ロン・ジョンソン上院議員（共和党、ウィスコンシン州）は火曜日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）やその他の稀な生命を脅かす疾患を治療するための生物学的療法の承認申請に対するFDAの扱いについて調査を開始すると発表した。
ジョンソン首相は国会議事堂外での記者会見で、「このままではいけない」と述べ、FDA長官のマーティ・マカリー医師、MPHと話したと述べた。 「彼はすべて正しいことを言っていますが、彼の代理店はノーと言い続けており、彼は研究者としてのキャリアを覆していないという事実を非常に誇りに思っているようでした。私は彼にこう提案しました。 [that] 彼は始めたほうがいいよ。」
ジョンソン氏の発言は、製薬会社PTCセラピューティクス社の発言を受けて出た。 先月の発表 ナンセンス変異型DMDの治療を目的とした薬剤であるアタルレン（海外ではトランスラーナというブランド名）の承認に向けた新薬申請（NDA）の再提出を撤回すると発表した。
PTC Therapeutics CEOのMatthew Klein医師は声明で、「FDAは、これまでの審査に基づいて、NDA提出書類のデータが、トランスラーナの承認を裏付ける有効性の実質的証拠というFDA当局の基準を満たさない可能性が高いと共有した。そのため、当社はNDA提出を撤回する決定を下した」と述べた。 「我々は米国でナンセンス変異型DMDに罹患した少年や若者に対する安全で効果的な治療法の開発に20年以上熱心に取り組んできたが、FDAの承認が得られなかったことに残念に思っている。」
会見の講演者の1人は、息子のジェイコブさん（34）が臨床試験の一環として20年間アタルレンを服用していると述べた。 「この薬のおかげで、彼は大学を卒業し、ソーシャルワーカーになり、ミネソタ州知事で働き、高校のソーシャルワーカーとして働くことができました。そして彼はとても愛されています」と彼女は語った。 「彼は幼い頃にアタルーレンに乗らなかったので、乗った時にはすでに車椅子に乗っていたのですが、それでも、それによって自分で呼吸ができるようになり、より多くのことができるようになりました。」
「この薬が効果があることに疑いの余地はありません」と彼女は付け加えた。 「それがなければヤコブは衰退して死ぬでしょう。」
FDAはまた、別の生物学的製剤であるユニキュアのハンチントン病に対するAMT-130の承認申請の取り扱いでも批判を受けている。で プレスリリース 同社は昨年から、第I/II相試験でAMT-130が統計的に有意な疾患進行の75％遅延を示し、試験の主要評価項目を満たしたと発表した。
ところが3月2日、 ユニキュアが発表 「FDAは、外部対照と比較した第I/II相試験のデータが、AMT-130の市販申請を裏付けるために必要な有効性の主要な証拠を提供するのに十分であることに同意できないと述べた。FDAはuniQureに対し、前向き無作為化二重盲検偽手術対照試験を実施することを強く推奨した」と述べ、これには一部の患者に偽脳手術を受けることが必要となる。 （同社の遺伝子治療は外科手術中に脳に直接注入される。）
同社は、「第III相開発の検討に関してFDAとの連携を継続するつもりであり、潜在的な研究デザインのアプローチについてさらに議論するために、2026年の第2四半期にタイプBの会議を要請する予定である」と述べた。
先週の木曜日、FDAは記者らを集めて極めて異例の記者会見を開き、同社の治療法を批判し、追加研究を求めるFDAの要請を擁護した。
FDA高官は記者団に匿名を希望し、uniQureの最初の研究を「石のように冷たい陰性」と呼んだ。
「ここには失敗した製品がある」と彼は付け加えた。
翌日、マカリ氏は、FDA生物製剤評価研究センター所長のビナイ・プラサド医学博士、MPHが次のように発表した。 代理店を辞めるだろう 4月末に。アタルレンとAMT-130を担当する部署だったプラサド氏は、トランプ大統領を批判する過去の発言でローラ・ルーマー氏を含む右翼活動家の怒りを買い、昨年夏に同庁を辞めた。 2週間後にFDAに再加入する マカリー氏と保健省長官ロバート・F・ケネディ・ジュニア氏の支援を得て。
プラサド氏がFDAのバイオテクノロジー規制当局を務めていた間、希少疾患や治療が難しい疾患の治療法を研究している製薬会社6社以上が拒絶反応（完全回答書）や追加研究の実施要請を受け取り、開発計画に年月と数百万ドルが追加される可能性がある。
火曜日の記者会見で、ジョンソン氏は捜査の詳細を明らかにした。 「私たちは、これらの完全な回答書をすべて入手することから始めます。FDA がノーのリストに挙げた問題を正確に見つけ出すつもりです。」
「そのうちの1件では、完全な回答書は、企業が提供した情報の提出のうち4、5件を見ていなかったことを認め、ただノーと答えただけだった」とジョンソン氏は語った。 「だから、私にはそれを説明することはできません…これらの完全な回答書を受け取ったら、私はFDAへの調査を開始します。そしてできればFDAが協力してくれることを願っています。できれば、FDAがこれらの決定の一部を覆してくれることを願っています。」
の AP通信 この物語に貢献しました。