健康

特定の希少疾患に有望な新しい遺伝的編集技術

遺伝的編集における壮大な技術の飛躍は、これまでにアプローチすることは不可能であると考えられていたミトコンドリア疾患の治療に対する希望の希望を再開します。健康の医師と専門家は、治療の大きな変化に近い可能性があります。これは、体内のいくつかの臓器に影響を与える壊滅的な多体系障害に影響を与えるミトコンドリアのDNAを直接修復する可能性です。 細胞内でエネルギーを生成する「植物」であるミトコンドリアの不治の障害は、いつか遺伝子療法によって対処される可能性があり、実験室の実験を示唆しています。 特殊な細胞構造であるミトコンドリアは、細胞核内のDNAとは別の独自のDNAを持っています。 ミトコンドリア変異は、いくつかの臓器、特に脳、肝臓、心臓、筋肉、腎臓などのエネルギー要件が高い臓器に影響を与えるさまざまな衰弱状態を引き起こす可能性があります。 CRISPRなどの現在の遺伝的編集ツールは、ミトコンドリア膜を介して効果的に浸透することができないため、これらの状態では役立ちませんでした。 新しいタイプの遺伝的編集ツールを使用して、研究者は現在、ミトコンドリア疾患を引き起こすDNAエラーを修正することができました。 DNAシーケンスをカットして接着するために、新しいツールはさまざまなメカニズムとコンポーネントを使用します。 たとえば、CASタンパク質の代わりに、DDCBE（二重細胞DNAに作用する毒素A節症に由来するシトシン塩基の編集者）と呼ばれる新しい機器は、細菌毒素の非アクティブなバージョンの分子の「肥満」として使用します。 ミトコンドリアで「はさみ」を供給するために、この機器は、COVID-19ワクチンの場合に使用される輸送方法である顕微鏡脂質粒子（脂肪）にカプセル化されたメッセンジャーRNA（mRNA）を使用します。 雑誌に最近公開されたレポートによると PLOS生物学科学者は、このツールを使用して、肝細胞のミトコンドリアの遺伝子に変異を導入しました。 彼らはまた、腎遺伝病患者のミトコンドリアの突然変異を修正することができました。 「近い将来、ミトコンドリアの遺伝的編集を使用してミトコンドリア疾患の正確なモデルを生成し、基本的な研究と治療の両方の開発を変革することを想像してください」と、NetrechのUtrecht University Medical Center（UMC Utrecht）の研究コーディネーターであるMartijn Koppens博士は述べています。 声明で。 患者とそのミトコンドリア（赤）に由来する肝臓臓器。クレジット：Martijn Koppens、 PLOS生物学。 #特定の希少疾患に有望な新しい遺伝的編集技術