欧州、ALSの2番目の治療薬の承認を勧告

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2024-02-26 14:50:18
欧州医薬品庁（EMA）は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の成人患者を治療するための新しい治療法について、欧州連合での販売承認を勧告したところである。ALSは、筋力が低下し、麻痺を引き起こす稀で、しばしば致死的な疾患である。 。 Ｑａｌｓｏｄｙ（ｔｏｆｅｒｓｅｎ）は、スーパーオキシドジスムターゼ１（ＳＯＤ１）遺伝子に変異を有するＡＬＳ成人の治療に適応されるであろう。 スペイン神経学会の神経筋疾患研究グループのコーディネーターであるハビエル・ロドリゲス・デ・リベラ氏は、このデータは関連性があり、「患者100人に1人しかいない」と指摘している。 筋萎縮性側索硬化症（ALS）の患者では、随意運動を制御する脳や脊髄の神経細胞が徐々に劣化し、筋機能の低下が進み、呼吸筋を含む随意筋の麻痺が生じ、最終的には呼吸不全につながります。 関連ニュース報道 はい、ALS患者が安楽死を迫られている エレナ・カルボ 影響を受けた人々は、病気の治療費を支払うことが不可能なために死を求めるよう迫られていると報告している ALSは壊滅的な疾患です。 ALS の平均生存期間は 2 ～ 5 年です。 現在、治療法はなく、患者の平均余命は診断から 2 ～ 5 年です。 約10万人のスペイン人、つまり400人に1人が生涯を通じて直面しなければならない現実だ。 マドリードのラパス病院の神経内科医、ロドリゲス・デ・リベラ氏によると、現在スペインで承認されている薬はリルゾール1種類だけだという。 2023年に承認され、グルタミン酸放出の阻害剤として作用します。 国際臨床診療ガイドラインでは、診断後できるだけ早くリルゾールによる治療を開始し、病気の進行全体にわたってその治療を維持することを推奨しています。 寿命を6〜19か月延長できると推定されています。 仕組み この薬は本当に効きますか? この専門家は尋ねます。 «リルゾールは単独で病気の進行速度を 30% 減少させます。 私たちは素晴らしい治療法について話しているのではなく、それ以外に何も存在しないため、重要性について話しているのです。 現在、患者には病気の症状を軽減するために、理学療法、作業療法、言語療法、呼吸補助などの支持療法が提供されています。 しかし、筋機能を維持し、ALS 患者の寿命を延ばす効果的な治療に対する大きな医療ニーズが満たされていません。 ALS の正確な原因は不明ですが、遺伝的要因と環境的要因が含まれていると考えられています。 ALS を患っている人の約 2% では、この状態は、欠陥のある SOD1 酵素の生成につながる遺伝子変異 (変化) によって引き起こされ、神経細胞の死をもたらします。 Qalody は、SOD1 遺伝子の mRNA に結合して SOD タンパク質の生成を減少させるアンチセンス オリゴヌクレオチドです。 本剤は、欠損したSOD1タンパク質の量を減少させることにより、ALSの症状を改善することが期待されます。 EMA ヒト医薬品委員会 (CHMP) の意見は、SOD1 動物モデルで観察された効果、バイオマーカー、臨床データからの医薬品の具体的な作用方法を含む証拠に基づいています。 ALS患者の筋肉機能を維持し、寿命を延ばす効果的な治療法が医学的に求められています。 データは、ALS に起因する衰弱と中央検査機関によって確認された SOD-1 遺伝子変異を有する 23 ～ 78 歳の患者 108 名を対象とした 28 週間のランダム化二重盲検プラセボ対照臨床研究から得られました。 この研究では、108人の患者を2:1の比率でランダムに割り当て、Qalsodyまたはプラセボによるくも膜下腔内治療（脊髄注射による）を24週間受けました。 研究中、軸索（細胞外に信号を送る神経細胞に付着した糸状の構造）の損傷と劣化のマーカーとして、血漿ニューロフィラメント軽鎖（NfL）が測定された。 プラセボ群と比較して、Qalsody を受けた患者では血漿 NfL 濃度の約 60% の減少が観察され、神経損傷の減少が示唆されました。 「改訂版ALS機能評価尺度」（ALSFRS-R）として知られる標準的な評価尺度で測定したところ、プラセボを投与された研究参加者と比較して、Qalsody投与を受けた患者の身体能力にも改善が見られた。 1. CHMPは申請者に対し、長期非盲検継続試験、2つの疾患登録との連携、および登録に基づく観察結果に基づいて、Qalsodyの長期有効性と安全性をよりよく特徴付けるための承認後データを提出するよう要請した。勉強。 さらに、この新薬の使用により、発症前のSOD1 ALS患者における臨床的に明らかなALSの発症を遅らせることができるか、さらには予防できるかどうかも調査される予定です。 最も頻繁に報告された副作用は、痛み、疲労、発熱（発熱）、関節痛（関節痛）、筋肉痛（筋肉痛）、および脳脊髄液（脳および脊髄）中の白血球およびタンパク質レベルの増加でした。 。 CHMP は、規制上の意思決定プロセスにおいて患者のニーズと視点が確実に考慮されるよう、Qalsody の利点とリスクの評価中に患者の代表者と協議しました。 EMA による意見は、患者アクセスに向けた Qallody の道の中間ステップです。 この報告書は、EU 全体での販売承認に関する決定を得るために欧州委員会に送られます。 販売承認が付与されると、その国の国民医療制度におけるこの医薬品の潜在的な役割または使用を考慮して、各加盟国のレベルで価格と償還の決定が行われます。 薬を受け取るにはどうすればよいですか？ ゴンサレス・デ・リベラは、スペインのALS患者は早期アクセスシステムを通じてこの治療にアクセスでき、病院はこのシステムを利用して研究室に無料アクセスをリクエストできると説明する。 しかし、同氏は「問題は手続きにあり、場合によっては数か月かかることもある」と指摘する。 薬が廃棄された 2023年8月、EMAは、ALSの治療薬であるアルブリオザ（アミリックス・ファーマシューティカルズ）がこの神経疾患の進行を遅らせることが本当に証明されていないことを考慮して、この薬の販売を拒否した。カナダ保健当局は、研究段階がすべて完了していないにも関わらず、2022年にアルブリオザを承認した。治療の選択肢がほとんどない患者からの圧力により、カナダは「ALS患者が利用できる治療選択肢が少ないため」その決定を正当化した。アルブリオーザの利点はリスクを上回っている」と、最初に認可した国となったカナダ保健省は主張した。しかし、EMAは、主な研究ではアルブリオーザが症状の悪化を遅らせる効果があることを説得力を持って示せなかったことを懸念している。 「アルブリオザがどのように作用するかは完全には明らかではありませんが、フェニル酪酸ナトリウムとウルソドキシコルタウリンという 2 つの有効成分が神経細胞へのダメージを軽減し、神経細胞の損傷を防ぐことが期待されていました。死んでいる。 「これは正常な筋肉機能を維持し、病気の悪化を遅らせるのに役立つと期待されていた」とEMAは声明で詳しく述べた。 この意味で、実際にはアルブリオソラを承認するのに十分な証拠はないとゴンサレス・デ・リベラ氏は付け加えた。 しかし、スペイン筋萎縮性側索硬化症協会（adELA）の会長アドリアナ・ゲバラ氏が当時指摘したように、「ALS患者は誰でも、何かが明らかになるのを切望しているが、慎重になってスペインの専門家や専門家に相談する必要がある」研究者たちは非常に準備ができており、私たちにアドバイスをくれるでしょう。
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