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2024-06-24 11:09:28
FDAは再生医療先進治療（RMAT）指定を付与しました。 ユニキュアのAMT-130遺伝子治療 ハンチントン病（HD）の潜在的な治療薬として期待されています。1
「HDの治験治療薬として初めてRMAT指定を受けることができて大変嬉しく思います」と、ユニキュアの最高経営責任者であるマット・カプスタ氏は声明で述べた。1「この成果はプログラムにとって重要なマイルストーンであり、AMT-130がこの壊滅的な病気に苦しむ人々の満たされていない高い医療ニーズに対応する可能性を裏付けています。」
AMT-130 は、ハンチンチン遺伝子をサイレンシングし、変異ハンチンチンタンパク質の生成を阻害するように設計された人工マイクロ RNA を送達するアデノ随伴ウイルス (AAV5) ベクター遺伝子治療です。この治療は、uniQure 独自の miQURE™ サイレンシング技術を使用して開発されました。
「RMAT 指定は、2 年間の AMT-130 データと自然史コホートとの比較に基づいており、FDA とのやり取りの有望なスタートを示しています」と、uniQure の最高医療責任者である Walid Abi-Saab 氏は付け加えました。1「重要なのは、RMAT 指定によって FDA との連携が強化され、開発が加速し、生命を脅かす病状の患者が早期にアクセスできるようになる可能性があることです。この成果を達成した uniQure のチームを非常に誇りに思っており、現在進行中の第 I/II 相試験の最新の中間データを年半ばに発表することを楽しみにしています。」
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ユニキュアは2023年12月にこのプログラムからのデータを共有し、 神経機能の維持に関する証拠 用量依存的な臨床的ベネフィットが認められました。2023年9月30日現在のデータは、AMT-130の米国（n = 26）および欧州（n = 13）試験に登録された39人の患者を30か月追跡した結果です。参加者は、定位脳神経外科的送達手順によって投与されるAMT-130による治療または模擬（偽）手術に無作為に割り付けられました。米国の試験では、低用量（治療6人、対照4人）および高用量（治療10人、対照6人）のコホートがあり、欧州の試験では、低用量（n = 6）および高用量（n = 7）のコホートがありました。
治療を受けた参加者は、高用量コホートでは神経機能が改善し、低用量コホートでは神経機能が保持されるなど、用量依存的な臨床的利益を経験しました。複合統一HD評価スケールでは、低用量コホート（6×1012 vg）はベースラインから30か月で0.39ポイントの差があり、高用量コホート（6×1013 vg）は18か月で1.24ポイントの差があり、それぞれベースライン値の14.1と14.9と比較していました。総合機能能力スケールでは、低用量コホートは30か月で0.95ポイントの差があり、高用量コホートは18か月で0.49ポイントの差があり、それぞれベースライン値の11.9と12.2と比較していました。 総運動スコアスケールでは、ベースライン値 13.3 と 12.1 と比較して、低用量コホートでは 30 か月時点で 2.80 ポイントの差があり、高用量コホートでは 18 か月時点で 1.70 ポイントの差がありました。
「AMT-130 の進行中の研究における臨床評価の傾向は非常に有望で、この 1 回投与の遺伝子療法で治療されたハンチントン病患者の病気の安定性を示し続けています。そのうちの何人かは、現在 2 年以上追跡されています」と、ユニキュアの最高医療責任者であるワリド アビサーブ医学博士は当時の声明で述べています。2 「私たちは、基準が一致しない自然歴コホートと比較して、運動能力、機能的独立性、および複合評価スコアの評価において好ましい傾向を観察しています。」
参考資料1. uniQure、ハンチントン病の治験遺伝子治療薬AMT-130でFDAの再生医療先進療法（RMAT）指定を取得。ニュースリリース。2024年6月3日。https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/03/2892124/0/en/uniQure-Receives-FDA-Regenerative-Medicine-Advanced-Therapy-RMAT-Designation-for-Investigational-Gene-Therapy-AMT-130-in-Huntington-s-Disease.html
2. ユニキュア、ハンチントン病治療のためのAMT-130遺伝子治療の第I/II相臨床試験の最新情報を発表。ニュースリリース。ユニキュア。2023年12月19日。https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/19/2798425/0/en/uniQure-Announces-Update-on-Phase-I-II-Clinical-Trials-of-AMT-130-Gene-Therapy-for-the-Treatment-of-Huntington-s-Disease.html
#ハンチントン病遺伝子治療がRMAT指定を獲得