英国の研究者によって、ハンティントン病の治療において、この遺伝的で致命的な神経学的状態によって、主要な医学的進歩が発表されました。初めて、遺伝子治療は病気の進行を大幅に遅らせることができるようです。
ハンティントンの病気は、「運動、認知、精神障害によって現れます。これは、グラバト化と重度の知的劣化を徐々に悪化させている」と、Insermを説明しています。最も目に見える症状は「舞踏病」であり、これはすべての筋肉に徐々に伸びる突然の不随意の動きによって現れます。 「この病気は、ハンティントン遺伝子と呼ばれるDNAの一部の誤りによって引き起こされます」と、ロンドン大学大学の研究者は述べています。両親の1人がハンティントン病を患っている場合、変化した遺伝子を継承して病気を発症する50％のリスクがあります。 »»
これまでの治療治療は存在しませんが、治療によりさまざまな症状の管理が可能になります。すべてにもかかわらず、この病気はしばしば、平均30歳または40歳で、最初の症状が発生してから20年後に時期尚早に死亡します。フランスでは、18,000人が影響を受けています。遺伝子治療の約束は、ユニークなオランダ企業（遺伝子療法に特化した）とロンドン大学大学の研究者が実施した臨床試験の結果と、希望を着ていると思われます。 「エマスの科学者は、結果を説明することで涙を流しました」とブルターニュのBBCは報告しています。私たちはどのような偉業を話しますか？
AMT-130。これは革新的な療法の名前です。後者は、前例のないアプローチに基づいています。彼女は無害なウイルスをベクターとして使用して、「マイクロアーン」を脳に輸送します。これにより、疾患の原因となる毒性タンパク質の産生をブロックすることが可能になります。治療には、12〜18時間の単一の外科的介入が必要であり、その間に薬物が割り当てられた脳領域に直接投与されます。そして、結果は雄弁です。治療を受けた患者の3年間で症状の増加は75％減少しました。マーケティングに向けて？
後者は運動能力と認知能力をより良く保存し、ニューロン変性のマーカーは8.2％減少しました。 「私たちの最も野生の夢でさえ、私たちは病気の臨床的進行の75％の減速を期待できなかった」と、ロンドンユニバーシティカレッジのハンティントンセンターのディレクターであるサラタブリツィ氏は説明します。 UniqureのメディカルディレクターであるWalid Abi-Saab博士は、2026年第1四半期に米国の食品医薬品局（FDA）とマーケティング承認要求を議論する必要があることを指定しています。
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