健康

小児脳腫瘍の標的療法は有望です

この記事を聴くために無料で登録してください ありがとう。上記のプレイヤーを使用してこの記事を聞いてください。 ✖ 医師が率いる臨床協力者の国際チーム。 Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center高悪性度神経膠腫の形態を持つ小児および若い患者において、標的療法アヴァプリチニブの初めての臨床検査を実施しました。彼らは、すでに特定の成人がんに承認されているFDAが既に承認されている薬物は一般に安全であり、7人中3人の患者で脳スキャンと臨床改善で腫瘍の減少をもたらすことを発見しました。この研究はに掲載されました 癌細胞。小児型高級神経膠腫は現在、初期診断後18か月未満の生存時間の中央値を持つ不治の脳腫瘍です。アバプリチニブは、血液脳帯バリアを通過し、血小板由来の成長因子アルファ（PDGFRA）を標的とする小分子であり、小児の高悪性度神経膠腫で過剰に活動し、癌細胞の制御されていない成長につながります。チームは現在、PDGFRA変化した高級神経膠腫を伴う新たに診断された小児患者のために、より大きな患者集団でそれを評価するために、新しく診断された小児患者のためのアバプリチニブ治療の臨床試験を設計しています。「現在入手可能な効果的な標的治療オプションがない非常に攻撃的な疾患では、経口小分子阻害剤による単剤療法に続いて、ほとんど再発した非常に高い治療不虚偽の患者のサブセットでX線撮影および臨床的反応を観察することに興奮しました」 Mariella Filbin、MD、PhDJan Paradise Chair in Brain Cancer Research、Dana-Farber/Boston Children's Blood Disorders Centerの脳腫瘍センターオブエクセレンスの共同ディレクター、および小児神経腫瘍プログラムの研究ディレクター Dana-Farber Cancer Institute。Filbinの研究チームは、遺伝子の変化が小児の高悪性度神経膠腫患者の約15％でPDGFRAを活性化し、通常は手術と放射線で治療されるこの疾患の攻撃的な行動に寄与することを最初に特定しました。過去に高悪性度神経膠腫におけるPDGFRAを標的とする努力は失敗しました。これは、使用された薬物の薬物キネティクスと - ダイナミクスによるものです。 Avapritinibは、次世代で、非常に選択的で脳の浸透性PDGFRA阻害剤です。臨床前の研究では、Filbinのチームは、アバプリチニブが患者由来の腫瘍モデルと動物モデルの腫瘍成長を減少させることを発見しました。これらの結果は、ミシガン大学およびウィーン医科大学の臨床パートナーと協力して、患者を患者に協力して、思いやりのある使用プログラムを通じてAvapritinibを使用してPDGFRA変化した高品位膠腫の患者の小さなグループを治療するように促しました。「私たちの科学研究が臨床診療に急速に翻訳され、患者に直接利益をもたらすことができることを目撃することは本当に刺激的でした」と、Filbin Labのポスドク研究員であるMDの共同ファースト作家Sina Neyaziは述べています。 「この発見は、臨床協力者の献身と患者とその家族からの計り知れない信頼によって可能になりました。」Filbinのチームは次に、腫瘍の遺伝的変化が、パーソナライズされた治療の開発を目指して、アバプリチニブ治療に対する反応を予測できるかを調査します。さらに、チームは、治療効果を最大化し、治療耐性を防ぐために、他のFDA承認薬と並んでアバプリチニブを含む併用療法を開発しています。「医師として、標準的なケア療法にもかかわらず、子供の腫瘍が戻ってきたことを家族に伝えるのは悲痛です」とフィルビンは言います。 「脳浸透性のPDGFRA阻害剤アバプリチニブを含む最新の発見は、PDGFRAに遺伝的変化を抱えている患者のサブセットを奨励しています。アバプリチニブを含む革新的な組み合わせ治療を開発する方法を開くことを期待しています。」参照： Mayr L、Neyazi S、Schwark K、他Avapritinibを使用したPDGFRA変化した高悪性度神経膠腫の効果的なターゲティング。…