健康

新しいがん治療のための加速された承認経路の健康上の利点は何ですか？

それが紙による質問です Wong et al。 （2024） 答えることを目指しています。 FDAはを使用します 加速承認（AA）経路 薬物が臨床上の利点を予測する可能性が合理的に予測される可能性が高い代理エンドポイント、または従来のエンドポイントほど堅牢ではない臨床エンドポイントに薬物が効果を示す場合、深刻または生命を脅かす状態のために薬物の利用可能性を促進するため。ただし、このAA経路の利点を定量化する研究は限られています。 患者の転帰に対するAAの影響を推定するために、ウォンと共著者は、ベースライン薬物の有効性の違いと、AAを介して承認された「新しく改善された」治療法の違いを調べる実際のオプション値（ROV）アプローチを使用します。これらの主な利点は、ベースラインとAA治療の有効性の違いを早期に乗じてAA治療にアクセスできる個人のシェアを調べることで計算できます。 次の簡素化された例を考えてみましょう。 ベースライン治療：1年生存AA治療：4年生存 標準的な承認プロセスの下でAA治療を受けるのに十分な長さの人の40％のみが、予想される生存が40％*4+（1-40％）*1 = 2。2年です。ここで、治療を受けるために80％の人々が生きることにより、加速された承認プロセスを検討します。この場合、予想される生存は80％*4+（1-80％）*1 = 3.4年です。要するに、アクセスを速くすることで、人々は1。2年長く生きました。 理論的にはこれは合理的に聞こえますが、実際にこれをどのように推定するのでしょうか？ 著者らは、ROVアプローチを適用して、3つの腫瘍タイプにわたるAA治療の加速承認の影響を推定します。 転移性黒色腫：イピリムマブ（ベースライン）対ペンブロリズマブ/ニボルマブ（AA製品）進行膀胱がん：2L+ POSプラチナ免疫療法（ベースライン）vs. Enfortumab Vedotin（AA製品） EGFR+ ANSCLC：エルロチニブ、ゲフィチニブ、またはアファチニブ（ベースライン）対オシマチニブ（AA製品） 著者はそれを見つけました： AA経路は、転移性黒色腫でイピリムマブを開始したすべての患者（AA前期間）、すべての患者の1人あたり0.85ヶ月、進行膀胱がんのCITを開始するすべての患者の中で0.85ヶ月、すべての患者1人あたり2.89ヶ月間の患者の2.89ヶ月を開始したすべての患者の間で0.85か月間、患者ごとに3.73件の追加の生存率に寄与すると推定されました。 AA経路に起因するこれらの生存率の増加は、すべての初期薬物患者の総平均生存率の70、73、および57％であり、従来の承認経路と比較して生存率の3.4、3.8、および2.3倍の増加を表しています。原因となる生存率の増加を米国の人口に推定すると、AA経路のために得られた1367（転移性黒色腫）、1702（進行膀胱がん）、4930（EGFR+ ANSCLC）Lysが生じました。 この研究の制限の1つは、選択された腫瘍がAA療法がベースライン療法よりも大幅に改善したものであったことです。機能しなかった治療法の早期AA承認（タイプ1エラー）からの欠点リスクは、考慮されるシナリオの1つではありませんでした。それにもかかわらず、非常に効果的な薬物（タイプIIエラー）の承認が遅れたコストはあまり研究されておらず、この論文は文献の重要なギャップを埋めています。 完全な記事を読むことができます ここ。 #新しいがん治療のための加速された承認経路の健康上の利点は何ですか