健康

細胞療法は進歩の行進を続けています

過去数年にわたって、自己免疫疾患の分野にキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法などの進行した細胞療法モダリティをもたらすことに、産業と学界全体に関心が高まっており、多くの人が全身性エリテマトス（SLE）およびループス腎臓（LN）で初期の努力を向けています。これまでのところ、2024年後半から2025年初頭は、過去数か月だけで、多くの企業がループスの細胞療法プログラムでマイルストーンを打ったか、そうでなければ進歩を遂げたため、この傾向の例外ではありませんでした。Fate Therapeuticsの「ipsc由来のcar-t ft819 nabs fda rmatのループスの指定2025年4月14日 - Fate Therapeutics 'FT819、治療同種誘導性多能性幹細胞（IPSC）由来のCAR-T療法は、LNを含む活性中程度から重度のSLEのFDAからの再生医療高度治療（RMAT）の指定を獲得しました。FT819は、790万ドルの資金提供を提供するカリフォルニア州再生医療助成金の助成金によってサポートされており、現在、前述のSLE適応について多施設フェーズ1臨床試験（NCT06308978）で評価されています。特に、この研究の患者は、ベンダマスチン単独またはシクロホスファミド単独のいずれかで構成されるコンディショニングレジメンの後にFT819を受けています。現在、最大10人の患者の用量の拡大が3億6,000万の細胞の用量で進行中であり、用量のエスカレーションで9億セルの用量が評価されています。試験からの初期の臨床安全性と活動データは、RMAT指定を提供するFDAの決定を通知しました。 Fateは、研究からの追加データが今年医療会議で発表されることを支出します。「RMATの指定は、私たちの既製の車T細胞療法のユニークな治療の可能性を認識して、幅広いループス患者の満たされていないニーズに対処する」とFate Therapeuticsの社長兼最高経営責任者であるBob Valamehr博士は述べています。 「FT819の現在の開発戦略は、CAR T細胞療法を費用対効果の高い方法でオンデマンドで提供するように設計されており、強力なコンディショニング化学療法と拡張入院に関連する患者の負担を軽減することを信じており、コミュニティの環境での治療と患者へのアクセスが不十分な患者へのアクセスを可能にする可能性があります。ケアの。」Allogene Therapeutics 'Allo-329 Snags FDA高速トラック指定3つのリウマチ学の適応2025年4月7日 - 研究的同種CAR-T療法であるAllogene TherapeuticsのAllo-329は、積極的な難治性中程度から重度のSLEのFDAからの高速トラック指定を認められています。特に皮膚切除筋炎、免疫媒介壊死性ミオパシー、および抗シンセテーゼ症候群を含む、活発な重度/耐抵抗性炎症性ミオパシー（IIM）。活性抵抗性拡散全身性硬化症（SSC）。現在、同種の治療法は、解像度と呼ばれるフェーズ1バスケット研究で、これら3つの適応症についてAllo-329を評価するように設定されています。この試験には、ループス腎炎の患者も含まれます。受け取った同種 2025年1月の解決のためのFDAからの調査新薬（IND）アプリケーションのクリアランス。この試験は今年中旬に開始されると予想しています。特に、この研究には2つのリンパ節系群が含まれます。1つは、患者がリンパ節のために単独でシクロホスファミドを投与し、もう1つはリンパ脱毛症レジメンを使用しないものを使用します。「Allo-329のこれらの指定を受けることは、自己免疫治療環境の再定義におけるこの次世代の同種CAR Tの調査製品の汎用性と変革的な約束を強調します」と、MD、PhD Zachary Roberts、研究開発のエグゼクティブバイスプレジデントおよびアロゲンの最高医療責任者。 「私たちの広範な専門知識を活用して、私たちはこの既製の車を自己免疫疾患のために特別に開発し、スケーラビリティとリンパ脱脚の減少または排除の両方を優先しました。これは、この患者集団の重要な障壁です。」AdicetのT細胞療法ADI-100耐火性全身性溶膜炎のためにFDAによって高速追跡される2025年2月6日 - ADICET BIOのADI-100は、さまざまな自己免疫疾患の治療のために評価されているその治療同種の自動車工学的ガンマT細胞療法であり、緊張外の関与を伴う難治性SLEのFDAファーストトラック指定を受けています。CD20抗原を標的とする治療は、現在、SLE、SSC、抗栄養栄養化細胞質自己抗体関連血管炎（AAV）、IIM、および硬い人症候群（SPS）の患者について、第1相臨床試験（NCT06375993）で評価されています。 ADI-001は、B細胞悪性腫瘍のフェーズ1グリーン臨床試験（NCT04735471）でも評価されています。収集では、CAR-Tは堅牢な曝露を示し、末梢血および二次リンパ組織にCD19+ B細胞の完全な枯渇をもたらすことができました。SC291 CAR T細胞療法は、再発/耐火物のために高速追跡されました2024年12月4日 - SC291として知られるSANA Biotechnologyの調査車T細胞療法は、LNと麻痺外ループスの両方を含む再発または耐火物の治療のためにFDAによって高速トラック指定を許可されています。SANAの最高科学責任者であるDhaval Patel医師は、声明の中で、同社が指定を受け取ることを喜んでおり、「再発/耐衝撃性SLEの患者の新しい治療オプションの必要性を強調している」と述べました。この治療は、既製の治療として設計されたCD19指向の低免疫性（股関節）修飾同種CAR-T剤です。…