ニューヨーク： 米国食品医薬品局（FDA）は、シチウス・ファーマシューティカルズが開発した、特定の種類の希少血液がんの治療薬である新薬「Lymphir」を承認した。これは、他の治療法が尽きた患者にとって重要な節目となる。
Lymphir は現在、再発性皮膚 T 細胞リンパ腫 (CTCL) の成人患者への使用が承認されています。CTCL は皮膚に影響を及ぼす稀な血液癌です。Citius Pharmaceuticals によると、米国では毎年約 2,500 ～ 3,000 人がこの病気と診断されています。
Lymphir は、デニロイキン ジフチトックス-CXDL としても知られ、少なくとも 1 回の全身療法を受けた後のステージ I-III 疾患に対処するために設計された標的免疫療法です。インターロイキン-2 (IL-2) 受容体結合ドメインとジフテリア毒素フラグメントを組み合わせ、がん細胞の表面にある IL-2 受容体を標的とします。この標的アプローチは、細胞内のタンパク質合成を阻害し、細胞を死滅させます。
この治療法は、免疫抑制性制御性Tリンパ球（Treg）を枯渇させ、IL-2受容体発現腫瘍に対する直接的な細胞破壊作用を通じて抗腫瘍活性を示すことが期待されています。
しかし、FDAはLymphirに対して重大な「警告」を発し、毛細血管漏出症候群のリスクを強調した。毛細血管漏出症候群は、血漿が細い血管から漏れ出し、血圧が急激に低下する、生命を脅かす可能性のある症状である。
#米国FDA希少血液がんの治療薬としてリンフィアを承認