人間の脳細胞を研究室で培養するのが難しいことで知られていますが、カリフォルニア大学サンディエゴ校の研究者らは、脊髄損傷の新しい治療法をテストするために、ここに示すように人間の脳細胞の増殖に成功しました。クレジット: Mark H. Tuszynski/カリフォルニア大学サンディエゴ健康科学
脊髄損傷(SCI)は依然として大きな未解決の医学的課題であり、効果的な治療法がなく永続的な麻痺や障害を引き起こすことがよくあります。現在、カリフォルニア大学サンディエゴ医学部の研究者らは、バイオインフォマティクスを利用して、SCIに対する有望な新薬の発見を迅速に進めている。この結果により、世界中の研究者が発見を治療に応用することが容易になります。調査結果は次のとおりです 出版された 日記で 自然。
SCI が永続的な障害をもたらす理由の 1 つは、脳と脊髄を形成するニューロンが効果的に再生できないことです。薬物を使用してニューロンの再生を促すことは、これらの重傷を治療するための有望な可能性を提供します。
研究者らはまた、SCIのラットでこの薬をテストし、神経幹細胞移植片と組み合わせると、チオルファンが手の機能を大幅に改善し、損傷部位への神経細胞の再生が増加することを発見した。
チオルファン単独で治療したラットは、未治療のラットと比較して、SCI後の手の機能の回復が50%増加し、チオルファンと神経幹細胞インプラントを組み合わせると手の機能がさらに50%改善しました。研究者らは現在、近い将来に予定されている臨床試験でチオルファンと幹細胞技術を組み合わせることを検討している。
「培養細胞に作用する薬剤が、脊髄損傷の実際の動物モデルでも有効性を示したことを非常にうれしく思います」とカリフォルニア大学サンディエゴ医学部神経科学科の副プロジェクトサイエンティストであり、この研究の筆頭著者であるエルナ・ファン・ニーケルク博士は述べた。 「これは新薬開発において常に当てはまるわけではありません。」
van Niekerk氏によると、チオルファンがSCIの潜在的に効果的な治療法であると特定されたのは「技術の融合」によるものだという。 「遺伝子配列決定、計算バイオインフォマティクス、細胞培養がすべて連携して、潜在的に有用な治療法を迅速に特定しましたが、これらの統合技術が利用可能になるまでには数十年かかったかもしれません。」
すでに人体での安全性試験が行われているため、ティオルファンはすぐに脊髄損傷の臨床試験に進む可能性がある。この研究は、他の病気についてすでに試験が行われ、棚上げされている医薬品に新たな命を吹き込むことで、テクノロジーがどのように創薬を加速できるかを例示しています。
ファン・ニーケルク氏によると、ティオルファンを臨床試験に進めることが重要な次のステップだという。 「私たちは現在、将来の臨床試験に向けてチオルファンを最適化することに取り組んでいますが、この薬はすでに人体に安全に使用されているという事実によってその作業が簡素化されました。」
詳細情報:
EA van Niekerkら、Thiorphanは脊髄損傷後の機能回復を促進するためにニューロンを再プログラムし、 自然 (2025年)。 DOI: 10.1038/s41586-025-09647-y
引用: バイオインフォマティクスが脊髄損傷の再生療法を明らかに (2025 年 10 月 29 日)、2025 年 10 月 30 日に取得
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