専門家は脊髄性筋萎縮症の治療薬を手頃な価格で入手できるよう求めている

脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬への手頃な価格のアクセスの欠如と、コスト削減のために地元の製造業者にジェネリック医薬品の製造を許可する必要性を克服するために、連合政府の緊急介入を求めている、ラジャ・サバ会員のハリス・ビーラン氏は以下の書簡に書簡を送った。保健省。

インドでは、SMA は希少疾患として分類されており、毎年 8,000 人から 25,000 人近くの子供が SMA を持って生まれています。

「体系的なスクリーニングと登録がなければ、インドにおけるSMA疾患の正確な数を知ることはできません」と同氏は指摘した。

現在、SMA 患者には 3 つの治療法が利用可能です。オナセムノゲン アベパルボベク キシオイ (ゾルゲンスマ) は 2 歳未満の小児の治療に使用される遺伝子治療で、ヌシネルセン (スピンラザ) (成人と小児の両方の治療に使用されます)、およびリスディプラム (エヴリスディ) は小規模治療薬です。大人と子供の両方の治療にも使用される分子。

しかし、これらの医薬品の費用は法外であり、したがって中央政府と州政府の両方、そしてほとんどの人々の手が届く範囲を超えています。

ゾルゲンスマの価格は 1,700 万ルピー、ヌシネルセンも高価ですが、リスディプラム 1 本の最高小売価格は 6,20,835 ₹6,20,835 です。したがって、リスディプラムの価格は子供の場合は7,200万ルピーになる可能性があり、大人では年間30本近くのボトルが必要となるため、その費用は最大18億6,000万ルピーに達する可能性があると同氏は書簡の中で述べた。

専門家によると、現地生産により、インドの患者はリスディプラムを年間わずか ₹3,024 で入手できるという。

ビーラン氏は、現在の状況では政府の緊急介入が必要であると付け加えた。化学分子が小さいため、最初の 2 つの薬に比べてジェネリック版を簡単に製造できます。インドの製薬産業の技術力を考慮すると、リスディプラムは現在の価格の数分の一で現地で生産でき、困っているすべての人々が利用できるようになります。

しかし、Risdiplam の特許保護により、地元企業が手頃な価格のジェネリック版を製造することが法的に禁止されています。

報道によると、リスディプラムの特許保有者であるロシュは、インド企業がリスディプラムの手頃な価格のバージョンを製造することを阻止するようデリー高等裁判所に申し入れた。

同議員は、1970 年特許法第 100 条は、公共の利益のために 1 つ以上のジェネリック製造業者にリスディパームの製造を許可する十分な権限をインド政府に与えていると述べた。

「SMAとともに生きる人々を助けるために、政府は、SMAに対する低コストの遺伝子治療（スピンラザ）の選択肢を開発するために、関係省庁と連携して研究開発資金を提供することも求められています。また、SMA のスクリーニングのための措置を講じ、他の希少疾患とともに SMA の国内登録を確立する必要がありました。インドはまた、SMAおよびその他すべての希少疾患に対する医薬品および診断薬の国家プール調達を確立すべきである」と同氏は述べた。