バイオ医薬品の研究開発が男女の健康格差をどのように埋めることができるか

てんかんを研究する神経科学者としてのキャリアの初期に、私は慈善団体にボランティアとして参加し、新たに診断された患者とその家族のためのヘルプラインに人員を配置しました。この病気が日常生活に与える影響はすぐにわかりました。仕事、社会活動、そして驚くべきことに、家族を持ちたい女性にも影響を及ぼしています。

当時、多くの抗てんかん薬、特に古い薬には先天異常のリスクが高かった。適切な治療計画があれば、多くの人が安全に子供を産むことができるという証拠にもかかわらず、一部の開業医はてんかん患者の女性に子供を一切産まないようにアドバイスしました。その経験は永続的な印象を残し、過度に単純化されたアプローチと体系的な盲点がいかに深刻なケアのギャップを生み出す可能性があるかを私に教えてくれました。

今日、女性と男性の間の健康格差の構造的かつ体系的な要因は次のとおりです。 よく文書化されている、世界経済フォーラムなどによる。バイオ医薬品の研究開発 (R&D) では、科学、技術、データの最近の進歩を活用して、これらのギャップを埋める前例のない機会が得られます。

真に革新的で影響力のある医薬品を提供するには、意味のあるものを構築する必要があります。 研究開発のあらゆる段階での患者の代表、前臨床研究から臨床試験、市販後研究まで。問題は、男女間の健康格差を埋めるには実際どのようなものがあるのかということだ。

女性の健康ニーズは妊娠や出産をはるかに超えています。多くの病気、特に自己免疫疾患は女性に不釣り合いに影響を及ぼしており、これは推定健康状態に影響を与えます。 2億3千万人 世界中で、 3番目に多い 米国ではがん、心臓病に次ぐ疾患カテゴリー。

女性の割合は約 自己免疫患者の80％ 全体としては、いくつかの顕著な格差があります。ループス患者のおよそ 90% が女性であり、女性は男性よりもシェーグレン病を発症する可能性が最大 16 倍、慢性自然発生性蕁麻疹（慢性蕁麻疹）になる可能性が 2 倍です。

これらの違いは、創薬と開発において性別特有の要因を考慮する必要性を浮き彫りにしています。当社は、まず原子や分子から患者やシステムに至るまで、あらゆるレベルで病気についての深い理解を構築することでこの課題に取り組みます。これには、前臨床研究の初期段階での代表の優先順位付けが含まれます。たとえば、女性に偏って影響を与える疾患において交絡データが生成されるリスクを最小限に抑える前臨床モデルを選択することです。

重要なのは、私たちは業界全体でベスト プラクティスの認識と導入を向上させるために取り組んでいることです。だった コミットした より代表的な前臨床研究、より優れた動物および細胞モデル、遺伝的変異へのより大きな注意、データの偏りを減らすために設計されたより良いデータとアルゴリズムなどを提唱することです。これらの原則は広く適用され、私たちの業界がすべての患者グループの転帰と生活の質を向上させる、より安全で効果的な医薬品を開発するのに役立ちます。

データと AI は、男女間の健康格差を埋める強力な機会を提供します。ただし、性差が正確に把握されず、健康データに反映されない場合、AI モデルによって偏見が永続化し、格差が深まる可能性があります。

これに対処するために、バイオ医薬品企業は堅牢なデータ プラットフォームに投資しています。当社の主要な取り組みの 1 つは、Data42 です。これは、数十年にわたるノバルティスの前臨床および臨床データを 1 つのアクセス可能なリソースにまとめた内部データ レイクです。この AI 対応の「宝の山」には、性別、年齢、家族歴、病気の状態などの注釈が含まれています。これは、100 万人を超える匿名化された患者を表すデータと、さらに何億人もの現実世界の証拠を含む数千の臨床試験にまたがっており、チームが科学的仮説を効率的に検証できるようになります。

これらの種類のリソースは、性別に関連した違いをより適切に考慮した AI モデルを構築するのに役立ちます。一例として、外部の前臨床研究では、一般的な薬剤が雌の動物モデルにおける神経炎症を軽減することが示唆されました。 Data42 を使用して、特定の神経疾患を持つ女性にとって、それがより大きな利益をもたらす可能性があるかどうかを検討しました。

現実世界のデータと臨床データにより、この疾患は女性が男性よりも約 3 倍頻繁に影響を受けることが確認されていますが、この薬の潜在的な臨床影響には性別による差は見られませんでした。このデータに基づいた洞察は、前臨床シグナルが人間に伝達されない可能性を示唆し、取り組みを他のプロジェクトに振り向けるのに役立ちました。

薬剤候補がヒトでの試験に到達したら、臨床試験での代表者が重要になります。妊娠や授乳を含め、性別による違いを積極的に研究する必要があります。これにより、最適ではない有効性や不釣り合いな副作用につながる可能性のある盲点が減少します。

国際調和評議会からの最近のガイダンスでは、参加者の選択は次のとおりであることが強調されています。 薬が利益をもたらすことを意図したグループを反映するしたがって、結果は一般化可能です。これは、女性に特に影響を与える症状にとって特に重要です。たとえば、慢性自然発生性蕁麻疹に関して当社が実施した最近の第 3 相プログラムでは、米国における実際の病気の有病率に比例して女性の参加者を登録し、安全性と有効性についての理解を深めるのに役立ちました。

より広範には、患者団体、医療機関、地域団体とのパートナーシップを強化することで、臨床研究のあらゆる段階をより包括的なものにするよう取り組んでいます。代替採用モデルと革新的な研究デザインを模索する。そして新しいガイダンスと基準に貢献します。

研究開発は試験終了後も継続されます。健康上のギャップを埋めるには、患者からの継続的な学習が必要です。エンドポイントを分析し、試験設計のフィードバックを収集し、実際のエクスペリエンスをキャプチャします。一見些細な細部でも重要な場合があります。たとえば、臨床試験で ECG 測定に使用される胸部モニターなどのウェアラブル デバイスを考えてみましょう。胸部の形状が異なる人にとっての快適性や装着性などの考慮事項は、生成されるデータの品質に潜在的に影響を与える可能性があります。

当社は、社内の AI 対応の Patient Insights Navigator などのプログラムを通じてこのような洞察を取得し、研究者が将来の試験設計の改善に役立つ可能性のある情報に効率的にアクセスできるようにします。 Data42 やその他のリソースと組み合わせることで、患者にとって何が最も重要であるかについての組織的な知識を構築することができ、女性やその他の過小評価されている患者集団の登録と維持に対する情報を提供し、障壁を取り除くのに役立ちます。

市販後の研究と安全性モニタリングも同様に重要であり、部分集団間の違いを明らかにし、将来の研究開発を方向付けることができる現実世界の証拠を提供します。私たちの 妊娠転帰の集中モニタリング プログラム たとえば、(PRIM) は、妊娠データを収集して、次世代の医薬品に取り組む医療従事者、患者、科学者にタイムリーな証拠を提供する取り組みです。

男女間の健康格差に対処することは任意ではありません。それはより良い成果とより健全な未来を達成するための基礎です。このギャップを埋めることで、何十億もの女性のケアが変革され、莫大な社会的価値が解放されることになり、マッキンゼー健康研究所は最大で 年間1兆ドル 2040年までに。

バイオ医薬品の研究開発全体で私たちが現在行っている決定、つまり何を研究するか、誰を参加させるか、どのように医薬品を設計してテストするかは、すでに女性の健康の未来を決定しています。これが私たちが行動を起こす方法です。