彼女の PAH 症状は悪化していました。 その後、彼女は臨床試験に参加しました

PAH は肺の血管の狭窄を引き起こし、肺全体の血流障害を引き起こす症状です。

PAH を抱えて生活している人は、酸素が不足した血液を心臓から肺に輸送する必要がある肺動脈で高血圧を発症します。 国立心肺血液研究所によると。

PAH患者は、心臓が肺に血液を送り出すために過剰に働きすぎているのがわかります。 これは、健康全体に悪影響を与える可能性があります。 未治療のまま放置すると、この状態は致命的になります。

状態は非常に稀です。 のみ 500人～1,000人 米国では毎年 PAH と診断されています。

PAHが他の形態の肺高血圧症とどのように異なるのかを説明するように求められたとき、次のように答えました。 クリスティン・ハイランド博士クリーブランドクリニックの呼吸器内科の専門家で、ソタターセプトの臨床試験にも参加した同氏は、より広範な肺高血圧症の範疇に入る異なるグループ間には、重複するさまざまな特徴があると説明した。 PAHは「グループ1」に分類されます。

ハイランド氏はヘルスラインに対し、「グループ2」の肺高血圧症は「毛細管後」として知られる最も一般的なタイプで、心臓の右側と左側の両方で圧力が上昇していると語った。 PAH は、グループ 3 およびグループ 4 とともに、肺高血圧症の前毛細血管型と考えられており、これは「心臓の左側と左側の圧力は正常」であることを意味します。

すべてのグループに肺血管の異常があり、PAH は「除外診断」です。つまり、医師は他のグループとの関連性を取り消します（グループ 3 は慢性低酸素症などの肺疾患の結果、グループ 4 は血栓の結果であるなど）。 2 つの例として、体の他の場所で壊れ、肺に留まり、その後溶解しない場合など）PAH 診断が導き出されます。

「PAHでは、病変は肺細動脈に限定されており、血管の全層に異常があり、その結果、血管障害、つまり血管の肥厚と狭窄が生じ、それにより肺血管床の抵抗が増大し、肺動脈疾患が引き起こされます。高血圧、または肺内の圧力の上昇です」とハイランド氏は付け加えた。 「最終的には右心臓が肺に血液を送り出す能力を失い、最高潮に達します。」

ハイランド博士は、この症状から生じる課題の 1 つは、症状が他の症状に似ている可能性があるため、PAH が誤診されたり、過小診断されたりする可能性があることであると説明しました。

彼女は、診断が2年以上遅れることもよくあると語った。

ハイランド氏は、PAHを抱えて暮らしている間、患者は症状に応じて無意識のうちに「速度を落とす」ことが多いと語った。 これは、誰かが困難なハイキングに行くなど、何か異常なことをしない限り、医師がこの症状を完全に見逃してしまう可能性があることを意味します。

「患者が安静時に息切れしている場合、その患者は非常に進行した病気にかかっています」とハイランド教授は説明した。 「よくあることですが、患者は通常、喘息、COPD、左心不全、肥満、体調不良と診断されます。」

同氏によると、病気が進行すると右心臓にさらに負担がかかり、疲労感、胸痛、胃や下肢の腫れ、めまい、失神などの症状が現れる可能性があるという。 ハイランド氏は、失神は「右心臓が本当に苦しんでいることを示している」可能性があると指摘した。

カウフマンさんは、診断の直前のことを思い出し、夫が中東に派遣されたばかりだったため、自分の症状は不安と結びついているのではないかと考えたと語った。 彼女は息切れを感じ、心臓が高鳴りました。

彼女は、仕事に行くだけでも大量の酸素を消費するようで、オフィスに向かう前に車に座って休憩しなければならないことさえあることに気づきました。

彼女は救急治療を受け、最終的にはERに入院しました。 3日後に彼女はPAHと診断された。

ほとんどの人が診断を受けるまでに 2 ～ 3 年かかるという現実を踏まえ、彼女はこれを「運命」であり「一連の幸運な出来事」と呼んでいます。

リリースによると、Winrevairは4月末までに米国の専門薬局で入手可能になる予定だという。

この新しい治療法が市販されることがどれほど重要かを尋ねられたとき、彼女を治験に参加させたカウフマンさんの主治医マクラフリン氏は、この新薬ができるのは興奮していると語った。 過去30年間のすべては「同じ3つの経路」を標的にしており、「これは病気を逆リモデリングする可能性を実際に持つ最初の薬剤である」と彼女は説明した。

「これは大きな一歩だと思います。 この疾患の根本的な分子問題にアプローチし始め、増殖抑制やリバースモデリングを可能にする可能性のある薬剤が開発されるのは本当にエキサイティングです」とマクラフリン氏は付け加えた。 「試験での肯定的な反応の幅広さは信じられないほどでした…私たちはそれが実際に何を示すか、つまりさらなる進歩であることに非常に興奮しています。 私たちは PAH について日々ますます学んでおり、企業が私たちの分野に投資し、新しい作用機序を持つ医薬品を開発してくれることは本当に素晴らしいことです。」

同氏は現在「他にも多数の臨床試験」が行われており、近い将来さらに多くのPAH治療薬が利用可能になるだろうと予想していると述べた。

ハイランド氏は、FDAが最初に承認したPAH薬であるエポプロステノールは1996年まで利用可能ではなかったと指摘した。つまり、カウフマン氏の弟BJのように、治療法の見通しが立たないままこの病気を抱えて生きている人が他にも無数にいたということだ。 最初の薬が承認される前、ハイランド氏はPAH患者の予想生存期間は3年未満だったと述べた。

「それ以来、PAH に対して利用可能な治療法は血管拡張に焦点を当ててきましたが、これらの薬剤のほとんどは多面発現作用を持っています。 3 つのクラスの薬剤は、プロスタサイクリン経路または 一酸化窒素 エンドセリン経路を遮断したり、エンドセリン経路を遮断したりする可能性があります」とハイランド氏は付け加えた。 「患者は通常、併用療法を受ける必要があります。 患者は利尿剤や酸素の投与も必要になることがよくあります。 呼吸リハビリテーションも非常に有益です。」

ハイランド教授は、現在は心強い時期ではあるものの、フランスの登録簿によると、PAHの生存率は1年時点でわずか86％、3年時点で67％、5年時点ではわずか54％と推定されていると付け加えた。 。 ハイランド氏は、PAHと診断された人々にとってこの現実は「追加の、より効果的な治療法が必要である」ことを意味すると強調した。

カウフマンさんは、薬を服用して以来、症状の管理に「昼と夜」の違いがあることに気づいたと語った。 彼女は2021年8月に最初の注射を受けに行ったことを覚えているが、自分が受け取ったのは研究のプラセボではなく、その薬だったと気づいたばかりだった。

「その夜、すぐに私の呼吸が変わりました。 劇的なものではありませんでしたが、気分が変わったように感じました。そして次の日、24時間のうち22時間ほど寝ていました」と彼女は思い出した。 「ショットごとに、状況はどんどん良くなっていました。」

薬を服用すると、より遠くまで歩けるようになり、より多くのことができるようになったとカウフマンさんは語った。 彼女の娘はトラベルソフトボールをプレーしており、週末には娘と一緒に行き、他の両親や家族と一緒に参加することができました。

しかし、カウフマン氏は、これは治療法ではないと強調した。 彼女は、極度の脚の痛みを引き起こす副作用のある他の薬も服用しており、現時点ではPAHよりも不快感を感じていると彼女は語った。

「私はもうここにいないとは考えていません。 私は物事を楽しみにしています」とカウフマンさんは、家族と一緒にもう何年も残れないかもしれないという過去の不安について語った。 「私の娘はもうすぐ16歳になりますが、それはまさにそのようなことです。 とても期待しています。 ただ気分が良くなりました。」