国立健康とケアの卓越性研究所（ニース）が推奨しています スパルセンタン （Filspari、Vifor Pharma）原発性免疫グロブリンを成人の腎症に治療するため。
この勧告は、NHSの薬物の資金を拒否するというNiceの2月の決定を覆しています。規制当局は以前、入手可能な証拠はお金の価値を示していないと述べていた。
製造業者は追加の分析を提供し、価格の割引に同意し、肯定的な推奨につながりました。
臨床上の利点が実証されました
Sparsentanは、標準的な治療よりも効果的に尿タンパク質とクレアチニン比（UPCR）を減少させます。この薬は腎臓の機能をよりよく維持する可能性もある、とニースは言った。
その中 最終ドラフトガイダンス 、レギュレーターは、1.0 g/日以上の尿タンパク質排泄、または0.75 g/g以上のUPCRを持つ免疫グロブリンA腎症（IGAN）患者のスパルセンタンを推奨しました。
患者のUPCRが1.76 g/g以上のままであり、少なくとも20％減少していない場合、36週間後に治療が停止するはずです。
重大な患者の影響
イガンはイギリスの18,000人以上の人々に影響を与えています。それは最も一般的な原因の1つです 慢性腎臓病 および腎不全。
慢性腎臓病の4200人以上の人々は、ナイスの推奨の恩恵を受ける可能性があります。
イガンの標準ケアには、アンジオテンシン-2受容体遮断薬が含まれます。 イルベサルタン。
作用メカニズム
Sparsentanは、腎臓損傷を引き起こす2つのホルモン（エンドセリン-1とアンジオテンシンII）の2つのホルモンの受容体をブロックすることで機能します。これらの受容体をブロックすることにより、薬物は タンパク尿 腎臓損傷の進行を遅くします。
臨床試験の証拠は、SparsentanがIrbesartanよりもUPCRを減少させることを示しています。証拠はまた、スパルセンタンがイルベサルタンよりも腎機能を維持するのに優れていることを示唆していますが、これは不確実であると説明しました。
研究結果を保護します
規制当局の勧告は、 守る 勉強。二重盲検、無作為化、活性制御、第3相試験には、最低12週間のレニン – アンジオテンシン系阻害を最大化したにもかかわらず、18歳以上の生検で実証された原発性イガンと少なくとも1.0 gのタンパク尿が含まれている患者が含まれていました。
患者は、400 mgの経口スパルセンタンまたは300 mgの経口イルベセルタンを投与するようにランダムに割り当てられました。
Sparsentanグループは、推定糸球体ろ過率の低下の速度が遅いことを示しました。 36週間で、Sparsentanはタンパク尿を大幅に減少させました。これは、研究全体で続きました。
110週間で、UPCRのベースラインからの変化によって決定されたタンパク尿は、イルベサルタン患者と比較してSparsentanグループで40％低かった。
複合腎不全のエンドポイントは、スパルセンタン群の患者の9％が、イルベサルタングループの患者の13％と到達しました。
研究者たちは、Sparsentan vsによる治療がIgan患者のイルベサルタンを最大限に滴定したと結論付けました。
治療の利点
Sparsentanは、長期使用のために1日1回のタブレットとみなされます。これは、ターゲットリリースとは異なります ブデソニド、9か月の期間に制限されています。
ニースは、透析または移植を必要とする末期腎疾患への進行を防止または遅延させることにより、治療がNHS圧力を低下させると予想していると述べた。
ニースの医薬品評価部長のヘレン・ナイトは、この病気に利用できる限られた治療オプションを強調しました。彼女は、Sparsentanが患者に長期的な利益を提供し、「腎不全を遅らせることで人々の生活に大きな違いをもたらす可能性がある」と述べた。
Kidney Care UKのポリシーディレクターであるFiona Loudは、このガイダンスを歓迎しました。彼女は、イガンは通常、若い患者に影響を与え、人々が若い家族を持っているか、キャリアを始めているときに生活を混乱させると指摘しました。
「イガンのこの新しい治療法が、それを必要とする患者の選択肢になることを嬉しく思います」とラウドは言いました。
ロブ・ヒックス博士は引退したNHSの医師です。有名なテレビとラジオの放送局である彼は、いくつかの本を書いており、全国の新聞、雑誌、オンラインに定期的に貢献しています。彼は英国に拠点を置いています。