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ジェネンテックとサンガモがアルツハイマー病治療に関する契約を締結

ロシュ傘下のジェネンテックは、2つの神経変性疾患に対するゲノム治療薬の開発でサンガモ・セラピューティクスと独占的ライセンス契約を結んだ。サンガモは5000万ドルを前払いで受け取り、アルツハイマー病に関与するタウタンパク質をコードする遺伝子を標的とする独自のジンクフィンガーリプレッサーに対して、開発と商業化のマイルストーンペイメントで最大19億ドル、さらに段階的なロイヤルティを獲得できる可能性がある。契約には、非ヒト霊長類で強力な血液脳関門透過と脳伝達が実証されているサンガモの神経向性アデノ随伴ウイルス（AAV）カプシド送達システムも含まれる。ジェネンテックはこれを使用してタウと別の未公開の神経学的ターゲットを標的にする。「当社は、疾患に関係する主要遺伝子の発現を制御する当社のジンクフィンガー技術の力を強く信じています」とサンガモのCEO、サンディ・マクレーは述べています。「当社が最近発見した業界をリードする静脈内投与AAVカプシドであるSTAC-BBBは、中枢神経系への治療薬投与における長年の課題を解決する可能性があります。当社は、この強力な組み合わせをジェネンテックと共有し、壊滅的な神経変性疾患の潜在的な治療オプションを前進させることに興奮しており、これが他のパートナーとの複数のカプシドコラボレーションの最初のものになることを期待しています。」 #ジェネンテックとサンガモがアルツハイマー病治療に関する契約を締結