Newswise — ランダム化比較試験は、長い間、新しい治療法を評価するためのゴールドスタンダードでした。 しかし、小児脳腫瘍の場合、これらの研究に必要な多数の患者を登録することは、不可能ではないにしても、困難な場合があります。
この問題に対処するには、 アシュリー・マーゴール、MD、MSは、小児神経腫瘍コンソーシアム (PNOC) と協力して、これらの希少がんの治験を実施する新しい方法の可能性について取り組んでいます。 アイデアは、治験に参加するすべての患者に新しい治療法を受けさせ、その結果を現実世界のデータを使用して十分に適合する外部対照と比較することです。
マーゴル博士—所長 脳腫瘍センター この種のセンターとしては国内最大級のロサンゼルス小児病院で、最近、ある論文の筆頭著者を務めた。 紙 – 新しいウィンドウで開きます Journal of Clinical Oncology では、このオプションの必要性を強調しています。 彼女はまた、PNOC と協力して、非定型奇形性ラブドイド腫瘍 (ATRT) の包括的なレジストリの作成にも取り組んでいます。ATRT は、このアプローチのテストケースとして役立つ可能性のある小児の稀な中枢神経系がんです。
彼女は、この変更の必要性、議会の新しい法案が重要なデータ収集をどのようにサポートするか、そしてこれが他の希少疾患の臨床試験に何を意味するかについて語ります。
小児脳腫瘍の治験ではなぜ外部対照コホートが必要なのでしょうか?
ランダム化比較試験を行う場合は、多数の患者を登録する必要があります。 しかし、たとえば、ATRT の場合、米国で毎年診断される子供は 50 ～ 75 人だけです。 有望な薬が見つかったとしても、ランダム化比較試験を行うには5年以上かかります。 それは長すぎます。
外部対照を使用すれば、治験に必要な患者の数が減るだけでなく、より多くの家族の参加も促進されるでしょう。 ATRTでは、患者の半数には効果がないとわかっている治療法を受けられる可能性が50％ある試験に自分の子供を参加させるよう親を説得するのは難しいだろう。
しかし、大きな目標は、ATRT がこの概念の原理の証明として機能できることを期待していることです。 これを ATRT で実現できれば、希少疾患の臨床試験の実施方法が全体的に変わる可能性があります。
食品医薬品局は検討したのか?
私たちの最近の論文には FDA の共著者も含まれており、規制の観点について述べたセクションがあります。 FDAは、可能な限りランダム化試験を推奨しているが、ランダム化が現実的または倫理的ではないこれらの希少疾患の一部については、外部対照コホートが検討される可能性があることを認めている。
実世界のデータを使用することに欠点はありますか? 潜在的な偏見や混乱にどのように対処しますか?
問題の 1 つは、小さな効果量を特定できないことです。 たとえば、生存率が 5% 増加する場合、使用する必要がある統計設計のため、現実世界のデータではおそらくそれを見つけることはできません。
重要なのは、十分に注釈が付けられた最新の実世界のデータセットを用意することです。 現実世界のデータは非常に詳細である必要があり、患者は研究で治療している患者と非常に似ている必要があります。 このデータセットは非常に包括的であり、画像処理と病理学が含まれます。
新しい ATRT レジストリの重要性は何ですか?
ATRT 患者の大規模なコホートがあれば、このがんに関してまだ抱えている多くの疑問に答えることができます。 現時点では、ATRT についてはほとんどわかっていません。 切除範囲（腫瘍除去）、転移段階、または小児の年齢が予後に影響するかどうかはまだわかりません。 このレジストリは、この種の疑問をさらに解明するのに役立ちます。
さらに、小児脳腫瘍の治験において外部対照として機能するために、現実世界のデータセットが特別に作成されたのはこれが初めてです。 これが将来の同様の取り組みの青写真として役立つことを願っています。
次は何が起こる？
このレジストリは間もなく開設され、この夏ロサンゼルス小児病院で開始される予定です。 CHLA は調整拠点としての役割を果たします。つまり、PNOC 以外のセンターで ATRT の治療を受けている小児は、当院を通じて登録に参加できることになります。
さらに、私とPNOCの他のメンバーは、2023年小児脳がんデータ法と呼ばれる議会での超党派の法案の作成を支援しました。この法案が可決されれば、この法案はこの登録だけでなく、同様の小児科領域の他の登録にも連邦政府の資金を提供することになります。脳腫瘍。
繰り返しになりますが、私は ATRT を一種のテストケースであり、素晴らしい親コミュニティを考えると始めるのに最適な場所だと考えていますが、多くの小児脳腫瘍ではこれが必要とされています。 患者はさまざまな方法で治療を受けており、そのデータはすべて失われつつあります。 目標は、このデータをより適切に収集して活用し、これらの子供たちに対するより効果的な治療法を開発できるようにすることです。
詳細については、 脳腫瘍センター ロサンゼルス小児病院にて。
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#プロジェクトはPediatの臨床試験を変える可能性がある
2024-05-13 10:05:00