米国の承認に対する FuW の評価 –
Itvisma はノバルティスの SMA 遺伝子治療の再成長に貢献するはずです
この製薬会社は、2歳以上の患者向けのゾルゲンスマのバージョンであるイトビスマに米国でゴーサインを出した。
本日午前 7 時 6 分に公開
ノバルティスによると、Itvisma は、年齢や体重に応じて調整する必要のない単回の固定用量で SMA の遺伝的原因を標的とするために特別に開発されました。
画像: ZVG/ノバルティス
ミリアム・カペラーによる午前 8 時 45 分の評価
ノバルティスは応援できる。彼女はまたしても重要な薬をゴールラインに持ち込んだ。米国食品医薬品局（FDA）は、進行性の筋力低下を引き起こす希少な遺伝性疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬としてItvismaを承認した。遺伝子置換療法では、欠陥のない SMN1 遺伝子がヒト細胞に導入されます。
この製品には、2019年に承認されたゾルゲンスマと同じ有効成分が含まれていますが、乳児および2歳までの幼児にのみ使用でき、1回の静脈内投与となります。
Itvisma は現在、供給ギャップを埋めつつあります。これは、2 歳以上の子供、10 代の若者、成人に対して承認されており、髄腔内、つまり脳脊髄液に直接 1 回投与されます。
このため、この治療法は、後に症状が現れた人や、たとえば Roches Evrysdi や Biogens Spinraza による治療により、Zolgensma による適時の治療を逃した人に適しています。
製薬会社は Itvisma に多くの期待を寄せています。先週の「Meet the Management」イベントで、同氏はこの製剤の数十億ドル規模の可能性を約束した。この承認は、2030年までに売上高5～6％成長という新たな目標を達成するために極めて重要である。
ゾルゲンスマは最近売上高の減少に悩まされており、為替の影響を調整した後の最初の9か月間で4％の損失を被った。 Itvisma の導入により、SMA 遺伝子治療ビジネスは再び勢いを増す可能性があります。米国での発売は12月に開始される。 EUへの承認申請は今年上半期に提出され、間もなく決定が下される予定だ。
良いニュースにもかかわらず、今日の株価はおそらくわずかにしか上昇しないでしょう。研究によると、承認申請の提出後に医薬品が実際に承認される確率は 90.6% で、遺伝子治療の場合は 100% です。ただし、観察期間中に承認された遺伝子治療は 2 件のみでした。
火曜日午前の株価は取引セッション前、ＳＭＩがわずかにマイナスとなる中、０．４％上昇していた。 FuW はそれらを保持することをお勧めします。
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ノバルティスは、SMA 治療薬 Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) の米国承認を取得しました。米国食品医薬品局（FDA）は、2歳以上の子供、青少年、成人の治療のために、脊髄領域に注射するくも膜下腔内療法を承認しました。
脊髄性筋萎縮症（SMA）と生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子の変異が確認された患者の治療に使用される可能性があると製薬会社が火曜日に発表した。ノバルティスによれば、これにより、Itvisma はこの広範な患者グループに利用できる最初で唯一の遺伝子置換療法になります。
Itvisma は、年齢や体重に基づいて調整する必要のない、単回の固定用量で SMA の遺伝的原因を標的とするように特別に設計されました。 SMN1 遺伝子を置き換えることにより、Itvisma は運動機能を改善する可能性があり、この集団に対する他の利用可能な治療法に伴う慢性治療の必要性を減らす可能性があります。
発表によると、Itvismaの承認は極めて重要な第III相STEER試験のデータに基づいており、オープン第IIIb相試験STRENGTHによって裏付けられている。 Itvisma は、病気の自然経過では通常見られない運動機能の統計的に有意な改善と運動能力の安定化を示し、その効果は 52 週間の追跡期間にわたって持続しました。
SMA は、SMN1 遺伝子の変異または欠損によって引き起こされる、まれな遺伝性神経筋疾患です。 Itvisma は 12 月に米国で発売される予定です。
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Cookie を許可する詳細情報ミリアム・カペラー コーポレート部門で編集者として働いています。彼女は主に製薬会社、バイオテクノロジー会社とその委託製造業者について執筆しています。詳細情報
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