ローガン君の進行性白血病に対する最も正確な武器を見つける計画 | 健康とウェルネス

彼 小児がん これは非常にまれなことであり、最悪のケースであり、胚発生中のランダムな変化によって引き起こされます。一部の細胞はうまく機能せず、ある時点で制御不能に増殖し始め、腫瘍が形成されます。 これは稀な疾患であり、成人では200人に1人の割合で発症し、患者の80％が治癒しますが、一部の小児では腫瘍が再発し、代替治療法が枯渇することがあります。 科学界は阻止しようと奮闘している 小児がん 3歳で急性骨髄性白血病と診断され、14か月の治療後に再発したローガン・ジェンナーちゃんのように、初期症状だけでなく再発も繰り返します。 他に多くの治療選択肢がなかったこの少年は、進行性白血病に対する最も正確な武器を見つけるために、フロリダ大学の研究者らによる実験計画に着手しました。 誰の結果 それらは今週木曜日に出版されます 自然医学は、研究室で患者の腫瘍細胞に対して100種類の薬剤をテストし、患者の体内でそれらを殺すための最も正確な薬剤を特定することから構成されていました。 この研究はまだ非常に初期段階にあり、患者もほとんどいなかったが、ジェンナー氏の協力を得て、現在8歳になるこの小さな男の子は、2年間癌を患っていない。

2 つの腫瘍は同じではありません。それぞれの腫瘍には分子の特異性、多かれ少なかれ防御微小環境、抵抗メカニズム、アキレス腱があります。 腫瘍学はこのことを知っており、それが近年、がんの治療的アプローチに目を向けている理由です。 非常にカスタマイズ性の高い、ますますターゲットを絞った治療が行われます。 最も抵抗力のある小児腫瘍を攻撃する機会を求めて、フロリダ大学（米国）の研究者らは、腫瘍の遺伝子分析と個別の薬剤分析システムを組み合わせた新しい精密なアプローチも開発した。米国食品医薬品局 (FDA) によって承認された、腫瘍性かどうかにかかわらず、120 種類の治療法 – がんに対する最適な治療選択肢を見つけるため がん細胞。 この予備調査の目的は、従来の治療法に反応しなくなった難治性小児腫瘍の治療法を決定するために、分子技術に基づいたこの精密腫瘍学を使用する実現可能性を確認することでした。

「個人はそれぞれ異なり、患者の腫瘍の固有の特性を特定し、理解できる必要があります。 がん治療を個別化することで、より正確で安全な治療の選択肢を提供していきます。 現在の治療法は画一的なアプローチに基づいており、患者ごとに薬に対する反応が異なるため、それは理想的ではありません」と、フロリダ大学環境健康科学部の研究者であり、この報告書を作成したダイアナ・アッザム氏は述べています。調査。 彼女の技術をテストするために、アッザム氏のチームは、ジェンナー骨髄性白血病から神経膠芽腫、ユーイング肉腫、神経芽腫など、さまざまな再発腫瘍を患う約20人の子供たちを集めた。 全員がすでに腫瘍を抑えるために数種類の治療を受けていたが、再発した。

研究者らは参加者の腫瘍のサンプルを採取し、研究室に持ち込み、あたかも体内で起こるであろう自然な進化を再現するかのように腫瘍を成長させ、後にそれらの百の薬剤を試験した。 さらに、彼らは、潜在的な治療標的として機能する癌細胞の DNA の変化を探すために、これらの腫瘍のゲノム プロファイルを実行しました。 「これは、まず第一に、患者の腫瘍で何が起こっているかを再現するのに役立ちましたが、同時に各人に多くの選択肢を提供することにも役立ちました。 これにより、多くの薬剤を短い応答時間で検査できるようになります」とアッザム氏は説明します。

ゲノム結果と、暴露された薬剤に対する患者のがん細胞の異なる反応を組み合わせて、研究者らはわずか 10 日以内に腫瘍学者を異動させることができた。 治療計画 それぞれの患者様にとって最も効果的です。 「私たちの検査の指導を受けた患者は、実際に、以前の治療計画と比較したり、私たちのアプローチを受けなかった患者と比較して、より良い転帰をもたらしました。 「研究室で腫瘍に作用するものはすべて、実際に患者にも作用することを私たちは証明しました」と研究者は称賛します。

科学者らによると、21人の患者がこれらの薬物感受性検査を受け、参加者のうち20人がゲノム解析も完了した。 研究者らは19人に治療推奨を返し、そのうち14人が治療介入を受けた。8人の患者では腫瘍学者はプロジェクトが報告した適応症に従わなかったが、他の6人の患者では適応があり、そのうち5人は改善した。 その中にはジェイソンもいる。

この少年は3歳の頃から進行性骨髄性白血病と闘っていたが、再発を繰り返していた。 彼は数回のがん治療と骨髄移植を受けていましたが、 また再発した。 しかし、研究に参加した後、医師はアッザムのモデルが推奨する治療法で彼を治療し、わずか 33 日で寛解に入りました。 「彼は2回目の骨髄移植を受けることができ、現在は2年間癌から解放されています」と研究の共著者であるアルレット・マリア・デ・ラ・ロシャは言う。 母親のダイアナ・ジェンナーさんは、すべての検査結果を家中に保管しており、自分でも治験結果を組み立てたいと考えている。「この研究がなかったら、私の息子はここにいなかったと思います」と彼女は振り返る。

ローガンの場合、調査によりローガンに有利に働く可能性のある3つの発見が得られたとアッザムは説明する。 一方では、この少年は腫瘍に特定の変異を持っており、その変異に対してはいくつかの阻害剤が利用可能でしたが、研究室で薬剤を試行錯誤した結果、研究者らはその子供にとって最も効果的な治療法を選択することができました。 もう 1 つのプラスの効果は、彼女に投与されるはずだったいくつかの薬が効果がないことを示すことができたことです。「私たちはどの薬が効果がない可能性があるかを彼女の医師に伝えることができ、それが彼女が投与を中止する決断を下すのに役立ちました。」彼女が効果があるかもしれないと考えた薬。 ローガンの場合はそうでしたが、結局のところ、それらは効果がなく、有毒な影響を与える可能性があることが判明しました」とアッザム氏は言います。 彼女のケーススタディでは、子供の腫瘍細胞が「一般的に使用されるステロイドの予想外の増加」を生成したことも判明した。ステロイドは、骨髄移植を行う際に免疫系を抑制するために使用される薬剤である。 「私たちの結果は、ステロイドが実際に癌細胞の増殖を増加させることを示しました。 そしてそれは逆効果だったかもしれない」と研究者は言う。 この発見により、私たちは彼女の 2 回目の移植中にこの薬剤を中止し、望ましくない影響を回避することができました。

より多くの治療オプション

研究者らは、自分たちの発見は予備的なものであり、より多くの患者を対象とした大規模な研究が必要であることを認めているが、彼らの技術の利点を強調している。 応答時間から始めて、わずか 1 週間で腫瘍専門医に結果を返すことができます。 「これらの患者には時間的余裕がなく、すべての治療を使い果たしており、一日一日が大切であるため、これは非常に重要です」とデ・ラ・ロシャ氏は説明する。 多くの薬剤が同時に試験されるため、この治療アプローチにより、より多くの治療選択肢が提供されることも可能になる、と研究者らは強調しています。 そして彼らは、実験室の結果は体内で何が起こるかを反映していると強調しています。

この調査により、再び焦点が当てられるようになりました。 薬物の再配置 (再利用するこれは、すでに知られている薬剤を他の治療適応症に再利用できる可能性を探ることで構成されています。 「研究室でこれらの腫瘍を分析し、何百もの薬剤を分析すると、広く入手可能で、特定の適応症やその種類の腫瘍に対しては承認されていない可能性があるが、別の耐性腫瘍を効果的に治療するために再利用できる薬剤が見つかります。 」と彼は指摘する。 アッザム。

「有望な技術」

ルーカス・モレノバル・デ・ヘブロン大学の小児腫瘍科長である同氏は、このアプローチは「有望な技術」であると考えているが、まだ初期段階にあり、「より大規模な研究やより特定の腫瘍に拡張する必要がある」と強調している。 「成功をまだ測定することはできません。結果では他のアプローチとの比較はできません」と彼は明確にします。 しかし、この研究には参加していない腫瘍学者は、特にゲノムプロファイルだけでは十分ではないタイプの腫瘍において、その潜在的な有用性を強調している。 -ゲノム変化を治療するため。 そしてゲノム研究をしても答えは見つかりません」と彼は説明する。

医師は、この研究の限界の1つは腫瘍自体の不均一性である可能性があり、研究室でのがん細胞の増殖は体内とは異なる環境であり、結果が100%同じではない可能性があると指摘しています。 アッザム氏は、自身のアプローチの実施を再発の状況を超えて拡大し、診断の扉にまで持ち込むことを望んでいます。 「これを達成するには、ゲノミクス単独や標準治療と比較して、私たちの検査が多くの価値を提供することを大規模臨床試験で実証できる必要があります。 したがって、やるべきことはたくさんあります」と彼は推測します。

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