありません。

フランスもまた冒険に乗り出している。 生後6～31か月の少なくとも12人の小児の聴力を回復することを目的とした薬剤「Audiogène」の試験を目的とした初の遺伝子治療臨床試験が夏前に開始される予定だ。 この製品は、聴覚研究所 (パスツール研究所)、耳鼻咽喉科、ネッカー アンファン マラデス病院 (AP-HP) の小児聴覚研究センター、聴覚財団およびセンサーリオンの研究チームと共同で開発されました。 モンペリエに拠点を置くこのフランスのバイオテクノロジー企業は、遺伝子治療薬 (Sens-501) を開発しました。 臨床試験は複数の採用センター (フランス、ドイツ、イタリア、英国、オーストラリア) で実施する必要があります。 「2020年以来、Sensorionはヨーロッパの10のセンターと協力しており、医師は生まれつき聴覚障害のある赤ちゃんの遺伝子型を体系的に特定し、突然変異を特定しています。」ナワル・ウズレン氏はそのゼネラルディレクターであると述べています。

20年間の研究

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