米国のバイオテクノロジーが中国よりも先を行くことが希少疾患患者を助ける可能性がある：専門家

中国のバイオテクノロジー部門の成長は驚異的です。中国政府は業界に資金を注入し、研究活動を支援し、国内での研究室やインキュベーターの新たな波の立ち上げを支援している。これは米国のバイオテクノロジー業界にとって問題であり、治療法を待っている希少疾患患者にも影響を与える。

バイオテクノロジー分野における中国の影響力拡大に反対する専門家の中には、ロビー団体「バイオテクノロジー革新機構」（BIO）の最高経営責任者（CEO）ジョン・クロウリー氏もいる。

クロウリーは、希少疾患コミュニティにおけるロックスターのような存在です。彼の物語は信じられないほど感動的です。

クロウリーと妻は、彼の2人の幼い子供が致命的な遺伝性疾患であるポンペ病に罹患していると告げられたとき、クロウリーは治療法を見つけるためにマーケティングの仕事を辞めた。彼はポンペに取り組んでいた研究者と提携して会社を設立し、最終的には彼の子供たちと他の何千人もの命を救う治療法を開発しました。

映画のプロットのように聞こえるかもしれませんが、その通りです。ピューリッツァー賞受賞ジャーナリストのジータ・アナンドはクロウリーの物語について本を書き、後にハリソン・フォードとブレンダン・フレイザー主演のハリウッド映画『臨時措置』となった。

クロウリー氏は確かにバイオテクノロジー分野で足跡を残している。彼は希少疾患に焦点を当てた 2 つのバイオテクノロジー企業の設立に貢献しましたが、後に大手製薬会社に買収されました。つい最近では12月に、 バイオマリンはアミカス・セラピューティクスに50億ドル近くを支払ったは、クロウリーが 2005 年の 5 人のスタートアップ企業から、2024 年に退社したとき数十億ドル規模の企業に成長するのに貢献した会社です。クロウリーはアミカスを退社し、BIO の CEO になりました。

このポストに就任して以来、同氏は中国のバイオテクノロジー分野についてますます率直に発言するようになり、米国の競争力向上を主張している。

「中国のバイオテクノロジーへの依存を減らす必要がある」とクロウリー氏は語った。 「彼らが支配的なプレーヤーになったら、誰がどの薬や技術を手に入れるかを決定するでしょう。」

クロウリー氏は中国のバイオテクノロジーの成長を直接見てきた。 「ほんの10年前、中国で働いていた頃のことを思い出します。中国にはおそらく200社ほどの真の研究開発型バイオテクノロジー企業があったでしょう。私たちが数えたところ、現在は4,000社以上あります。」と彼は語った。

同時に、中国政府は中国で研究を行う製薬会社に対する規制のハードルを下げており、これは製薬会社が開発中の治療法をより迅速に臨床試験に入れることができることを意味している。これは、中国での医薬品開発が米国よりも早くて安価な選択肢であると考えている世界中の大手製薬会社と小規模研究者の両方にとって魅力的です。あ STATの最近の記事 中国のインキュベーターの 1 つである ATLATL の台頭を紹介し、同社が医薬品開発パイプライン全体にわたる顧客との関係をどのように構築できたかを強調しました。

元海軍情報将校であるクロウリー氏にとって、中国のバイオテクノロジーの台頭は、彼が代表する業界だけでなく、アメリカの大学からの希少疾患研究に頼る何百万もの患者にとっても脅威である。

「私たちの研究は偉大な学術機関に基づいています [is] 「これは米国にとって顕著な戦略的優位性だ。それが今日脅かされている」とクロウリー氏は語った。

「最大の脅威は中国と中国のバイオテクノロジーの台頭によってもたらされる」とクロウリー氏は語った。

「バイオテクノロジー分野で中国を勝たせるわけにはいかない」と同氏は語った。

懸念を抱いているのはクロウリーだけではない。元FDA長官でCNBCキュアーズ諮問委員会のメンバーであるスコット・ゴットリーブ氏は、近刊予定の著書『奇跡の世紀』の1章を中国のバイオテクノロジーの台頭に費やしている。ゴットリーブ氏は著書の中で、中国政府が画期的な治療法をより早く市場に投入するために規制当局の承認プロセスを簡素化したため、それらの技術への投資が米国から中国に流れているという事例を展開している。彼はこう書きました。

資本の移動は理論的なものではありません。それは起こっています。

に掲載された9月の記事 自然 の調査によると、2020年から2025年にかけて、大手製薬企業11社がアジア、主に中国で開発された資産へのアクセスを目的として1500億ドル以上の取引を行ったことが判明した。

そして、医師でライフサイエンス投資会社RTWインベストメンツの創設者兼マネージングパートナーであるロデリック・ウォン博士が近刊予定の別の著書『イノベーションは最良の医学』のために収集したデータによると、2013年から2025年にかけて中国が世界の臨床試験開始のシェアを3倍に増やしたことが示されている。

米国の政治シンクタンクや議員らが注目している。

11月、超党派の大西洋評議会は、医薬品を次のようなものであると特定する分析を発表した。 中国の次の貿易兵器、バイオテクノロジーのイノベーションの中国への移行を半導体チップ製造のオフショアリングに喩えています。

企業スパイ活動、機密の遺伝子データへのアクセス、そして新型コロナウイルスのパンデミック後に世界の医療供給業界が直面したサプライチェーンのボトルネックに関する懸念に刺激されて、議会は2025年後半にバイオセキュア法を可決し、後にドナルド・トランプ大統領が9,010億ドルという巨額の国防費法案の一部として署名して成立させた。

バイオセキュア法は、連邦資金を受け取っているバイオテクノロジー企業が、米国が「懸念されるバイオテクノロジー企業」に指定する企業と取引することを禁じている。米国のバイオテクノロジー企業が中国と行うすべてのビジネスを禁止するわけではなく、法律の文言は以前の法案より緩和されたが、法律は強制している。 米国に拠点を置く一部企業が中国との関係を再検討。

しかし、希少疾患を抱えて生きる人々にとって、問題はそれほど明確ではありません。希少疾患には国境は関係ありません。そして、子供の命を救う治療法を探している親たちは、それが米国から来たのか中国から来たのかを気にしません。希少疾患分野におけるイノベーションは良いことです。そして、特定の疾患に関して世界に専門家が 2 人か 3 人しかいない可能性がある分野では、その革新は国際協力の結果であることがよくあります。そのイノベーションが中国からもたらされることがますます増えています。

これはゴットリーブ氏にとっても忘れられない難問であり、ゴットリーブ氏は北京の技術革新が希少疾患患者にとって有益であると認めた。少なくとも短期的には。 「しかし、最終結果として、脆弱な米国のイノベーション部門が空洞化して、我が国独自のイノベーションのエンジンを失うとしたら、それは悪いことだ」とゴットリーブ氏はテキストで述べた。 「中国の製薬メーカーの優先目標は当社の優先目標を反映していない可能性がある。」

「中国が我々の生態系の他の部分を侵食するにつれて、すべてが空洞化する可能性がある」と彼は付け加えた。

ゴットリーブ氏とクロウリー氏は、バイオテクノロジー分野で米国のリーダーシップを維持する本当の鍵は、数百人しか罹患しない可能性がある希少疾患を、より多くの患者がいる疾患とは異なる方法で規制当局に治療してもらうことだと述べた。希少疾患の研究者らもこれに同意し、FDAによる希少疾患治療薬の承認プロセスがより合理化されれば、米国で新しい治療薬を市場に出すコストが大幅に削減されると主張している。

遺伝子編集のパイオニアであり、ハーバード大学とブロード研究所の研究室が遺伝子研究の最先端にあるデビッド・リュー氏は、希少疾患の新たな治療法を評価する際に、より寛大な姿勢を取るようFDAに要請したと述べた。 Liu 氏が指摘した一例は、企業が必要とする細胞および遺伝子治療の現在のガイドラインでは、治療法が最終承認を得るまでに 3 回の本格的な製造工程を実証していることです。

「稀な遺伝性疾患の遺伝子編集治療には、通常、本格的な製造を1回行うのに700万ドルかかります」とLiu氏は述べた。 「通常、1回の生産ですでに全世界に存在する患者よりも多くの患者を治療できる。つまり、企業に追加の1400万ドルを浪費するよう求めていることになる。」

現在のFDAの政策を批判する人々は、希少疾患の治療に異なる基準を採用することで開発コストが削減され、必要とする人々により早く医薬品が届けられるようになり、この分野への新たな投資の波を引き起こす可能性があると主張している。

「創造的に考えましょう」とクロウリーは言った。 「100人の子供が参加する希少疾患に対する同じ基準を、何百万人もの人々が参加する疾患向けに設計された治療法に適用しないでください。」

「もっとうまく機能するシステムが必要だ」と彼は言う。