嚢胞性線維症を患う 5 歳児は、デイリーエクスプレスが闘いを支援した特効薬のおかげで、健康状態が回復し、ついに「子供時代を生きられる」ようになりました。
昨年、心配性の母親クロエ・ブラウンさん（30）は、ネバネバした粘液が肺に詰まり、CFによる胸部感染症で頻繁に入退院を繰り返していた病弱な息子ジェシーを助けてほしいとカフトリオに懇願した。
エセックス州インゲートストーン在住のジェシーさんは２カ月前、ようやく薬を入手し、２４時間以内に突然咳を止め、両親のクロエさんとベン・ブラウンさん（３５）は食欲が増すのを見て驚いた。
さて、クロエさんは、カフトリオのおかげで一度は不調だった彼の健康状態がどのように変わったのか、さらには何年にもわたって受けた膵臓へのダメージが奇跡的に回復し、食べ物を消化するために毎食酵素タブレットを服用する必要がなくなった、と語った。
2024年ロンドンマラソン後、誇りに思うジェシー・ブラウンと父親のベン （画像：配布資料）
2児の母であるクロエさんは興奮した様子で、「彼らはカフトリオを奇跡の薬と呼んでいますが、ジェシーにとってはまさにそれなのです。わずか9週間で彼が変身した男の子が信じられません！」と説明した。
「彼はもう、常に痛みを感じたり、食欲がなく、落ち込んで気分が落ち込んだりすることはないようです。代わりに、彼は生まれた日から私たちが夢見ていた子供時代を生きています。」
クロエと建設会社で働くベンは、5年前にグレート・オーモンド・ストリート病院（GOSH）から新生児のジェシーが遺伝性疾患の嚢胞性線維症（CF）を患っていると告げられ、打ちのめされた。
英国におけるCF患者はわずか約11,000人、全世界ではわずか10万人であり、10年前には30歳を超えて生きていない多くの患者のために考案された症状を軽減する治療法はありませんでした。
米国の製薬会社バーテックスはそれ以来、カフトリオが最も効果的である一連のCF薬を開発し、2020年にはデイリー・エクスプレスがNHSですべての治療法を手に入れるための闘いを支援した。
ジェシー・ブラウンは健康維持のためにスクーターに乗っています （画像：配布資料）
昨年11月までカフトリオは6歳以上のNHS患者のみが利用できたが、その後英国で2歳以上の子供にも認可が下り、いくつかの検査を待った後、ジェシーさんはついに9週間前に飲み始めた。
しかし、英国では完全に認可されているにもかかわらず、家族は依然としてバーテックス薬が国立医療評価研究所（NICE）によってNHSの長期使用に恒久的なゴーサインが与えられるのを待っている。
この待望のNICEの判決は現在、NHSとバーテックスが納税者にとって費用対効果の高い医薬品となるようNICEが受け入れることができる価格協定を交渉しようとしているため、保留されている。
一方、ジェシーはバーテックスのゲートウェイドラッグであるオルカンビからカフトリオに切り替えることができました。そしてすでにクロエは息子の驚くべき変化を目の当たりにしています。
ジェシーは驚異の薬カフトリオを服用した後（左）と服用前（右） （画像：配布資料）
彼女は私たちにこう言いました：「3か月前のジェシーとは分からないでしょう、彼は間違いなく成長し、とても順調に成長しています。
「CFは消化器系と膵臓に多大な影響を与えるため、彼は腸の調子が悪くて苦しんでいたが、その痛みはひどいものだった。
さらに、彼は肺の中の粘液のためにいつも咳き込んでいた。
「長年にわたり、彼はひどい肺の虫症でGOSHに出入りしていたため、感染症を克服するために強力な抗生物質の静脈注射を続けなければなりませんでした。病院は彼にとって第二の家のようなものでした。
「しかし、カフトリオを24時間使用した後、突然彼がもう咳をしていないことに気づきました。それは驚くべきことでした。
「今では彼はとても食欲が旺盛で、CFの影響を受けた膵臓が食物の消化を助けるために生成しない酵素の代わりとなるクレオン錠剤を服用する必要さえありません。
「以前は彼は何かを食べるたびにクレオンを服用しなければならなかったが、医師が検査を行ったところ、カフトリオの膵臓の働きが良くなったのでもうクレオンは必要ないと言われた。
「彼はいつもお腹が空いていて、以前は食べるのに苦労していたので、それは素晴らしいことです。今晩は夕食を食べて、それから寝る前にサンドイッチを3個食べました！」
ジェシーは、デイリー エクスプレス新聞に自分の姿を見て興奮しました。 （画像：配布資料）
ジェシーと母親のクロエ、父親のベン （画像：配布資料）
先週末、父親のベンは嚢胞性線維症トラスト慈善団体への募金を集めるためにロンドンマラソンを4時間35分で完走しました。そして今週の木曜日、ジェシーは父親が走っているところを描いた写真を誇らしげに学校に持って行きました。
以前、レセプションクラスの生徒たちに説明するために、ジェシーは特別な体育のレッスンを主導し、肺をきれいにして健康に保つために毎日しなければならないさまざまな練習をすべて見せました。
クロエはさらに、「ジェシーは常に私たちにインスピレーションを与えてくれました。彼は成長するにつれてさらに大きな存在になると思います。カフトリオのおかげで、彼は今そうするでしょう。」
「新薬は治療法ではありませんが、治療法に最も近いものです。それは私たちの生活を変えました。暗雲は間違いなく上から消えました。ジェシーが日に日に開花していくのを見ることができます。」
「彼は今、ずっと昔に生きるべきだった子供時代を生きている……人生の基本を。」
* CF トラストのベンのロンドン マラソン募金活動に寄付するには、次のサイトにアクセスしてください – https://2024tcslondonmarathon.enthuse.com/pf/benjamin-browne