健康

共同分析の外部妥当性の向上 – ヘルスケアエコノミスト

その治療の患者の好みに対する1つの治療属性を変更することの影響は何ですか？これは、多くの患者の好みの研究にとって重要な興味のある質問です。実際には、これは、残りのプロファイル属性の分布を平均化しながら、プロファイルの1つの属性を変更する因果効果を推定することによって最も多くの場合行われます。正式には、これは平均的な周辺成分効果またはAMCEとして知られています（参照 Hainmueller et al 2014）。研究者はこれをどのように行いますか？ …既存の接続分析のほぼ90％が均一な分布を使用しています。問題は、結果として生じるAMCEの推定値であり、 ユニフォーム AMCE（UAMCE）は、それらのいくつかが実質的な観点から非現実的である場合でも、すべての共同プロファイルに等しい重みを与えます。 さまざまな癌治療のために共同実験を行う場合を考えてみましょう。治療属性には、治療の全生存率、進行性の生存率、有害事象率、および投与モードが含まれる場合があります。 UAMCEを使用することにより、すべての属性レベルにわたって均等な分布を想定しています。ただし、実際には、PFS属性レベルが高い場合、OSも高くなる可能性があります。逆に、PFSが低い場合、OS属性レベルも低くなります。 UAMCEは、PFS（高）OS（高）またはPFS（低）OS（低）プロファイルがPFS（高）OS（低）またはPFS（低）OS（高）（高）よりもはるかに高い可能性を考慮していません属性プロファイル。 別のアプローチ - によって提案されています Cuesta et al。 （2021）- 使用します 人口 Amce（Pamce）。このアプローチは、すべての属性の組み合わせの等しい確率を想定するのではなく、対象集団のプロファイル属性の分布を平均します。このパムスのデータはどこから来るのでしょうか？著者は、現実世界のデータなど、さまざまな薬物の現実世界の市場シェアなど、または理論的に関心のある反事実的分布のいずれかからもたらされる可能性があると主張しています。 著者はまた、PAMCEを使用して2つの新しい実験設計アプローチを提案しています。 私たちが呼ぶ最初のアプローチ 設計ベースの確認分析、デザイン段階にターゲットプロファイル分布を組み込みます。共同集団のランダム化と呼ぶ最も自然な設計では、統一ではなくターゲットプロファイル分布に従って共同プロファイルをランダム化することを提案します。 私たちの2番目のアプローチ、 モデルベースの探索的分析、プロファイルをランダム化してデータを収集した後、分析段階でのターゲットプロファイル分布を考慮に入れています。このアプローチは、研究者がユニフォームなどのターゲットプロファイル分布とは異なる分布に基づいてプロファイルをランダム化する必要がある場合にPAMCEを推定するのに役立ちます。 著者は、政治学の世界からのPAMCEの有用なアプリケーションを提供しています 全文。 ライフサイエンスの文脈でPAMCEを実装するための課題の1つは、プロファイルを埋めるRWDがまばらであるか、ターゲット属性プロファイルが限られている可能性があることです。 RWDが限られている理由の1つは、研究者がすでに市場に出ているものと比較して、新しい医薬品治療の患者の好みを見たいと思うかもしれないことです。新しい治療法はまだ実際には使用されていない可能性があるため、どのような重量を受け取るかは不明です。さらに、市場で利用可能な治療数は限られている可能性があります。この場合、PAMCEは、さまざまな属性レベルのすべてのもっともらしい治療の組み合わせにわたる患者の好みの仮想的な行使ではなく、2つまたは3つの異なる治療の直接的な比較に崩壊する可能性があります。 著者らはまた、別の課題であることは、すべての属性の共同分布を多くの研究アプリケーションで取得するのが難しいかもしれないということです。これを解決するために、著者は使用することを提案します 研究者は、限界分布で各要因を独立してランダム化する辺縁集団のランダム化設計。ただし、この設計には、属性間に3方向または高次の相互作用がないというより強力な仮定が必要です。 それにもかかわらず、属性分布が同等の可能性（UAMCE）と想定されている場合、ターゲット集団の実際の属性分布（PAMCE）を考慮することで、共同からの推定設定の外部妥当性を改善できるかどうかは、属性分布が等しい可能性（UAMCE）と想定されている場合にどのような暗黙的な仮定を行っているかを理解することが有用です。分析研究。 完全な研究を読むことができます ここ。 #共同分析の外部妥当性の向上 #ヘルスケアエコノミスト