FDAは、第VIII因子阻害剤を使用しない血友病Aまたは第IX因子阻害剤を使用しない血友病Bの12歳以上の成人および青少年の出血エピソードを予防または軽減するための日常予防としてマルスタシマブ（Hympavzi）を承認した。 代理店が言った 金曜日。
マルスタシマブは、血栓の形成を防ぎ止血を回復する機能を持つ天然の抗凝固タンパク質である組織因子経路阻害剤（TFPI）のクニッツ 2 ドメインを標的とします。これは、血友病 A または B の治療薬として米国で承認された最初の抗 TFPI 薬です。
「今日のヒムパブジの承認は、血友病患者に、血液凝固過程におけるタンパク質を標的とすることによって機能する、この種では初めての新しい治療選択肢を提供するものである」と、米国の非悪性血液学部門のディレクターであるアン・ファレル医師は述べた。 FDA の医薬品評価研究センター。 「この新しいタイプの治療法は、革新的で安全かつ効果的な治療法の開発を推進するというFDAの取り組みを強調するものです。」
FDA の決定は、 第III相BASIS試験 重度血友病Aまたは重度血友病Bの成人男性および小児男性患者116人（いずれも阻害剤を使用せず）を対象とし、観察期間中にオンデマンド（33人）または予防（83人）による補充因子による通常の治療を受けていた。その後、これらの患者は12か月間、マルスタシマブの予防投与を受けました。
オンデマンド治療を受けた患者のうち、治療された出血の年間出血率（ABR）は、観察期間中の平均38から、マルスタシマブによる治療後は3.2に低下し、12か月間で平均ABRが91.6%減少したことになる。積極的な治療期間。
通常の治療として定期的な予防を受けていた患者では、ABRが観察期間中の平均7.85からマルスタシマブ治療後は5.08に低下し、平均ABRが35.2%減少したことになる。
「Hympavziの承認は、一般に管理可能な安全性プロファイルと週1回の簡単な皮下投与により、出血予防のための阻害剤を使用せずに血友病AまたはBを抱えて生きる人々にとって有意義な進歩である」とNorthwell Health HemostasisディレクターのSuchitra Acharya医師は述べた。およびニューヨーク州ニューハイドパークにあるコーエン小児医療センター血栓症センター、 ニュースリリースで 薬の開発者であるファイザーから。
「Hympavziは、頻繁で時間のかかる静脈内投与を必要とする患者の多くを含むこれらの患者の重要なニーズを満たすことで、現在の治療負担を軽減することを目指している」とBASIS試験の共同研究者であるAcharya氏は付け加えた。
マルスタシマブは付属しています 警告と注意事項 血栓塞栓性イベント、過敏症、胎児毒性について。一般的な副作用には、注射部位の反応、頭痛、かゆみなどがあります。
ファイザーによると、この薬は血友病Bを患う適格者に承認された初の週1回皮下予防治療であり、米国で血友病AまたはBを患う適格者にプレフィルドペンまたはシリンジを介して投与される初めての治療薬であると述べた。