欧州では規制当局はどのような実際のデータを考慮するのでしょうか? – ヘルスケアエコノミスト

あ 欧州医薬品庁 (EMA) の 2024 年データ品質フレームワーク (DQF) 製薬会社に何らかのガイダンスを提供することを目的としています。以下にその文書の概要を示します。

RWDを評価する際に考慮すべき要素

EMA の DQF で考慮すべき主な要素は次のとおりです。

• 信頼性：データは正しいですか？
• 広さ: データは十分ですか
• 一貫性: データは均一ですか
• 適時性: データはタイムリーに収集されていますか
• 関連性: これは正しい種類のデータですか?

文書の多くは、データ収集のための十分に信頼できるプロセスがデータにあり、データ自体が当面の研究課題に役立つことを保証するための、有用かつ高度な情報を提供します。しかし、EMAはRWDをどのように検討するのでしょうか?

「使用に適しているかどうか」の判断

重要な問題は、データが当面の研究課題に「使用に適している」かどうかです。これを判断するには、研究者は以下を含む関連する設計を指定する必要があります。

• 研究対象集団: 包含基準、コホートサイズ、サンプルの代表性
• 研究のサンプリング: 症例対照、コホート、その他の方法
• 治療/暴露グループ: 治療法、新たに治療されたサンプルサイズを特定する能力
• コンパレータグループ: 治療法、新たに治療されたサンプルサイズを特定する能力
• 結果 (一次および二次): 結果を把握できるかどうかとエンドポイントの精度/精度
• 追跡期間の長さ: 必要な最小限のフォローアップ時間。データ内の患者の典型的な追跡時間
• コンピューターチームの時間: データラグの長さ
• 交絡者: データ内でどの交絡因子を収集できるか、およびこれらの交絡因子の測定の信頼性を指定します。
• データ詳細: 情報は患者レベルで入手可能ですか、それとも集計レベルのみで入手可能ですか?データは他のデータ ソースにリンクされますか、リンクされる場合はどのようにリンクされるか

RWD が公平な方法で分析されるようにする

次に、重要な問題は、考慮されるデータがタイムリーかつ偏りのない方法でこれらすべての情報を適切に収集できるかどうか、また、研究課題に十分な精度で答えるのに十分なサンプル サイズがあるかどうかです。 DQF には次のように記載されています。

可能であれば、プロトコル内のデータ要素の品質の重要性を事前に指定します。この評価は、欠落データまたはエラーの許容範囲に影響を与える分析方法（サンプルサイズの計算、イベント発生までの時間エンドポイントの使用、感度分析、測定誤差の統計的調整など）を見込んで行う必要があります。品質評価自体の一部ではありませんが、予測方法は品質評価を実行するためのコンテキストを提供するために重要です。

未解決の質問

DQF は規制当局への提出に RWD を使用するための有用なフレームワークを提供しますが、まだ多くの疑問が未解決のまま残されています。特定のケースについて、データが信頼性、広範性、一貫性、適時性、および関連性の基準を満たしていると EMA が判断する可能性はどのくらいですか?製薬会社が規制当局への申請に RWD を使用する価値はあるのでしょうか?これにより臨床試験のコストが削減され、審査が迅速化される可能性がある一方で、EMA が特定の RWD が「目的に適さない」と判断する大きなリスクがあり、製薬会社がいずれにせよ標準的なランダム化比較試験を実施する可能性があります。製薬メーカーはどのようにして RWD を選択すべきでしょうか? EMA にとって最も重要なのは、信頼性、広範性、一貫性、適時性、関連性のうちのどれですか?これは明らかではありません。

しかし、この具体性の欠如は、曖昧になりたいからではありません。 EMA の観点からは、RWD の有用性は特定のユースケースと当面の研究課題に大きく依存するため、非常に決定的なルールを与えることは困難です。

つまり、RWD は医薬品開発の促進に役立つ大きな可能性を秘めていますが、この可能性が実現されるかどうかについては依然として大きな不確実性があります。

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