ローレン・バーン
ローレン・バーン博士は、水曜日のハンティントンの裁判の成功に関するニュースは「驚くべき一歩」であると述べた
父親がハンティントン病で亡くなった女性は、それがされたというニュースを言った 初めて扱われました、「驚くべきステップ」ですが、ブレークスルーに「警告」があると警告しました。
ローレン・バーン博士は、今年初めに亡くなった父親は8人の兄弟の一人であり、「これまで5人がそれを持っているので、私の最後のカウントでは約40人が危険にさらされている」と言いました。
この病気は家族を流れ、脳細胞を容赦なく殺し、認知症、パーキンソン病、運動ニューロン疾患の組み合わせに似ています。
彼女は次のように述べています。
元々郡のニューカッスル出身のバーン博士は、ロンドン大学(UCL)ハンティントン病センターの主要な研究員であり、ハンティントン病協会北アイルランドの受託者です。
彼女は裁判に直接関与していませんでしたが、ブレークスルーを行ったUCLチームと緊密に協力してきました。
UCLリサーチチーム BBCに、データは患者の病気が75%減速したことを示しています。
バーン博士は言った おはようアルスタープログラム、ハンティントンは「家族全員に大きな影響を与えるような衰弱性の病気でした。
「私は遺伝的ですが、私の家族の大半はまだ兄弟を含め、まだ危険にさらされています。」
ローレン・バーン
ローレンの父ピーターは今年初めにハンティントンと一緒に亡くなりました
バーン博士は、「昨日はオフィスでのクレイジーな日だった」と言った。
「それは間違いなくコミュニティにとって重要な結果です」と彼女は言いました。
「科学者としては驚くべきことです。これは、ハンティントンの患者の脳のハンティントンを下げると病気の症状を遅くすることができ、それを奪うことができないという概念の証拠です。
「警告もあります – それは非常に小さな試練であり、約30人の参加者です」と彼女は説明しました。
「その遺伝子治療は脳手術を通じて投与されるため、高いリスクが関係しています。」
ローレン・バーン
バーン博士は、ロンドン大学(UCL)ハンティントン病センターの主要な研究員です
バーン博士は、来年米国で新しい治療法を承認するために作業が行われると述べたが、それを英国とヨーロッパで利用できるようにするのに時間がかかるだろうと述べた。
その結果、彼女は自分が「楽観主義のバランスをとろうとしている」ことに気づいたと言いました。
しかし、彼女は、成功した試験は「この治療自体を超えてさらなる影響を与える」と述べた。
「ハンティントンを下げることもできるさまざまな開発段階にある複数の異なる薬物があります。おそらく丸薬や脊椎への注射であるため、多くの異なる方法です」と彼女は言いました。
「これが機能するという事実は、これらすべてのプログラムに本当にプラスの利益をもたらすでしょう。
「だから、その瞬間にコミュニティには多くの希望があります。誰かがこれを手に入れることができなくても、アクセスしやすいものが他にも来ています。」
ローレン・バーン
ピーター・バーンは8人の子供のうちの1人で、そのうち5人はハンティントン病になりました
「質の高い生活」
ユニバーシティカレッジロンドンハンチントン病センターのディレクターであるサラタブリジ教授は、この試験結果を「壮観」と表現しました。
彼女は、彼らがあなたが通常1年で予想される衰退が治療後4年かかることを意味し、患者に数十年の「良質生活」を与えることを意味すると言いました、
ハンティントン病の最初の症状は、30代または40代に現れる傾向があり、通常20年以内に致命的です。以前の治療が症状が現れるのを防ぐ可能性を開きます。

ハンティントン病とは何ですか?
ハンティントン病は、ハンティンティン遺伝子と呼ばれるDNAの一部の誤差によって引き起こされます。
両親の1人がハンティントン病を患っている場合、変化した遺伝子を継承し、最終的にはハンティントンも発達させる可能性が50%あります。
この突然変異は、脳に必要な正常なタンパク質を、ハンチチンタンパク質と呼ばれる – をニューロンの殺人者に変えます。
治療の目標は、この毒性タンパク質のレベルを単回投与で永久に減らすことです。
この治療は、遺伝子治療と遺伝子サイレンシング技術を組み合わせた最先端の遺伝医学を使用しています。
#ハンティントン病の突破口驚くべきが警告がある
